VPRIV proszek do sporz. roztw. do inf.(400 j.) - 1 fiolka

Dożylnie. Terapia preparatem powinna być nadzorowana przez lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera. Zalecana dawka preparatu wynosi 60 jednostek/kg mc. i jest podawana co 2 tygodnie. Dawka leku może być zmodyfikowana indywidualnie dla każdego pacjenta w oparciu o osiągnięte i utrzymane cele terapeutyczne. W badaniach klinicznych stosowano dawki od 15 do 60 j./kg mc. podawane co 2 tygodnie. Dawek >60 j./kg mc. nie badano. Pacjenci aktualnie leczeni w związku z chorobą Gauchera typu I za pomocą enzymatycznej terapii zastępczej z zastosowaniem imiglucerazy mogą przejść na terapię welaglucerazą alfa stosując taką samą dawkę i taką samą częstość dawkowania. Szczególne grupy pacjentów. Nie zaleca się dostosowania dawki leku u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby. U pacjentów w podeszłym wieku (w wieku ≥65 lat) oraz u dzieci i młodzieży (w wieku od 4 do 17 lat) lek można stosować w takiej samej dawce i z taką samą częstością jak u dorosłych pacjentów. Nie określono dotychczas bezpieczeństwa ani skuteczności stosowania welaglucerazy alfa u dzieci w wieku do 4 lat. Sposób podania. Lek należy podawać w postaci 60-minutowej infuzji dożylnej po rozcieńczeniu wymaganej dawki w 100 ml 0,9% roztworu chlorku sodu przez filtr o średnicy porów 0,2 lub 0,22 μm.

Długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z rozpoznaniem choroby Gauchera typu I.

1. Co to jest lek VPRIV i w jakim celu się go stosuje

Lek VPRIV jest rodzajem długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej (ang. enzyme replacement
therapy, ERT) dla pacjentów cierpiących na chorobę Gauchera typu I.

Choroba Gauchera jest zaburzeniem genetycznym powodowanym brakiem lub uszkodzeniem enzymu
o nazwie glukocerebrozydaza. Brak tego enzym lub jego niewłaściwe działanie prowadzi do
gromadzenia się w komórkach organizmu substancji zwanej glukocerebrozydem. Nagromadzenie tego
materiału powoduje objawy i dolegliwości występujące w chorobie Gauchera.

Lek VPRIV zawiera substancję zwaną welaglucerazą alfa, która ma za zadanie zastąpić brakujący lub
wadliwy enzym - glukocerebrozydazę, u pacjentów z chorobą Gauchera.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku VPRIV

Kiedy nie stosować leku VPRIV
- jeśli pacjent ma ciężkie uczulenie na welaglucerazę alfa lub którykolwiek z pozostałych
  składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed rozpoczęciem stosowania leku VPRIV należy omówić to z lekarzem.
- U pacjenta leczonego lekiem VPRIV, podczas podawania leku lub krótko po jego podaniu,
  mogą wystąpić działania niepożądane (patrz punkt 4, Możliwe działania niepożądane).
  Działania te, nazywane reakcjami związanymi z podaniem infuzji, mogą być podobne do reakcji
  nadwrażliwości i powodować wystąpienie objawów takich jak mdłości, wysypka, trudności
  z oddychaniem, ból pleców, uczucie dyskomfortu w klatce piersiowej (uczucie ucisku w klatce
  piersiowej), pokrzywka, ból stawów oraz ból głowy.
- Oprócz objawów reakcji nadwrażliwości, reakcje związane z podaniem infuzji mogą objawiać
  się zawrotami głowy, wysokim ciśnieniem krwi, zmęczeniem, gorączką, świądem,
  niewyraźnym widzeniem lub wymiotami.
  Jeśli u pacjenta wystąpi jakikolwiek z wymienionych objawów, należy o tym natychmiast
  poinformować lekarza.
- Mogą zostać podane dodatkowe leki, w ramach leczenia lub aby zapobiec przyszłym reakcjom.
  Mogą to być leki przeciwhistaminowe, przeciwgorączkowe i kortykosteroidy.
- Jeśli u pacjenta wystąpi ciężka reakcja, lekarz natychmiast przerwie podawanie infuzji dożylnej
  i zastosuje odpowiednie leczenie.
- Jeśli u pacjenta wystąpi ciężka reakcja i (lub) brak działania leku, lekarz wykona badanie krwi
  w celu sprawdzenia obecności przeciwciał, które mogą wpływać na wynik leczenia.
- Lekarz lub pielęgniarka może zdecydować o dalszym podawaniu leku VPRIV, nawet jeśli
  wystąpiła jedna z reakcji związanych z podaniem infuzji. Stan pacjenta będzie ściśle
  monitorowany.

