Kuvan tabl. do sporz. roztw. doustnego(100 mg) - 30 szt.

Doustnie. Dorośli i dzieci. Terapia może być prowadzona tylko przez lekarza z doświadczeniem w leczeniu PKU i niedoboru BH4. Fenyloketonuria (PKU): dawka początkowa wynosi 10 mg/kg mc. raz na dobę; stosowana dawka najczęściej wynosi 5-20 mg/kg mc./dobę (pozwala na osiągnięcie i utrzymanie odpowiednich stężeń fenyloalaniny we krwi). Niedobór tertahydrobiopteryny (BH4): początkowa dawka wynosi 2-5 mg/kg mc. raz na dobę. Dawkę można zwiększyć do 20 mg/kg mc./dobę. Może być konieczne podanie całej dawki dobowej w 2 lub 3 dawkach, w celu optymalizacji działania. Dawka dobowa, obliczona na podstawie masy ciała, powinna zostać zaokrąglona do najbliższej pełnej wielokrotności liczby 100. Reakcja na leczenie określana jest na podstawie stopnia zmniejszenia stężenia fenyloalaniny we krwi; stężenie należy oznaczyć przed rozpoczęciem leczenia i po upływie 1 tyg., przy zalecanej dawce początkowej. Jeżeli zostanie stwierdzone niezadowalające tempo zmniejszania stężenia fenyloalaniny we krwi, wówczas dawkę leku można zwiększać w odstępach tygodniowych do 20 mg/kg mc./dobę, prowadząc cotygodniową kontrolę stężenia fenyloalaniny we krwi przez 1 mies. Dobrą reakcję na leczenie określa się, jako ≥ 30% zmniejszenie stężenia fenyloalaniny we krwi lub osiągnięcie terapeutycznego stężenia fenyloalaniny, określonego indywidualnie przez lekarza prowadzącego leczenie. Pacjenci, u których nie uda się osiągnąć tego poziomu reakcji na leczenie, podczas zalecanego miesiąca okresu testowego, powinni zostać uznani za niereagujących na leczenie. Jeżeli zostanie potwierdzona dobra reakcja na leczenie, dawkę można dostosować indywidualnie w przedziale 5-20 mg/kg mc./dobę odpowiednio do stopnia reakcji na lek. Zaleca się badanie stężenia fenyloalaniny i tyrozyny we krwi w 1. lub 2. tyg. po każdej zmianie. W czasie leczenia, pacjenci muszą przestrzegać ścisłej diety, ubogiej w fenyloalaninę i podlegać regularnej kontroli klinicznej. Szczególne grupy pacjentów. Ponieważ nie określono bezpieczeństwa i skuteczności leku, należy zachować ostrożność u pacjentów w wieku ≥65 lat, pacjentów z niewydolnością wątroby lub nerek. Sposób podawania. Pacjenci o mc. >20 kg: tabletki należy rozpuścić w 120 do 240 ml wody i mieszać do rozpuszczenia (zanim tabl. się rozpuszczą może upłynąć kilka minut). Dzieci o mc. <20 kg:<>w zależności od dawki (w mg/kg mc. na dobę) należy rozpuścić odpowiednią liczbę tabletek w takiej ilości wody, jak to przedstawiają tabele w ChPL, przy czym objętość roztworu przeznaczoną do podania oblicza się według zalecanej dawki dobowej. Zalecaną liczbę tabletek dla dawki 2 mg/kg, 5 mg/kg, 10 mg/kg i 20 mg/kg masy ciała na dobę, należy umieścić w miarce (z odpowiednim oznakowaniem podziałki 20 ml, 40 ml, 60 ml i 80 ml) z taką ilością wody jak to przedstawiają tabele w ChPL, i mieszać aż do rozpuszczenia. W celu skrócenia czasu rozpuszczania, tabletki można wcześniej rozkruszyć. Roztwór należy wypić lub podać dozującą strzykawka doustną w czasie od 15 do 20 min. Lek należy podawać z posiłkami w pojedynczej dawce dobowej, każdego dnia o tej samej porze, najlepiej rano.

