Livmarli roztw. doustny(9,5 mg/ml) - but. 30 ml + 3 strzyk. doustne

Doustnie. Leczenie preparatem należy rozpoczynać pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z chorobami wątroby z cholestazą. Zespół Alagille`a (ALGS): zalecana dawka docelowa to 380 μg/kg mc. raz na dobę. Dawka początkowa to 190 μg/kg mc. raz na dobę i po tygodniu należy ją zwiększyć do 380 μg/kg mc. raz na dobę. Indywidualna objętość dawki wg mc. pacjenta: Dni 1 do 7 (190 μg/kg mc. raz na dobę): [rozm. strzykawki doust. 0,5 ml] 5-6 kg - 0,1 ml raz na dobę; 7-8 kg - 0,15 ml raz an dobę; 10-12 kg - 0,2 ml raz na dobę; 13-15 kg - 0,3 ml raz na dobę; 16-19 kg - 0,35 ml raz na dobę; 20-24 kg - 0,45 ml raz na dobę; 25-29 kg - 0,5 ml raz na dobę; [rozm. strzykawki doust. 1 ml] 30-34 kg - 0,6 ml raz na dobę; 35-39 kg - 0,7 ml raz na dobę; 40-49 kg - 0,9 ml raz na dobę; 50-59 kg - 1 ml raz na dobę; [rozm. strzykawki doust. 3 ml] 60-69 kg - 1,25 ml raz na dobę; ≥70 kg - 1,5 ml raz na dobę. Od dnia 8 i później (380 μg/kg mc. raz na dobę): [rozm. strzykawki doust. 0,5 ml] 5-6 kg - 0,2 ml raz na dobę; 7-8 kg - 0,25 ml raz an dobę;  10-12 kg - 0,2 ml raz na dobę; [rozm. strzykawki doust. 1 ml] 13-15 kg - 0,4 ml raz na dobę; 16-19 kg - 0,5 ml raz na dobę; 20-24 kg - 0,6 ml raz na dobę; 25-29 kg - 1 ml raz na dobę; [rozm. strzykawki doust. 3 ml] 30-34 kg - 1,25 ml raz na dobę; 35-39 kg - 1,5 ml raz na dobę; 40-49 kg - 1,75 ml raz na dobę; 50-59 kg - 2,25 ml raz na dobę; 60-69 kg - 2,5 ml raz na dobę; ≥70 kg - 3 ml raz na dobę. W przypadku słabej tolerancji należy rozważyć zmniejszenie dawki z 380 μg/kg mc./dobę do 190 μg/kg mc./dobę lub przerwanie leczenia. Można podejmować próby ponownego zwiększenia dawki, w zależności od tolerancji. Maksymalna zalecana objętość dawki dobowej u pacjentów o mc. powyżej 70 kg to 3 ml (28,5 mg). Postępująca rodzinna cholestaza wewnątrzwątrobowa (PFIC): dawka początkowa wynosi 285 μg/kg mc. raz na dobę i może być zwiększona po 1-2 tyg. do 285 μg/kg mc. 2 razy na dobę (podawana rano i wieczorem). Po 1-2 tyg. dawkę można zwiększyć do 570 μg/kg mc. 2 razy na dobę, jeśli jest to klinicznie wskazane i pacjent toleruje taką dawkę. Indywidualna objętość dawki wg mc. pacjenta: dawka 285 μg/kg: [rozm. strzykawki doust. 0,5 ml] 3 kg - 0,1 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 4 kg - 0,1 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 5 kg - 0,15 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 6-7 kg - 0,2 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 8-9 kg - 0,25 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 10-12 kg - 0,35 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 13-15 kg - 0,4 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 16-19 kg - 0,5 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; [rozm. strzykawki doust. 1 ml] 20-24 kg - 0,6 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 25-29 kg - 0,8 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 30-34 kg - 0,9 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; [rozm. strzykawki doust. 3 ml] 35- 39 kg - 1,25 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 40-49 kg - 1,25 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 50-59 kg - 1,5 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 60-69 kg - 2 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 70-79 kg - 2,25 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; ≥80 kg - 2,5 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę. Dawka 570 μg/kg: [rozm. strzykawki doust. 0,5 ml] 3 kg - 0,2 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 4 kg - 0,25 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 5 kg - 0,3 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 6-7 kg - 0,4 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 8-9 kg - 0,5 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; [rozm. strzykawki doust. 