Należy powiadomić lekarza, jeśli u pacjenta w przeszłości wystąpiła reakcja związana z podaniem
infuzji na inny lek podany w ramach terapii ERT na chorobę Gauchera.

Dzieci
Nie należy stosować u dzieci w wieku poniżej 4 lat ze względu na brak doświadczenia dotyczącego
stosowania leku w tej grupie wiekowej.

VPRIV a inne leki
Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub ostatnio, a także
o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ciąża
Choroba Gauchera może nasilić się u kobiet w okresie ciąży i przez kilka tygodni po porodzie.
Kobiety z rozpoznaniem choroby Gauchera, które są w ciąży lub planują zajść w ciążę, powinny
porozmawiać z lekarzem prowadzącym przed zastosowaniem tego leku.

Karmienie piersią
Nie wiadomo, czy lek VPRIV może przenikać do mleka ludzkiego. Jeśli pacjentka karmi piersią lub
planuje karmić piersią, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.
Lekarz pomoże w podjęciu decyzji, czy przerwać karmienie piersią, czy przerwać stosowanie leku
VPRIV, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści wynikające
z przyjmowania leku VPRIV dla matki.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn
VPRIV nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność pacjenta do prowadzenia pojazdów
i obsługiwania maszyn.

Lek VPRIV zawiera sód
Lek zawiera 12,15 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w każdej fiolce. Odpowiada to 0,6%
maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych.

3. Jak stosować lek VPRIV

Ten lek należy stosować wyłącznie pod odpowiednim nadzorem lekarza, posiadającego wiedzę na
temat leczenia choroby Gauchera. Lek podawany jest w postaci infuzji dożylnej przez lekarza lub
pielęgniarkę.

Dawka
Zalecana dawka to 60 jednostek/kg mc., która jest podawana co drugi tydzień.

Jeśli pacjent jest aktualnie leczony na chorobę Gauchera inną formą enzymatycznej terapii zastępczej,
a lekarz chce zastąpić tę terapię lekiem VPRIV, lek VPRIV może być podawany początkowo w tej
samej dawce i według tego samego schematu, co uprzednio stosowany lek enzymatycznej terapii
zastępczej.

Stosowanie u dzieci i młodzieży
Lek VPRIV może być stosowany u dzieci i młodzieży (w wieku od 4 do 17 lat) w takiej samej dawce
i z taką samą częstością jak u dorosłych pacjentów.

Stosowanie u pacjentów w podeszłym wieku
Lek VPRIV można podawać pacjentom w podeszłym wieku (w wieku 65 lat lub starszych) w takiej
samej dawce i z taką samą częstością jak u dorosłych pacjentów.

Reakcja na leczenie
Lekarz będzie kontrolować reakcję pacjenta na leczenie i może z czasem zmienić dawkę leku
(zwiększyć lub zmniejszyć).

Jeśli pacjent dobrze toleruje infuzje podawane w poradni, infuzje mogą być podawane przez lekarza
lub pielęgniarkę w domu pacjenta.

Podawanie
Lek VPRIV jest dostarczany w fiolce, w formie zbitego proszku, który przed podaniem w infuzji
dożylnej wymieszany jest z jałową wodą, a następnie rozcieńczany roztworem chlorku sodu do infuzji
9 mg/ml (0,9%).

Po przygotowaniu, lekarz lub pielęgniarka podaje lek przez kroplówkę podłączoną do żyły (infuzja
dożylna), co trwa 60 minut.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić
się do lekarza.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Często (może dotyczyć do 1 na 10 osób) u pacjentów występowała ciężka reakcja uczuleniowa,
objawiająca się utrudnionym oddychaniem, uczuciem dyskomfortu w klatce piersiowej (uczucie
ucisku w klatce piersiowej), mdłościami (nudnościami), opuchlizną twarzy, ust, języka lub gardła
(reakcje anafilaktyczne/anafilaktoidalne). Częsta jest także reakcja alergiczna na skórze, taka jak
pokrzywka, ciężka postać wysypki lub świądu. Jeśli wystąpią którekolwiek z tych objawów, należy
natychmiast powiadomić lekarza.

Większość działań niepożądanych, w tym reakcje alergiczne, obserwowano podczas podawania infuzji
lub krótko po jej zakończeniu. Takie reakcje nazywa się reakcjami związanymi z podaniem infuzji. Do
innych reakcji związanych z podaniem infuzji, które występowały bardzo często (mogą dotyczyć
więcej niż 1 na 10 osób), należą ból głowy, zawroty głowy, gorączka/podwyższona temperatura ciała,
ból pleców, bóle stawów i zmęczenie, a także podwyższone ciśnienie krwi (zgłaszane często), nieostre
widzenie i wymioty (zgłaszane niezbyt często). Jeśli wystąpią którekolwiek z tych objawów, należy
natychmiast powiadomić lekarza.