Leczenie hiperfenyloalaninemii (HPA) u dorosłych i dzieci w każdym wieku, chorujących na fenyloketonurię (PKU), u których stwierdzono reakcję na ten rodzaj leczenia. Leczenie HPA u dorosłych i dzieci z niedoborem tertahydrobiopteryny (BH4), u których stwierdzono reakcję na ten rodzaj leczenia.

1. Co to jest lek Kuvan i w jakim celu się go stosuje

Lek Kuvan zawiera substancję czynną sapropterynę, która jest syntetycznym odpowiednikiem
występującej w organizmie substancji zwanej tetrahydrobiopteryną (ang. BH4). BH4 jest niezbędna,
aby w organizmie z jednego z aminokwasów, zwanego fenyloalaniną, mógł powstać inny aminokwas,
zwany tyrozyną.

Lek Kuvan jest stosowany w leczeniu hiperfenyloalaninemii (ang. HPA) lub fenyloketonurii (ang.
PKU) u pacjentów w każdym wieku. HPA i PKU powodują nadmierne zwiększenie stężenia
fenyloalaniny we krwi, co stanowi potencjalne zagrożenie dla organizmu. Lek Kuvan zmniejsza
stężenie tego związku u niektórych pacjentów, reagujących na leczenie BH4 i może umożliwić
zwiększenie ilości fenyloalaniny, która może być dostarczana w diecie.

Lek ten stosowany jest również w leczeniu dziedzicznego schorzenia zwanego niedoborem BH4
u pacjentów w każdym wieku, w przebiegu którego organizm nie jest w stanie wytwarzać
samodzielnie wystarczającej ilości BH4. Ze względu na bardzo małe stężenie BH4 w organizmie,
fenyloalanina nie może być prawidłowo wykorzystywana i jej stężenie może się zwiększać,
prowadząc do szkodliwego wpływu na organizm. Zastępując BH4, którego organizm nie jest w stanie
wytwarzać, lek Kuvan powoduje złagodzenie nadmiernego zwiększenia stężenia fenyloalaniny
we krwi oraz poprawia tolerancję fenyloalaniny zawartej w diecie.

2. Informacje ważne przed przyjęciem leku Kuvan

Kiedy nie przyjmować leku Kuvan
Jeśli pacjent ma uczulenie na sapropterynę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku
(wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Kuvan należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą,
w szczególności:
- jeżeli pacjent, któremu został przepisany lek Kuvan ma 65 lat lub więcej;
- jeżeli u pacjenta stwierdzono zaburzenia czynności nerek lub wątroby;
- jeżeli pacjent choruje na inne choroby. Zaleca się zasięgnięcie porady lekarskiej przez pacjenta
  chorującego na inne choroby, ponieważ może dochodzić do zwiększenia stężenia fenyloalaniny
  we krwi;
- jeżeli pacjent ma predyspozycje do drgawek.

Podczas leczenia lekiem Kuvan, lekarz zleca badania krwi, oceniające stężenia fenyloalaniny i
tyrozyny i jeżeli to konieczne, może zdecydować o zmianie dawkowania leku Kuvan lub stosowanej
przez pacjenta diety.

Pacjent powinien kontynuować przestrzeganie diety, zgodnie z zaleceniami lekarza. Pacjent nie może
zmieniać stosowanej diety, bez poinformowania o tym lekarza prowadzącego leczenie. Mimo
przyjmowania leku Kuvan mogą wystąpić ciężkie zaburzenia neurologiczne, jeśli stężenie
fenyloalaniny we krwi nie będzie prawidłowe. Lekarz powinien nadal często monitorować stężenie
fenyloalaniny we krwi w trakcie leczenia lekiem Kuvan, aby upewnić się, że nie jest ono zbyt duże
lub małe.

Lek Kuvan i inne leki
Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub
ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować. W szczególności należy powiedzieć
lekarzowi w przypadku stosowania:
- lewodopy (leku stosowanego w leczeniu choroby Parkinsona),
- leków stosowanych w leczeniu raka (np. metotreksat),
- leków stosowanych w leczeniu zakażeń bakteryjnych (np. trymetoprim),
- leków powodujących rozszerzenie naczyń krwionośnych [takich jak triazotan gliceryny
  (ang. GTN), diazotan izosorbidu (ang. ISDN), nitroprusydek sodu (ang. SNP), molsydomina,
  minoksydyl].

