Nexviadyme proszek do sporz. konc. roztw. do inf.(100 mg) - 1 fiolka

Długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z chorobą Pompego (niedobór kwaśnej α-glukozydazy).

1. Co to jest lek Nexviadyme i w jakim celu się go stosuje

Co to jest lek Nexviadyme
Lek Nexviadyme zawiera enzym zwany awalglukozydazą alfa – zastępuje naturalny enzym zwany
kwaśną alfa-glukozydazą (GAA), którego niedobór występuje u osób z chorobą Pompego.

W jakim celu stosuje się lek Nexviadyme
Lek Nexviadyme jest stosowany w leczeniu osób w każdym wieku z chorobą Pompego.

U pacjentów z chorobą Pompego występuje mała aktywność enzymu kwaśnej alfa-glukozydazy.
Enzym ten pomaga kontrolować zawartość glikogenu (rodzaj węglowodanu) w organizmie. Glikogen
jest źródłem energii, jednak u pacjentów z chorobą Pompego kumuluje się w różnych mięśniach, co
prowadzi do ich uszkodzenia. Lek zastępuje brakujący enzym, dzięki czemu można zmniejszyć
gromadzenie się glikogenu w organizmie.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Nexviadyme

Kiedy nie stosować leku Nexviadyme
Jeśli u pacjenta wystąpiły zagrażające życiu reakcje alergiczne (nadwrażliwości) na awalglukozydazę
alfa lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6) i te reakcje
wystąpiły ponownie po odstawieniu i ponownym zastosowaniu leku.

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed rozpoczęciem stosowania leku Nexviadyme należy omówić to z lekarzem, farmaceutą lub
pielęgniarką.

Należy natychmiast powiadomić lekarza, jeśli leczenie lekiem Nexviadyme spowoduje wystąpienie:
- reakcji alergicznych, w szczególności anafilaksji (ciężka reakcja alergiczna) – objawy opisano
  poniżej w punkcie „Możliwe działania niepożądane”
- reakcji związanej z infuzją, podczas podawania leku pacjentowi lub w ciągu kilku następnych
  godzin – objawy opisano poniżej w punkcie „Możliwe działania niepożądane”

Należy poinformować lekarza, jeśli u pacjenta wystąpi obrzęk nóg lub rozległy obrzęk ciała. Lekarz
zdecyduje, czy istnieje konieczność przerwania podawania infuzji leku Nexviadyme, a ponadto
zastosuje odpowiednie leczenie. Lekarz zdecyduje także, czy pacjent będzie mógł nadal otrzymywać
awalglukozydazę alfa.

Lek Nexviadyme a inne leki
Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta
obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność
Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży, lub gdy planuje mieć
dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku. Nie ma
dostępnych informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku Nexviadyme u kobiet w ciąży. Nie
można stosować leku Nexviadyme w czasie ciąży, chyba że lekarz wyraźnie to zaleci. Pacjentka i
lekarz prowadzący powinni zadecydować czy można zastosować lek Nexviadyme, jeśli pacjentka
karmi piersią.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn
Lek Nexviadyme może wywierać niewielki wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania
maszyn. Ponieważ wśród reakcji związanych z infuzją mogą wystąpić zawroty głowy, niedociśnienie i
senność, lek może wpływać na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn w dniu infuzji.

3. Jak stosować lek Nexviadyme

Lek Nexviadyme będzie podawany pod nadzorem fachowego personelu medycznego posiadającego
doświadczenie w leczeniu choroby Pompego.

Przed przyjęciem leku Nexviadyme pacjent może otrzymać inne leki, aby zmniejszyć pewne działania
niepożądane. Do takich leków należą leki przeciwhistaminowe, steroidy i leki obniżające gorączkę
(np. paracetamol).

Dawka leku Nexviadyme jest ustalana na podstawie masy ciała pacjenta. Będzie podawana raz na
2 tygodnie.
- Zalecana dawka leku Nexviadyme to 20 mg/kg masy ciała.

Infuzja domowa
Lekarz może rozważyć wykonywanie infuzji leku Nexviadyme w domu, jeśli będzie to bezpieczne i
wygodne dla pacjenta. Jeżeli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane w trakcie infuzji
leku Nexviadyme, pracownik personelu medycznego może przerwać infuzję i rozpocząć odpowiednie
leczenie.

