Luxturna konc. i rozp. do sporz. roztw. do wstrz. - fiol. 0,5 ml konc. + 2 fiol. 1,7 ml rozp.

Podsiatkówkowo. Leczenie powinno być rozpoczynane i podawane przez chirurga witreoretinalnego z doświadczeniem w przeprowadzaniu zabiegów chirurgicznych w obrębie plamki. Dawkowanie. Pacjenci otrzymają pojedynczą dawkę 1,5 x 10¹¹ genomów wektora woretygen neparwowek do każdego oka. Każda dawka o całkowitej objętości 0,3 ml zostanie podana do przestrzeni podsiatkówkowej. Procedura podania dawki do każdego oka jest wykonywana w różne dni w krótkim odstępie czasu, nie krótszym niż 6 dni. Schemat leczenia immunomodulującego. Przed rozpoczęciem stosowania schematu leczenia immunomodulującego i przed podaniem woretygenu neparwowek, należy sprawdzić stan pacjenta pod kątem czynnych chorób zakaźnych wszelkiego rodzaju, a w przypadku wykrycia takiego zakażenia rozpoczęcie leczenia musi zostać odłożone do czasu powrotu pacjenta do zdrowia. Zaleca się, aby 3 dni przed podaniem woretygenu neparwowek do pierwszego oka rozpocząć leczenie immunomodulujące wg schematu przedstawionego poniżej. Rozpoczęcie leczenia immunomodulującego dla drugiego oka powinno przebiegać wg tego samego schematu i powinno nastąpić po zakończeniu leczenia immunomodulującego pierwszego oka. Okres przedoperacyjny. 3 dni przed podaniem woretygenu neparwowek: prednizon (lub jego odpowiednik) 1 mg/kg mc./dobę (maksymalnie 40 mg/dobę). Okres pooperacyjny. 4 dni (z dniem podania włącznie): prednizon (lub jego odpowiednik) 1 mg/kg mc./dobę (maksymalnie 40 mg/dobę). Kontynuowany przez 5 dni: prednizon (lub jego odpowiednik) 0,5 mg/kg mc./dobę (maksymalnie 20 mg/dobę). Kontynuowany przez 5 dni, jedna dawka co drugi dzień: prednizon (lub jego odpowiednik) 0,5 mg/kg mc. co drugi dzień (maksymalnie 20 mg/dobę). Szczególne grupy pacjentów. Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności woretygenu neparwowek u pacjentów w wieku ≥65 lat. Dane są ograniczone. Jednak dostosowanie dawki u pacjentów w podeszłym wieku nie jest konieczne. Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności woretygenu neparwowek u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby lub nerek. Dostosowanie dawki nie jest wymagane u pacjentów z tej grupy. Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności woretygenu neparwowek u dzieci w wieku poniżej 4 lat. Dane są ograniczone. Dostosowanie dawki u dzieci i młodzieży nie jest wymagane. Sposób podania. Podanie podsiatkówkowe. Preparat Luxturna to jałowy koncentrat do sporządzania roztworu do wstrzykiwań podsiatkówkowych, który wymaga rozmrożenia i rozcieńczenia przed podaniem. Leku nie wolno podawać we wstrzyknięciu do ciała szklistego. Lek podaje się we wstrzyknięciu podsiatkówkowym po przeprowadzeniu witrektomii w każdym oku. Nie należy podawać leku do bezpośredniego sąsiedztwa dołka siatkówki, aby zachować ciągłość dołka siatkówki. Podanie woretygenu neparwowek należy przeprowadzać w sali operacyjnej w kontrolowanych warunkach aseptycznych. Przed zabiegiem należy zastosować odpowiednie znieczulenie. Źrenica oka, w którym przeprowadzane jest wstrzyknięcie musi być rozszerzona; przed zabiegiem należy zastosować miejscowo lek bakteriobójczy o szerokim spektrum działania, zgodnie ze standardową praktyką medyczną. W okresie bezpośrednio po zabiegu głowę pacjenta należy utrzymywać w pozycji leżącej na wznak; pozycja leżąca na wznak powinna zostać zachowana przez pacjenta przez 24 h od wypisu. We łzach pacjentów może wystąpić przejściowo wydalanie wektora o małym nasileniu. Pacjentów/opiekunów należy poinstruować, aby odpowiednio obchodzili się z odpadami z opatrunków, łez i wydzielin z nosa, co może obejmować przechowywanie odpadów w szczelnie zamykanych torebkach przed ich usunięciem. Wymienione środki ostrożności związane z obchodzeniem się z odpadami należy zachowywać przez 14 dni po podaniu woretygenu neparwowek. Zaleca się, aby pacjenci/opiekunowie zakładali rękawiczki na czas zmiany opatrunku i usuwania odpadów, zwłaszcza w przypadku trwającej ciąży, karmienia piersią lub niedoboru odporności u opiekuna.