Ciąża i karmienie piersią
Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć
dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, lekarz prowadzący udzieli odpowiednich informacji, dotyczących
prawidłowego kontrolowania stężenia fenyloalaniny we krwi. Brak dokładnej kontroli stężenia
fenyloalaniny we krwi przed zajściem w ciążę oraz w trakcie ciąży, może doprowadzić do
szkodliwych następstw dla pacjentki i jej dziecka. Przed ciążą i w trakcie ciąży, lekarz prowadzący
będzie monitorować ścisłą dietę z ograniczoną podażą fenyloalaniny.

Jeżeli ścisłe przestrzeganie diety nie zmniejsza odpowiednio stężenia fenyloalaniny we krwi, lekarz
prowadzący rozważy, czy pacjentka musi przyjmować ten lek.

Nie należy przyjmować tego leku w okresie karmienia piersią.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn
Nie wydaje się, żeby lek Kuvan wpływał na zdolność do prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn.

Ważne informacje o niektórych składnikach leku Kuvan
Lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) w tabletce, to znaczy zasadniczo jest „wolny od sodu”.

3. Jak przyjmować lek Kuvan

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy
zwrócić się do lekarza.

Dawkowanie w fenyloketonurii (ang. PKU)
Zalecana dawka początkowa leku Kuvan u pacjentów z PKU to 10 mg/kg masy ciała. Aby zwiększyć
stopień wchłaniania leku, należy przyjmować Kuvan w pojedynczej dawce dobowej z posiłkiem i
każdego dnia o takiej samej porze, najlepiej w godzinach porannych. Lekarz prowadzący terapię może
dostosować przyjmowaną przez pacjenta dawkę, najczęściej w przedziale między 5 mg a 20 mg/kg
masy ciała na dobę, w zależności od aktualnego stanu pacjenta.

Dawkowanie w niedoborze BH4
Zalecana dawka początkowa leku Kuvan u pacjentów z niedoborem BH4 to 2 mg do 5 mg/kg masy
ciała. Aby zwiększyć stopień wchłaniania, lek Kuvan należy przyjmować w trakcie posiłku. Należy
podzielić całkowitą dawkę dobową na 2 lub 3 dawki przyjmowane w ciągu doby. Lekarz prowadzący
leczenie może zwiększyć przyjmowaną przez pacjenta dawkę do 20 mg/kg masy ciała na dobę, w
zależności od aktualnego stanu pacjenta.

Poniższa tabelka stanowi przykład, jak wyliczyć właściwą dawkę leku

Masa ciała (w kg)      Liczba tabletek 100 mg    Liczba tabletek 100 mg
                              (dawka 10 mg/kg)          (dawka 20 mg/kg)
10                           1                                  2
20                           2                                  4
30                           3                                  6
40                           4                                  8
50                           5                                  10

Sposób podawania
W przypadku pacjentów z PKU całkowita dawka dobowa jest przyjmowana raz na dobę o tej samej
porze, najlepiej rano.

W przypadku pacjentów z niedoborem BH4, całkowita dawka dobowa jest dzielona na 2 lub 3 dawki
w ciągu doby.

Stosowanie u wszystkich pacjentów
Umieścić zalecaną liczbę tabletek w szklance lub filiżance wody w sposób dokładnie opisany poniżej
i mieszać do rozpuszczenia.

Może upłynąć kilka minut zanim tabletki rozpuszczą się. Aby skrócić czas rozpuszczania tabletek,
można je przedtem rozkruszyć. W roztworze mogą być widoczne drobne cząsteczki, ale nie mają one
wpływu na skuteczność leku. Tak przygotowany roztwór leku Kuvan należy wypić w ciągu od 15 do
20 minut od chwili przygotowania, z posiłkiem.

Nie połykać kapsułki ze środkiem pochłaniającym wilgoć, znajdującej się w butelce.