Instrukcja prawidłowego stosowania
Lek Nexviadyme podaje się we wlewie kroplowym do żyły (w infuzji dożylnej). Jest dostarczany
pracownikom fachowego personelu medycznego w postaci proszku, który miesza się z jałową wodą i
rozcieńcza glukozą przed podaniem w infuzji.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Nexviadyme
Nadmierna szybkość infuzji leku Nexviadyme może spowodować uderzenia gorąca.

Pominięcie zastosowania leku Nexviadyme
W przypadku pominięcia infuzji należy skontaktować się z lekarzem. W razie jakichkolwiek dalszych
wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się do lekarza, farmaceuty lub
pielęgniarki.

Przerwanie stosowania leku Nexviadyme
Należy porozmawiać z lekarzem, jeśli pacjent chce przerwać leczenie lekiem Nexviadyme. W razie
przerwania leczenia objawy choroby mogą ulec nasileniu.

4. Możliwe działania niepożądane

Działania niepożądane najczęściej występują u pacjentów w trakcie podawania wlewu leku
Nexviadyme lub wkrótce po jego zakończeniu. Należy natychmiast powiedzieć lekarzowi, jeśli u
pacjenta wystąpi reakcja związana z infuzją lub reakcja alergiczna. Przed podaniem infuzji, lekarz
może podać pacjentowi odpowiednie leki, aby zapobiec tym reakcjom.

Reakcje związane z infuzją
Reakcje związane z infuzją zazwyczaj miały nasilenie łagodne lub umiarkowane. Do objawów reakcji
związanych z infuzją należą: dyskomfort w klatce piersiowej, podwyższone ciśnienie tętnicze,
przyspieszenie rytmu serca, dreszcze, kaszel, biegunka, zmęczenie, ból głowy, objawy grypopodobne,
nudności, wymioty, ból rąk i nóg, zaczerwienienie skóry, świąd skóry, wysypka i pokrzywka.

Reakcje alergiczne
Do objawów reakcji alergicznych należą: trudności z oddychaniem, uczucie ucisku w klatce
piersiowej, nagłe zaczerwienienie, kaszel, zawroty głowy, nudności, zaczerwienienie dłoni i stóp,
świąd dłoni i stóp, obrzęk dolnej wargi i języka, zmniejszone nasycenie krwi tlenem i wysypka.

Bardzo często (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób)
- Nadwrażliwość
- Ból głowy
- Nudności
- Świąd skóry
- Wysypka

Często (mogą wystąpić nie częściej niż u 1 na 10 osób)
- Anafilaksja (ciężka reakcja alergiczna)
- Zawroty głowy
- Senność
- Drżenie
- Uczucie pieczenia
- Zaczerwienienie oczu
- Świąd oka
- Obrzęk powiek
- Przyspieszone bicie serca
- Nagłe zaczerwienienie
- Podwyższone ciśnienie tętnicze
- Obniżone ciśnienie tętnicze
- Zasinienie skóry i warg
- Uderzenia gorąca
- Bladość skóry
- Kaszel
- Trudności z oddychaniem
- Podrażnienie gardła
- Ból jamy ustnej i gardła
- Biegunka
- Wymioty
- Obrzęk wargi
- Obrzęk języka
- Ból brzucha
- Ból w nadbrzuszu
- Niestrawność
- Pokrzywka
- Zaczerwienienie rąk
- Zaczerwienienie skóry
- Czerwona wysypka
- Nadmierna potliwość
- Swędząca wysypka
- Łuszczenie skóry
- Skurcze mięśni
- Ból mięśni
- Bóle rąk i nóg
- Bóle w okolicy lędźwiowej
- Zmęczenie
- Dreszcze
- Gorączka
- Dyskomfort w klatce piersiowej
- Ból
- Objawy grypopodobne
- Ból w miejscu infuzji
- Zmniejszone nasycenie krwi tlenem
- Osłabienie
- Obrzęk twarzy
- Uczucie zimna lub gorąca