Leczenie dorosłych oraz dzieci i młodzieży z utratą wzroku z powodu dziedzicznej dystrofii siatkówki spowodowanej przez potwierdzone bialleliczne mutacje genu RPE65 oraz u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki.

1. Co to jest lek Luxturna i w jakim celu się go stosuje

Luxturna to lek stosowany w terapii genowej, który zawiera substancję czynną woretygen
neparwowek.

Lek Luxturna stosuje się w leczeniu pacjentów dorosłych i dzieci, którzy stracili wzrok z powodu
dziedzicznej dystrofii siatkówki spowodowanej przez mutacje genu RPE65. Te mutacje
uniemożliwiają organizmowi wytwarzanie białka potrzebnego w procesie widzenia i tym samym
prowadzą do utraty wzroku, a ostatecznie do ślepoty.

Substancja czynna leku Luxturna, woretygen neparwowek to zmodyfikowany wirus, który zawiera
prawidłową kopię genu RPE65. Lek po wstrzyknięciu, dostarcza ten gen do komórek siatkówki,
warstwy w tylnej części oka, która wykrywa światło. To umożliwia siatkówce wytwarzanie białka
potrzebnego do widzenia. Wirus stosowany do dostarczenia genu nie powoduje chorób u ludzi.

Lek Luxturna podaje się pacjentowi tylko wtedy, gdy badania genetyczne wykazały, że utrata wzroku
u pacjenta jest spowodowana przez mutacje genu RPE65.

2. Informacje ważne przed otrzymaniem leku Luxturna

Kiedy nie przyjmować leku Luxturna
- jeśli pacjent ma uczulenie na woretygen neparwowek lub którykolwiek z pozostałych
  składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).
- jeżeli pacjent ma zakażenie oka.
- jeżeli pacjent ma zapalenie oka.

Jeżeli powyższe okoliczności dotyczą pacjenta lub jeżeli pacjent ma wątpliwości związane z
powyższymi okolicznościami, powinien powiedzieć o tym lekarzowi przed otrzymaniem leku
Luxturna.

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed rozpoczęciem leczenia lekiem Luxturna:
- Należy poinformować lekarza, jeżeli u pacjenta występują oznaki zakażenia oka lub zapalenia
  oka, na przykład zaczerwienienie oczu, wrażliwość na światło, opuchnięcie oka lub ból oka.
- Należy powiedzieć lekarzowi, jeżeli u pacjenta występują czynne zakażenia wszelkiego typu.
  Lekarz może przełożyć rozpoczęcie leczenia na później, do czasu ustąpienia zakażenia,
  ponieważ ten lek może utrudnić zwalczenie zakażenia. Patrz także punkt 3.