Do innych działań niepożądanych należą:

Bardzo częste działania niepożądane (mogą wystąpić częściej niż u 1 na 10 osób):
- ból kości;
- osłabienie/utrata siły;
- ból brzucha.

Częste działania niepożądane (mogą wystąpić nie częściej niż u 1 na 10 osób):
- wydłużenie czasu, po jakim następuje zatrzymanie krwawienia w przypadku zranienia, może
  prowadzić do łatwego/samoczynnego powstawania krwawień/krwawych wybroczyn;
- zaczerwienienie skóry;
- przyspieszone bicie serca;
- wykształcenie się przeciwciał przeciw lekowi VPRIV (patrz punkt 2);
- obniżone ciśnienie krwi.

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione
w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można
zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki
zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat
bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek VPRIV

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i etykiecie po: EXP.
Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2°C – 8°C).
Nie zamrażać.
Przechowywać fiolkę w opakowaniu zewnętrznym w celu ochrony przed światłem.

Roztwór do infuzji po rekonstytucji i rozcieńczeniu:
Zużyć natychmiast. Nie przekraczać 24 godzin w temperaturze od 2°C do 8°C.

Nie stosować, jeśli nastąpiła zmiana zabarwienia roztworu lub widoczne są obce cząstki stałe.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić
środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek VPRIV
- Substancją czynną jest welagluceraza alfa.
  Każda fiolka zawiera 400 jednostek welaglucerazy alfa.
  Po rekonstytucji, 1 ml roztworu zawiera 100 jednostek welaglucerazy alfa.
- Pozostałe składniki to: sacharoza, cytrynian sodu dwuwodny, kwas cytrynowy jednowodny
  i polisorbat 20 (patrz punkt 2 „Lek VPRIV zawiera sód”).

Jak wygląda lek VPRIV i co zawiera opakowanie
Szklana fiolka o pojemności 20 ml zawiera biały lub białawy proszek, z którego wykonuje się roztwór
do infuzji.

Opakowanie zawierające 1, 5 lub 25 fiolek.
Nie wszystkie wielkości opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca
Podmiot odpowiedzialny
Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch

Block 2 Miesian Plaza
50-58 Baggot Street Lower
Dublin 2
D02 HW68
Irlandia

Wytwórca
Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch

Block 2 Miesian Plaza
50-58 Baggot Street Lower
Dublin 2
D02 HW68
Irlandia

Shire Pharmaceuticals Ireland Limited
Block 2 & 3 Miesian Plaza
50 – 58 Baggot Street Lower
Dublin 2
Irlandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do
miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien
Takeda Belgium NV
Tél/Tel: +32 2 464 06 11
medinfoEMEA@takeda.com

Lietuva
Takeda, UAB
Tel: +370 521 09 070
medinfoEMEA@takeda.com

България
Такеда България ЕООД
Тел.: +359 2 958 27 36
medinfoEMEA@takeda.com

Luxembourg/Luxemburg
Takeda Belgium NV
Tél/Tel: +32 2 464 06 11
medinfoEMEA@takeda.com

Česká republika
Takeda Pharmaceuticals Czech Republic s.r.o.
Tel: +420 234 722 722
medinfoEMEA@takeda.com

Magyarország
Takeda Pharma Kft.
Tel.: +36 1 270 7030
medinfoEMEA@takeda.com

Danmark
Takeda Pharma A/S
Tlf: +45 46 77 10 10
medinfoEMEA@takeda.com

Malta
Τakeda HELLAS S.A.
Tel: +30 210 6387800
medinfoEMEA@takeda.com

Deutschland
Takeda GmbH
Tel: +49 (0)800 825 3325
medinfoEMEA@takeda.com

Nederland
Takeda Nederland B.V.
Tel: +31 20 203 5492
medinfoEMEA@takeda.com

Eesti
Takeda Pharma AS
Tel: +372 6177 669
medinfoEMEA@takeda.com

Norge
Takeda AS
Tlf: +47 800 800 30
medinfoEMEA@takeda.com

Ελλάδα
Τakeda ΕΛΛΑΣ Α.Ε.
Tηλ: +30 210 6387800
medinfoEMEA@takeda.com

Österreich
Takeda Pharma Ges.m.b.H.
Tel: +43 (0) 800-20 80 50
medinfoEMEA@takeda.com

España
Takeda Farmacéutica España S.A
Tel: +34 917 90 42 22
medinfoEMEA@takeda.com