Niezbyt często (mogą wystąpić nie częściej niż u 1 na 100 osób)
- Zapalenie oczu
- Drętwienie lub mrowienie
- Łzawienie oczu
- Dodatkowe skurcze serca
- Przyspieszenie oddechu
- Obrzęk gardła
- Drętwienie ust, języka lub wargi
- Mrowienie ust, języka lub wargi
- Trudności w połykaniu
- Obrzęk skóry
- Przebarwienia skóry
- Ból twarzy
- Podwyższona temperatura ciała
- Wynaczynienie w miejscu infuzji
- Ból stawów w miejscu infuzji
- Wysypka w miejscu infuzji
- Odczyn w miejscu infuzji
- Świąd w miejscu infuzji
- Miejscowy obrzęk
- Obrzęk rąk i nóg
- Nieprawidłowe szmery oddechowe (świsty oddechowe)
- Badanie krwi pod kątem stanu zapalnego
- Zaburzenia czucia dotyku, bólu i temperatury
- Dyskomfort w jamie ustnej (w tym uczucie pieczenia wargi)

Zgłoszone działania niepożądane u dzieci i młodzieży były podobne do tych obserwowanych u
dorosłych.

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione
w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane
można zgłaszać bezpośrednio do krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V.
Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat
bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Nexviadyme

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na opakowaniu po: EXP.
Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Nieotwarte fiolki:
Przechowywać w lodówce (2°C - 8°C).

Roztwór po rekonstytucji:
Po rekonstytucji zaleca się natychmiastowe rozcieńczenie roztworu. Roztwór po rekonstytucji można
przechowywać przez maksymalnie 24 godziny w lodówce w temperaturze od 2 do 8°C.

Roztwór po rozcieńczeniu:
Po rozcieńczeniu zaleca się natychmiastowe użycie leku. Roztwór po rozcieńczeniu można
przechowywać przez 24 godziny w temperaturze od 2°C do 8°C, a następnie przez 9 godzin
w temperaturze pokojowej (do 25°C).

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
lekarza, farmaceutę lub pielęgniarkę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie
pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Nexviadyme
Substancją czynną leku jest awalglukozydaza alfa. Jedna fiolka zawiera 100 mg awalglukozydazy alfa.
Po rekonstytucji roztwór zawiera 10 mg awalglukozydazy alfa na ml, a po rozcieńczeniu stężenie
roztworu wynosi od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml.

Pozostałe składniki to:
- Histydyna
- Histydyny chlorowodorek jednowodny
- Glicyna
- Mannitol
- Polisorbat 80

Jak wygląda lek Nexviadyme i co zawiera opakowanie
Awalglukozydaza alfa jest proszkiem do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do
infuzji w fiolce (100 mg/fiolka). Każde opakowanie zawiera 1, 5, 10 lub 25 fiolek. Nie wszystkie
wielkości opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Proszek o barwie białej do bladożółtej. Po rekonstytucji roztwór jest przezroczysty, bezbarwny lub
bladożółty. Roztwór po rekonstytucji należy rozcieńczyć.

Podmiot odpowiedzialny
Sanofi B.V.
Paasheuvelweg 25
1105 BP Amsterdam
Holandia

Wytwórca
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do
miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien
Sanofi Belgium
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Lietuva
Swixx Biopharma UAB
Tel: +370 5 236 91 40

България
Swixx Biopharma EOOD
Тел.: +359 (0)2 4942 480

Luxembourg/Luxemburg
Sanofi Belgium
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00 (Belgique/Belgien)

Česká republika
Sanofi s.r.o.
Tel: +420 233086 111

Magyarország
SANOFI-AVENTIS Zrt.
Tel: +36 1 505 0050

Danmark
Sanofi A/S
Tlf: +45 45 16 70 00

Malta
Sanofi S.r.l.
Tel: +39 02 39394275

Deutschland
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Tel.: 0800 04 36 996
Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Nederland
Sanofi B.V.
Tel: +31 20 245 4000

Eesti
Swixx Biopharma OÜ
Tel: +372 640 10 30

Norge
sanofi-aventis Norge AS
Tlf: + 47 67 10 71 00

Ελλάδα
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE
Τηλ: +30 210 900 1600

Österreich
sanofi-aventis GmbH
Tel: + 43 1 80 185 – 0

España
sanofi-aventis, S.A.
Tel: +34 93 485 94 00

Polska
Sanofi Sp. z o.o.
Tel.: +48 22 280 00 00

France
Sanofi Winthrop Industrie
Tél: 0 800 222 555
Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Portugal
Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda. Tel: +351
21 35 89 400