Po otrzymaniu leku Luxturna:
- Należy natychmiast poinformować lekarza, jeżeli oko lub oczy pacjenta staną się czerwone,
  bolesne, wrażliwe na światło, pacjent widzi błyski lub męty lub jeżeli pacjent zauważy
  pogorszenie widzenia lub niewyraźne widzenie.
- Należy unikać podróży samolotem lub innych podróży na duże wysokości do czasu uzyskania
  porady od lekarza. W czasie leczenia tym lekiem lekarz umieszcza w oku pęcherzyk powietrza,
  który jest powoli wchłaniany przez organizm. Do czasu pełnego wchłonięcia pęcherzyka,
  podróże samolotem lub inne podróże na dużej wysokości mogą spowodować rozprężenie
  pęcherzyka i mogą doprowadzić do uszkodzenia oka, w tym utraty wzroku. Przed podróżą
  należy skonsultować się z lekarzem.
- Należy unikać pływania z powodu zwiększonego ryzyka rozwoju zakażenia oka. Po otrzymaniu
  leku Luxturna, pacjent powinien skonsultować się z lekarzem zanim rozpocznie pływanie.
- Należy unikać forsownych ćwiczeń fizycznych z powodu zwiększonego ryzyka urazu oka. Po
  otrzymaniu leku Luxturna, pacjent powinien skonsultować się z lekarzem zanim wznowi
  forsowne ćwiczenia fizyczne.
- U pacjenta mogą wystąpić przemijające zaburzenia widzenia, takie jak wrażliwość na światło i
  niewyraźne widzenie. Pacjent powinien powiedzieć lekarzowi o wszystkich zaburzeniach
  widzenia, których doświadcza. Lekarz może pomóc pacjentowi zredukować dyskomfort
  spowodowany takimi przemijającymi zaburzeniami widzenia.
- Substancja czynna zawarta w leku Luxturna może być przez pewien czas wydalana z łzami.
  Pacjent i opiekun pacjenta powinni umieszczać wszystkie zużyte opatrunki i odpady mające
  kontakt ze łzami i wydzieliną z nosa w zamykanych torebkach do czasu usunięcia odpadów.
  Takie środki ostrożności należy stosować przez 14 dni po otrzymania leku.
- Pacjent nie może przekazywać krwi, narządów, tkanek i komórek do transplantacji po leczeniu
  lekiem Luxturna.

Dzieci i młodzież
Stosowanie leku Luxturna nie było badane u dzieci w wieku poniżej 4 lat. Dane są ograniczone.

Lek Luxturna a inne leki
Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta obecnie lub
ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność
Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, jak również przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy
planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub pielęgniarki przed leczeniem lekiem Luxturna.

Wpływ tego leku na ciążę i nienarodzone dziecko nie jest znany. Jako środek ostrożności, nie należy
przyjmować leku Luxturna w okresie ciąży.

Nie badano stosowania leku Luxturna u kobiet karmiących piersią. Nie wiadomo, czy lek przenika do
mleka matki. Jeśli pacjentka karmi piersią lub planuje karmić piersią, powinna powiedzieć o tym
lekarzowi prowadzącemu. Lekarz pomoże pacjentce podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią
lub nie otrzymać leku Luxturna, uwzględniając korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści z
leczenia lekiem Luxturna dla pacjentki.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn
U pacjenta mogą wystąpić przemijające zaburzenia widzenia po otrzymaniu leku Luxturna. Nie należy
prowadzić pojazdów ani obsługiwać maszyn aż do powrotu widzenia do normy. Przed wznowieniem
tych czynności należy skonsultować się z lekarzem.

Luxturna zawiera sód
Lek ten zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę, to znaczy lek uznaje się za „wolny od
sodu”.

3. Jak podawany jest lek Luxturna

Lek Luxturna zostanie podany pacjentowi w sali operacyjnej przez chirurgów doświadczonych w
przeprowadzaniu operacji oczu.

Lek Luxturna podaje się w znieczuleniu. Lekarz porozmawia z pacjentem o znieczuleniu i o tym, jak
zostanie podane pacjentowi.

Lekarz przeprowadzi operację oka, podczas której z oka usunięty zostanie przezroczysty żel, a
następnie lekarz wstrzyknie lek Luxturna bezpośrednio pod siatkówkę, cienką światłoczułą powłokę w
tylnej części oka. Ta procedura zostanie powtórzona w stosunku do drugiego oka po co najmniej 6
dniach. Konieczne będzie, aby pacjent pozostał w szpitalu na obserwację pooperacyjną przez kilka
godzin po każdym zabiegu, aby monitorować powrót do zdrowia i obserwować, czy u pacjenta nie
występują jakiekolwiek działania niepożądane po operacji lub znieczuleniu.