Polska
Takeda Pharma Sp. z o.o.
Tel.: +48223062447
medinfoEMEA@takeda.com

France
Takeda France SAS
Tél: + 33 1 40 67 33 00
medinfoEMEA@takeda.com

Portugal
Takeda Farmacêuticos Portugal, Lda.
Tel: + 351 21 120 1457
medinfoEMEA@takeda.com

Hrvatska
Takeda Pharmaceuticals Croatia d.o.o.
Tel: +385 1 377 88 96
medinfoEMEA@takeda.com

România
Takeda Pharmaceuticals SRL
Tel: +40 21 335 03 91
medinfoEMEA@takeda.com

Ireland
Takeda Products Ireland Ltd
Tel: 1800 937 970
medinfoEMEA@takeda.com

Slovenija
Takeda Pharmaceuticals farmacevtska družba d.o.o.
Tel: + 386 (0) 59 082 480
medinfoEMEA@takeda.com

Ísland
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000
medinfoEMEA@takeda.com

Slovenská republika
Takeda Pharmaceuticals Slovakia s.r.o.
Tel: +421 (2) 20 602 600
medinfoEMEA@takeda.com

Italia
Takeda Italia S.p.A.
Tel: +39 06 502601
medinfoEMEA@takeda.com

Suomi/Finland
Takeda Oy
Puh/Tel: 0800 774 051
medinfoEMEA@takeda.com

Κύπρος
A.POTAMITIS MEDICARE LTD
Τηλ: +357 22583333
a.potamitismedicare@cytanet.com.cy

Sverige
Takeda Pharma AB
Tel: 020 795 079
medinfoEMEA@takeda.com

Latvija
Takeda Latvia SIA
Tel: +371 67840082
medinfoEMEA@takeda.com

United Kingdom (Northern Ireland)
Takeda UK Ltd
Tel: +44 (0) 2830 640 902
medinfoEMEA@takeda.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków:
http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich
chorobach i sposobach leczenia.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Produkt leczniczy VPRIV jest proszkiem do sporządzania roztworu do infuzji. Produkt wymaga
rekonstytucji i rozcieńczenia, i jest przeznaczony do podawania wyłącznie w infuzji dożylnej. Produkt
VPRIV przeznaczony jest wyłącznie do jednorazowego użytku i podawany jest przez filtr o średnicy
porów 0,2 lub 0,22 µm. Niewykorzystany roztwór należy wyrzucić. Produktu leczniczego VPRIV nie
należy podawać w tej samej infuzji z innymi lekami, ponieważ jego zgodność z innymi lekami nie
została zbadana. Całkowita objętość infuzji powinna być podana w ciągu 60 minut.

Stosować technikę aseptyczną.
Produkt leczniczy VPRIV przygotowywać w następujący sposób:
1. Ustalić liczbę fiolek przeznaczonych do rekonstytucji na podstawie masy ciała danego pacjenta
    i jego indywidualnego schematu dawkowania.
2. Wyjąć z lodówki potrzebną liczbę fiolek. Rozcieńczyć każdą fiolkę przy użyciu jałowej wody
    do wstrzykiwań:
    Wielkość fiolki Woda do wstrzykiwań
    400 jednostek 4,3 ml
3. Po rekonstytucji, zawartość fiolek należy delikatnie wymieszać poruszając je ruchem okrężnym.
    Nie wstrząsać.
4. Przed dalszym rozcieńczeniem, należy wzrokowo ocenić wygląd roztworu w fiolkach; roztwór
    powinien być przejrzysty lub lekko opalizujący i bezbarwny; nie stosować jeśli nastąpiła zmiana
    zabarwienia roztworu lub widoczne są obce cząstki stałe.
5. Pobrać wyliczoną objętość leku z odpowiedniej liczby fiolek. Pewna ilość roztworu pozostanie
    w fiolce:
    Wielkość fiolki Pobieralna objętość
    400 jednostek 4,0 ml
6. Rozcieńczyć całkowitą wymaganą objętość w 100 ml roztworu chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) do
    infuzji. Delikatnie wymieszać. Nie wstrząsać. Rozpocząć infuzję w ciągu 24 godzin od
    momentu rozpuszczenia.

Z mikrobiologicznego punktu widzenia, lek musi zostać zużyty natychmiast. Jeżeli nie zostanie zużyty
natychmiast, za czas i warunki jego przechowywania przed użyciem odpowiada użytkownik. Nie
przekraczać 24 godzin w temperaturze od 2°C do 8°C.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Wszelkie
niewykorzystane resztki leku lub jego odpady należy usunąć zgodnie z lokalnymi przepisami.

Identyfikowalność
W celu poprawienia identyfikowalności leków biologicznych należy czytelnie zapisać nazwę i numer
serii podawanego leku.