Hrvatska
Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +385 1 2078 500

Ireland
Sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

România
Sanofi Romania SRL
Tel: +40 (0) 21 317 31 36

Slovenija
Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +353 (0) 1 403 56 00
Tel: +386 1 235 51 00

Ísland
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000

Slovenská republika
Swixx Biopharma s.r.o.
Tel: +421 2 208 33 600

Italia
Sanofi S.r.l.
Tel: 800536389

Suomi/Finland
Sanofi Oy
Puh/Tel: + 358 201 200 30

Κύπρος
C.A. Papaellinas Ltd.
Τηλ: +357 22 741741

Sverige
Sanofi AB
Tel: +46 (0)8 634 50 00

Latvija
Swixx Biopharma SIA
Tel: +371 6 616 47 50

United Kingdom (Northern Ireland)
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel +44 (0) 800 035 2525

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków
http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich
chorobach i sposobach leczenia.

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Rekonstytucja
Należy wykonywać w warunkach aseptycznych.

1. Liczbę fiolek do rekonstytucji należy określić na podstawie masy ciała pacjenta oraz
    zalecanego dawkowania: 20 mg/kg mc. lub 40 mg/kg mc.
    Masa ciała pacjenta (kg) x dawka (mg/kg mc.) = dawka dla pacjenta (w mg).
    Dawka dla pacjenta (w mg) podzielona przez 100 mg/fiolka = liczba fiolek do rekonstytucji.
    Jeśli liczba fiolek będzie zawierała ułamek, należy zaokrąglić ją w górę do najbliższej liczby
    całkowitej.
    Przykład: masa ciała pacjenta (16 kg) x dawka (20 mg/kg mc.) = dawka dla pacjenta
    (320 mg). 320 mg podzielone przez 100 mg/fiolkę = 3,2 fiolki – należy użyć 4 fiolki.
    Przykład: masa ciała pacjenta (16 kg) x dawka (40 mg/kg mc.) = dawka dla pacjenta
    (640 mg).
    640 mg podzielone przez 100 mg/fiolkę = 6,4 fiolki – należy użyć 7 fiolek.

2. Wyjąć liczbę fiolek potrzebną do wykonania infuzji z lodówki i odstawić na około 30 minut
    do osiągnięcia temperatury pokojowej.

3. Zawartość każdej fiolki należy rekonstytuować poprzez powolne wstrzyknięcie do każdej z
    nich 10,0 ml wody do wstrzykiwań (ang. water for injections, WFI). Z każdej fiolki zostanie
    uzyskane stężenie 100 mg/10 ml (10 mg/ml). Należy unikać kierowania silnego strumienia
    wody do wstrzykiwań na proszek, a także unikać spieniania. W tym celu należy powoli,
    kroplami dodawać wodę do wstrzykiwań po wewnętrznej ścianie fiolki, a nie bezpośrednio na
    liofilizowany proszek. Delikatnie przechylać i obracać każdą fiolką. Fiolek nie należy
    odwracać, wirować ani wstrząsać.

4. Należy sprawdzić fiolki z rekonstytuowaną zawartością pod kątem obecności cząstek stałych i
    zmian barwy. W przypadku zaobserwowania cząstek stałych lub zmian barwy podczas
    bezpośredniej kontroli wzrokowej, nie należy używać roztworu. Należy poczekać na
    rozpuszczenie roztworu.

Rozcieńczanie
1. Rekonstytuowany roztwór należy rozcieńczyć w 5% wodnym roztworze glukozy do
    ostatecznego stężenia od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml. W tabeli 1 podano zalecaną całkowitą
    objętość roztworu do infuzji w przeliczeniu na masę ciała pacjenta.

2. Należy powoli pobrać do strzykawki objętość rekonstytuowanego roztworu z każdej fiolki
    (obliczoną w przeliczeniu na masę ciała pacjenta).

3. Rekonstytuowany roztwór należy powoli dodawać bezpośrednio do 5% roztworu glukozy.
    Należy unikać spieniania czy wstrząsania workiem infuzyjnym. Nie należy dopuścić do
   wprowadzenia powietrza do worka infuzyjnego.