Stosowanie u pacjentów o masie ciała powyżej 20 kg
Tabletki należy umieścić w szklance lub filiżance (120 ml do 240 ml) wody i mieszać aż do
rozpuszczenia.

Stosowanie u dzieci o masie ciała do 20 kg
Dawka leku zależy od masy ciała. Ulega zmianie, gdy dziecko rośnie. Lekarz powiadomi:
- o liczbie tabletek leku Kuvan potrzebnych do uzyskania jednej dawki;
- o ilości wody potrzebnej do zamieszania jednej dawki leku Kuvan;
- o ilości roztworu, którą należy podać dziecku, aby przyjęło zalecaną dawkę.

Dziecko powinno wypić roztwór z posiłkiem.

Należy podać dziecku zalecaną ilość roztworu w ciągu 15 do 20 minut od rozpuszczenia. Jeśli nie ma
możliwości podania dziecku dawki w ciągu 15 do 20 minut od rozpuszczenia tabletek, należy
przygotować nowy roztwór, ponieważ nie należy stosować niewykorzystanego roztworu po upływie
20 minut od jego przygotowania.

Akcesoria niezbędne do przygotowania i podania dziecku dawki leku Kuvan
- Tabletki leku Kuvan w liczbie niezbędnej do uzyskania jednej dawki
- Miarka z oznakowaniem podziałki 20, 40, 60 i 80 ml
- Szklanka lub filiżanka
- Łyżeczka lub inny czysty przyrząd do mieszania
- Strzykawka doustna z podziałką co 1 ml (w celu podania ilości mniejszej lub równej 10 ml -
  strzykawka o pojemności 10 ml, a w celu podania ilości większej niż 10 ml - strzykawka o
  pojemności 20 ml.)

W przypadku braku takich akcesoriów należy zapytać lekarza o miarkę do rozpuszczania tabletek
i strzykawkę doustną o pojemności 10 ml lub 20 ml.

Etapy przygotowania i przyjmowania swojej dawki:
- Umieścić w miarce zalecaną liczbę tabletek. Wlać do miarki ilość wody zgodnie z zaleceniami
  lekarza (np. lekarz zalecił użyć 20 ml do rozpuszczenia jednej tabletki leku Kuvan). Upewnić
  się, że ilość płynu odpowiada ilości zaleconej przez lekarza. Mieszać łyżeczką lub innym
  czystym przyrządem aż do rozpuszczenia tabletek.
- Jeśli lekarz zalecił podać tylko część roztworu, należy umieścić końcówkę strzykawki doustnej
  w miarce. Powoli ciągnąć za tłok, aby pobrać ilość płynu zgodnie z zaleceniami lekarza.
- Przelać cały roztwór znajdujący się w strzykawce doustnej do szklanki lub filiżanki
  przeznaczonej do podawania leku, powoli naciskając na tłok strzykawki (na przykład jeśli
  lekarz zalecił rozpuścić dwie tabletki leku Kuvan w 40 ml wody i podać dziecku 30 ml, należy
  użyć strzykawki doustnej o pojemności 20 ml dwa razy, pobrać 30 ml (np. 20 ml + 10 ml)
  roztworu i przelać go do szklanki lub filiżanki przeznaczonej do podawania leku). W celu
  podania ilości mniejszej lub równej 10 ml, należy zastosować strzykawkę doustną o pojemności
  10 ml, a w celu podania ilości większej 10 ml - strzykawkę doustną o pojemności 20 ml.
- Jeśli dziecko jest zbyt małe, aby pić ze szklanki lub filiżanki, można mu podawać roztwór przy
  użyciu strzykawki doustnej. Pobrać zalecaną ilość roztworu przygotowanego w miarce i
  umieścić końcówkę strzykawki doustnej w ustach dziecka. Skierować końcówkę strzykawki
  doustnej od środka w stronę obu policzków. Powoli naciskać na tłok, niewiele go przesuwając
  w określonym czasie, aż do podania dziecku całego roztworu znajdującego się w strzykawce
  doustnej.
- Wyrzucić niewykorzystany roztwór. Zdjąć tłok z cylindra strzykawki doustnej. Obydwie części
  strzykawki doustnej oraz miarkę umyć ciepłą wodą i wysuszyć na powietrzu. Gdy strzykawka
  doustna jest już sucha, włożyć tłok z powrotem do cylindra. Przechowywać strzykawkę doustną
  i miarkę do następnego użycia.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Kuvan
Jeżeli dojdzie do przyjęcia większej niż zalecana dawki leku Kuvan, mogą wystąpić działania
niepożądane, do których należą bóle i zawroty głowy. Jeżeli pacjent przyjmie większą niż zalecana
dawkę leku Kuvan, należy niezwłocznie skontaktować się ze swoim lekarzem lub farmaceutą.