Przed rozpoczęciem leczenia lekiem Luxturna lekarz może poprosić pacjenta o przyjęcie leków, które
zahamują działanie układu odpornościowego pacjenta (naturalnego układu obronnego organizmu), aby
nie próbował on zwalczyć leku Luxturna po jego podaniu. Ważne jest, aby przyjmować ten lek
według wskazań. Nie przerywać stosowania tego leku bez wcześniejszej konsultacji z lekarzem.

Otrzymanie większej niż zalecana dawki leku Luxturna
Ten lek jest podawany przez lekarza i w związku z tym podanie dawki większej niż zalecana jest mało
prawdopodobne. Jeżeli jednak taka sytuacja będzie miała miejsce, lekarz będzie leczył objawy według
potrzeb. Należy poinformować lekarza lub pielęgniarkę, jeżeli u pacjenta występują jakiekolwiek
problemy ze wzrokiem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić
się do lekarza lub pielęgniarki.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Następujące działania niepożądane mogą wystąpić podczas stosowania leku Luxturna:
Często (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 10 pacjentów)
- Złogi pod siatkówką

Nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)
- Zanik naczyniówkowo-siatkówkowy

Następujące działania niepożądane mogą wystąpić w związku z procedurą wstrzyknięcia leku:
Bardzo często (mogą wystąpić uwięcej niż 1 na 10 pacjentów)
- Zaczerwienienie oka
- Zaćma (zmętnienie soczewki)
- Zwiększone ciśnienie w oku

Często (mogą wystąpić u nie więcejniż 1 na 10 pacjentów)
- Przedarcie siatkówki
- Ból oka
- Opuchnięcie oka
- Odwarstwienie siatkówki
- Krwawienie w tylnej części oka
- Ból lub nasilenie dyskomfortu w oku
- Nieostre widzenie centralne z powodu otworu w środkowej części siatkówki
- Ścieńczenie powierzchni oka (dellen)
- Podrażnienie oka
- Zapalenie oka
- Uczucie obecności ciała obcego w oku
- Dyskomfort w oku
- Nieprawidłowości w tylnej części oka
- Nudności, wymioty, ból brzucha, ból wargi
- Zmiana aktywności elektrycznej serca
- Ból głowy, zawroty głowy
- Wysypka, opuchnięcie twarzy
- Lęk
- Problemy związane z umieszczeniem w tchawicy rurki do oddychania
- Rozejście się rany po operacji

Nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)
- Zmętnienie żelopodobnej substancji wewnątrz oka (zmętnienia w ciele szklistym)
- Zanik naczyniówkowo-siatkówkowy

Uszkodzeniu tkanek w oku może towarzyszyć krwawienie i opuchnięcie oraz zwiększone ryzyko
zakażenia. W ciągu kilku dni po operacji występuje ograniczenie widzenia, które zazwyczaj ulega
poprawie; należy skontaktować się z lekarzem, jeżeli widzenie nie powróci do normy.

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione
w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce. Działania niepożądane można
zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki
zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat
bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Luxturna

Lek Luxturna będzie przechowywany przez fachowy personel medyczny w ośrodku opieki
zdrowotnej, w którym pacjent jest leczony.

Koncentrat i rozpuszczalnik muszą być przechowywane i transportowane w stanie zamrożonym w
temperaturze ≤-65 ºC. Po rozmrożeniu leku nie należy zamrażać ponownie i należy pozostawić go w
temperaturze pokojowej (poniżej 25 °C).
Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i opakowaniu
kartonowym po: EXP.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Luxturna
- Substancją czynną leku jest woretygen neparwowek. Każdy ml koncentratu zawiera
  5 × 1012 genomów wektora (vg). Koncentrat (0,5 ml dostępnej objętości w jednodawkowej
  fiolce zawierającej 2 ml leku) wymaga rozcieńczenia w proporcji 1:10 przed podaniem
  pacjentowi.
- Każda dawka rozcieńczonego roztworu zawiera 1,5 × 1011 genomów wektora woretygen
  neparwowek, w dostępnej objętości 0,3 ml.
- Innymi składnikami koncentratu są sodu chlorek („Luxturna zawiera sód”, patrz punkt 2 ulotki),
  sodu diwodorofosforan jednowodny (w celu ustalenia pH), disodu wodorofosforan dwuwodny
  (w celu ustalenia pH), poloksamer 188 i woda do wstrzykiwań.
- Rozpuszczalnik zawiera sodu chlorek (patrz punkt 2), sodu diwodorofosforan jednowodny (w
  celu ustalenia pH), disodu wodorofosforan dwuwodny (w celu ustalenia pH), poloksamer 188 i
  wodę do wstrzykiwań.