1 ml] 10-12 kg - 0,6 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 13-15 kg - 0,8 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 16-19 kg - 1 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; [rozm. strzykawki doust. 3 ml] 20-24 kg - 1,25 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 25-29 kg - 1,5 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 30-34 kg - 2 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 35- 39 kg - 2,25 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 40-49 kg - 2,75 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 50-59 kg - 3 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 60-69 kg - 3 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; 70-79 kg - 3 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę; ≥80 kg - 3 ml raz na dobę lub dwa razy na dobę. W przypadku złej tolerancji należy rozważyć zmniejszenie dawki lub przerwanie podawania leku. Można próbować ponownie zwiększyć dawkę, jeśli pacjent toleruje taką dawkę. Maksymalna dawka dobowa dla pacjentów o mc. >50 kg wynosi 6 ml (57 mg). U pacjentów, u których nie obserwowano korzyści z leczenia po 3 mies. ciągłego codziennego leczenia maraliksybatem należy rozważyć alternatywne leczenie. W razie pominięcia dawki należy pominąć dawkę i powrócić do następnego zaplanowanego przyjęcia dawki. Dzieci i młodzież. Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności leku u niemowląt w wieku <2 mies. w przypadku ALGS lub w wieku <3 mies. w przypadku PFIC. ALGS (≥2 mies. życia): Nie jest konieczna modyfikacja dawki. PFIC (≥3 mies. życia): Maksymalna zalecana dawka leku u pacjentów z PFIC w wieku <5 lat wynosi 285 μg g mc., ze względu na zawartość glikolu propylenowego. Szczególną uwagę należy zwrócić na dokładne obliczenie dawki leku oraz wyraźne przekazanie opiekunom i pacjentom instrukcji dawkowania w celu zminimalizowania ryzyka błędnego dawkowania i przedawkowania. Szczególne grupy pacjentów. Maraliksybatu nie badano u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek lub schyłkową niewydolnością nerek (ESRD) wymagających hemodializy. Maraliksybat ma minimalne stężenia w osoczu i nieznaczne wydalanie nerkowe. ALGS: Nie jest konieczna modyfikacja dawki. PFIC: Maksymalna zalecana dawka leku u pacjentów z umiarkowanymi zaburzeniami czynności nerek (CCr ≥30 i <60 ml in) wynosi 285 μg g mc. 2 razy na dobę, ze względu na zawartość glikolu propylenowego. Lek nie powinien być podawany pacjentom z PFIC i ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (CCr <30 ml in). Maraliksybatu nie badano w wystarczającym stopniu u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby. ALGS: Ze względu na minimalne wchłanianie maraliksybatu nie jest wymagane dostosowanie dawki u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby. Niemniej zaleca się bardzo dokładną kontrolę pacjentów ze schyłkową chorobą wątroby lub progresją do dekompensacji. PFIC: Maksymalna zalecana dawka leku u pacjentów z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby wynosi 285 μg/kg 2 razy na dobę, ze względu na zawartość glikolu propylenowego. Leku nie wolno stosować u pacjentów z PFIC i ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby. Sposób podania. Lek jest podawany za pomocą strzykawki doustnej przez opiekuna lub pacjenta przed posiłkiem (do 30 min) lub z posiłkiem, rano w przypadku dawkowania raz na dobę lub rano i wieczorem w przypadku dawkowania 2 razy na dobę. Nie badano mieszania roztworu doustnego leku bezpośrednio z jedzeniem lub piciem przed podaniem i należy tego unikać. Do każdej butelki z lekiem dołączone są 3 rozmiary strzykawek doustnych (0,5 ml, 1 ml i 3 ml).