Pominięcie przyjęcia leku Kuvan
Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Następną dawkę przyjąć
o zwykłej porze.

Przerwanie przyjmowania leku Kuvan
Nie należy samodzielnie przerywać przyjmowania leku Kuvan, bez wcześniejszego omówienia z
lekarzem prowadzącym leczenie, ponieważ może to doprowadzić do zwiększenia stężenia
fenyloalaniny we krwi.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się
do lekarza lub farmaceuty.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Zgłoszono kilka przypadków reakcji alergicznych (takich jak wysypka skórna i ciężkie reakcje).
Ich częstość nie jest znana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych).

Pojawienie się czerwonych, swędzących, wypukłych miejsc (pokrzywka), wycieku z nosa, szybkiego
lub nierównego tętna, obrzęku języka i gardła, kichania, sapania, poważnych trudności w oddychaniu
lub zawrotów głowy może oznaczać występowanie ciężkich reakcji alergicznych na przyjmowany lek.
W przypadku zauważenia takich objawów należy natychmiast skontaktować się z lekarzem
prowadzącym.

Bardzo częste działania niepożądane (mogą występować u więcej niż 1 osoby na 10)
Bóle głowy i wodnisty nieżyt nosa.

Częste działania niepożądane (mogą występować u mniej niż 1 osoby na 10)
Ból gardła, niedrożność nosa lub zatkany nos, kaszel, biegunka, wymioty, ból brzucha, zbyt małe
stężenie fenyloalaniny w badaniach krwi, niestrawność oraz uczucie mdłości (nudności) (patrz
punkt 2: „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Działania niepożądane o nieznanej częstości (częstość nie może być określona na podstawie
dostępnych danych)
Zapalenie żołądka (zapalenie błony śluzowej żołądka), zapalenie przełyku (zapalenie błony śluzowej
przełyku).

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione
w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane
można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V.
Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat
bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Kuvan

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na butelce i pudełku, po napisie
„Termin ważności”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w temperaturze poniżej 25°C.
Przechowywać butelkę szczelnie zamkniętą w celu ochrony przed wilgocią.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić
środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Kuvan
- Substancją czynną leku jest sapropteryny dichlorowodorek. Każda tabletka zawiera
  100 mg sapropteryny dichlorowodorku (co odpowiada 77 mg sapropteryny).
- Pozostałe składniki to: mannitol (E421), wapnia fosforan bezwodny, krospowidon typu A,
  kwas askorbowy (E300), bursztynian stearynowo sodowy i ryboflawinę (E101).

Jak wygląda lek Kuvan i co zawiera opakowanie
Kuvan 100 mg, tabletki do sporządzania roztworu doustnego są prawie białe do jasnożółtych i
mają wytłoczony napis „177” po jednej stronie.

Lek jest dostępny w opakowaniach z zamknięciem zabezpieczającym przed dostępem dzieci,
po 30, 120 lub 240 tabletek do sporządzania roztworu doustnego. W każdej butelce znajduje
się mała plastikowa kapsułka ze środkiem pochłaniającym wilgoć (żel krzemionkowy).

Nie wszystkie rodzaje opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny
BioMarin International
Limited Shanbally,
Ringaskiddy County Cork
Irlandia

Wytwórca
BioMarin International
Limited Shanbally,
Ringaskiddy County Cork
Irlandia

Data ostatniej aktualizacji ulotki: {MM/RRRR}

Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji
Leków http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o
rzadkich chorobach i sposobach leczenia.