4. Delikatnie odwrócić lub masować worek infuzyjny, aby wymieszać jego zawartość. Nie
    wstrząsać.

5. Aby uniknąć dostania się cząstek stałych, przypadkowo wprowadzonych podczas
    przygotowywania infuzji dożylnej, zaleca się podawanie produktu leczniczego Nexviadyme
    przez wbudowany filtr o średnicy porów 0,2 μm i niskiej zdolności wiązania białek. Po
    zakończeniu infuzji zestaw infuzyjny należy przepłukać 5% wodnym roztworem glukozy.

6. Produktu leczniczego Nexviadyme nie należy podawać równocześnie z innymi lekami w tym
   samym zestawie infuzyjnym.

Tabela 1: Przewidywane objętości roztworu do infuzji dożylnej produktu leczniczego
Nexviadymew dawkach 20 i 40 mg/kg mc., w przeliczeniu na masę ciała pacjenta

Zakres masy ciała pacjenta  Całkowita objętość infuzji dla  Całkowita objętość infuzji dla
(kg)                                    dawki 20 mg/kg mc. (ml)       dawki 40 mg/kg mc. (ml)
od 1,25 do 5                        50                                        50
od 5,1 do 10                        50                                        100
od 10,1 do 20                      100                                      200
od 20,1 do 30                      150                                      300
od 30,1 do 35                      200                                      400
od 35,1 do 50                      250                                      500
od 50,1 do 60                      300                                      600
od 60,1 do 100                    500                                      1000
od 100,1 do 120                  600                                      1200
od 120,1 do 140                  700                                      1400
od 140,1 do 160                  800                                      1600
od 160,1 do 180                  900                                      1800
od 180,1 do 200                  1000                                    2000

Wszelkie niewykorzystane resztki produktu leczniczego lub jego odpady należy usunąć zgodnie z
lokalnymi przepisami.

Infuzja domowa
Wlewy produktu leczniczego Nexviadyme w domu można rozważyć u pacjentów, którzy dobrze je
tolerują i u których w okresie kilku miesięcy nie wystąpiły umiarkowane lub ciężkie IAR. Decyzja o
przeprowadzeniu infuzji domowych powinna zostać podjęta zgodnie z oceną i zaleceniami lekarza
prowadzącego. W ramach kwalifikacji pacjenta do otrzymywania infuzji domowych, należy wziąć
pod uwagę jego choroby współistniejące i zdolność do przestrzegania wymagań związanych z
infuzjami domowymi. Należy rozważyć następujące kryteria:
- U pacjenta nie może występować żadna choroba, która w opinii lekarza mogłaby pogorszyć
  tolerancję infuzji.
- Stan kliniczny pacjenta został uznany za stabilny. Przed rozpoczęciem infuzji domowych
  należy przeprowadzić kompleksową ocenę stanu zdrowia pacjenta.
- Wymagane jest, aby pacjent przez kilka miesięcy otrzymywał infuzje produktu leczniczego
  Nexviadyme pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z chorobą
  Pompego, w szpitalu lub w odpowiednich warunkach leczenia ambulatoryjnego. Warunkiem
  rozpoczęcia infuzji domowych jest udokumentowanie dobrej tolerancji wcześniejszych infuzji
  bez IAR lub z łagodnymi IAR, które udało się kontrolować dzięki premedykacji.
- Pacjent musi zobowiązać się i przestrzegać zasad wykonywania infuzji domowych.
- Konieczne jest zapewnienie fachowemu personelowi medycznemu sprzętu, zasobów i
  procedur, w tym przeszkolenia, niezbędnych do wykonywania infuzji domowych. Pomoc
  pracownika fachowego personelu medycznego powinna być dostępna przez cały czas w
  trakcie infuzji domowych oraz przez określony czas po infuzji, w zależności od tolerancji
  leczenia pacjenta przed rozpoczęciem infuzji domowych.

Jeżeli u pacjenta wystąpią działania niepożądane w trakcie infuzji domowych, wlew należy
natychmiast przerwać i rozpocząć właściwe leczenie. Może być konieczne wykonywanie kolejnych
wlewów w szpitalu lub w odpowiednich warunkach leczenia ambulatoryjnego, do czasu, gdy dane
działanie niepożądane nie ustąpi. Nie należy zmieniać dawki i szybkości wlewu bez konsultacji z
lekarzem prowadzącym.