Lek ten zawiera modyfikowane genetycznie organizmy.

Jak wygląda lek Luxturna i co zawiera opakowanie
Luxturna jest przezroczystym, bezbarwnym koncentratem do sporządzania roztworu do wstrzykiwań
podsiatkówkowych, dostarczanym w przezroczystej plastikowej fiolce. Rozpuszczalnik jest
przezroczystym, bezbarwnym płynem dostarczanym w przezroczystej plastikowej fiolce.

Każda foliowa saszetka zawiera opakowanie kartonowe, w którym znajduje się 1 fiolka z 0,5 ml
koncentratu i 2 fiolki rozpuszczalnika (po 1,7 ml każda).

Podmiot odpowiedzialny
Novartis Europharm Limited
Vista Building
Elm Park, Merrion Road
Dublin 4
Irlandia

Wytwórca
Novartis Pharma GmbH
Sophie-Germain-Strasse 10
90443 Nürnber
Niemcy

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do
miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien
Novartis Pharma N.V.
Tél/Tel: +32 2 246 16 11

Lietuva
SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas
Tel: +370 5 269 16 50

България
Novartis Bulgaria EOOD
Тел: +359 2 489 98 28

Luxembourg/Luxemburg
Novartis Pharma N.V.
Tél/Tel: +32 2 246 16 11

Česká republika
Novartis s.r.o.
Tel: +420 225 775 111

Magyarország
Novartis Hungária Kft.
Tel.: +36 1 457 65 00

Danmark
Novartis Healthcare A/S
Tlf: +45 39 16 84 00

Malta
Novartis Pharma Services Inc.
Tel: +356 2122 2872

Deutschland
Novartis Pharma GmbH
Tel: +49 911 273 0

Nederland
Novartis Pharma B.V.
Tel: +31 88 04 52 111

Eesti
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal
Tel: +372 66 30 810

Norge
Novartis Norge AS
Tlf: +47 23 05 20 00

Ελλάδα
Novartis (Hellas) A.E.B.E.
Τηλ: +30 210 281 17 12

Österreich
Novartis Pharma GmbH
Tel: +43 1 86 6570

España
Novartis Farmacéutica, S.A.
Tel: +34 93 306 42 00

Polska
Novartis Poland Sp. z o.o.
Tel.: +48 22 375 4888

France
Novartis Pharma S.A.S.
Tél: +33 1 55 47 66 00

Portugal
Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A.
Tel: +351 21 000 8600

Hrvatska
Novartis Hrvatska d.o.o.
Tel. +385 1 6274 220

România
Novartis Pharma Services Romania SRL
Tel: +40 21 31299 01

Ireland
Novartis Ireland Limited
Tel: +353 1 260 12 55

Slovenija
Novartis Pharma Services Inc.
Tel: +386 1 300 75 50

Ísland
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000

Slovenská republika
Novartis Slovakia s.r.o.
Tel: +421 2 5542 5439

Italia
Novartis Farma S.p.A.
Tel: +39 02 96 54 1

Suomi/Finland
Novartis Finland Oy
Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200

Κύπρος
Novartis Pharma Services Inc.
Τηλ: +357 22 690 690

Sverige
Novartis Sverige AB
Tel: +46 8 732 32 00

Latvija
SIA Novartis Baltics
Tel: +371 67 887 070

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji
Ta ulotka jest dostępna w formacie pliku dźwiękowego oraz dużym drukiem do pobrania ze strony
internetowej: http://www.voretigeneneparvovec.support

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków:
http://www.ema.europa.eu.