Kanuma konc. do sporz. roztw. do inf.(2 mg/ml) - fiol. 10 ml

Dożylnie. Leczenie preparatem powinno być nadzorowane przez lekarza z doświadczeniem w postępowaniu u pacjentów z niedoborem LAL, innymi zaburzeniami metabolicznymi lub przewlekłymi chorobami wątroby. Lek powinien być podawany przez wyszkolony fachowy personel medyczny ze znajomością postępowania w nagłych sytuacjach medycznych. Ważne jest jak najwcześniejsze rozpoczęcie leczenia po rozpoznaniu niedoboru LAL. W razie wystąpienia reakcji nadwrażliwości należy rozważyć premedykację zgodnie ze standardem opieki. Pacjenci z szybką progresją niedoboru LAL występującą w ciągu pierwszych 6 miesięcy życia. Zalecana dawka początkowa dla niemowląt (w wieku <6 miesięcy) z szybką progresją niedoboru LAL wynosi 1 mg g mc. lub 3 mg g mc. W postaci infuzji dożylnej podawanej raz na tydz., zależnie od stanu klinicznego pacjenta. Zwiększenie dawki początkowej do 3 mg g mc. Należy rozważyć w zależności od ciężkości choroby i szybkości progresji. Należy rozważyć zwiększenie dawki w zależności od suboptymalnej odpowiedzi klinicznej i kryteriów biochemicznych, w tym np. niedostatecznego wzrostu (zwłaszcza obwodu w połowie długości ramienia - MUAC), pogorszenia wyników oznaczeń markerów biochemicznych (np. aktywności aminotransferaz wątrobowych, stężenia ferrytyny, stężenia białka C-reaktywnego i parametrów krzepnięcia), utrzymywania się lub nasilenia powiększenia narządu, zwiększenia częstości występowania współistniejących zakażeń oraz utrzymującego się nasilenia innych objawów (np. ze strony układu pokarmowego): należy rozważyć zwiększenie dawki do 3 mg g mc. - w przypadku suboptymalnej odpowiedzi klinicznej; należy rozważyć dodatkowe zwiększenie dawki do 5 mg g mc. - w przypadku utrzymywania się suboptymalnej odpowiedzi klinicznej. Można indywidualnie dokonywać dalszych zmian dawki, takich jak jej zmniejszenie lub wydłużenie odstępów między dawkami, w zależności od uzyskiwania i utrzymywania celów terapeutycznych. W badaniach klinicznych oceniano dawki w zakresie 0,35-5 mg g mc. podawane raz na tydz., przy czym jeden pacjent otrzymywał większą dawkę 7,5 mg g mc. raz na tydz. Nie badano dawek większych niż 7,5 mg g mc. Dzieci i młodzież oraz pacjenci dorośli z niedoborem LAL. Zalecana dawka dla dzieci i dorosłych bez szybko postępującej postaci niedoboru LAL, który wystąpił przed 6. miesiącem życia, wynosi 1 mg/kg mc. w postaci infuzji dożylnej podawanej raz na 2 tyg. Zwiększenie dawki do 3 mg/kg mc. raz na 2 tygo. należy rozważyć w przypadku suboptymalnej odpowiedzi wg kryteriów kliniczno-biochemicznych obejmujących, m.in. niedostateczny wzrost, utrzymujące się wyniki lub pogarszające się wskaźniki biochemiczne [np. parametry uszkodzenia wątroby (AlAT i AspAT), parametry metabolizmu lipidów (TC, LDL-c, HDL-c, TG), utrzymująca się lub nasilajaca się organomegalia oraz utrzymujące się nasilenie innych objawów (np. ze strony układu pokarmowego). Szczególne grupy pacjentów. W oparciu o aktualną znajomość farmakokinetyki i farmakodynamiki sebelipazy alfa nie zaleca się modyfikacji dawkowania u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek oraz u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby. Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności sebelipazy alfa u pacjentów w wieku powyżej 65 lat i nie można zalecić innych schematów dawkowania dla takich pacjentów. Nie określono dokładnie bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności sebelipazy alfa u pacjentów z nadwagą, w związku z czym nie można obecnie zalecić innych schematów dawkowania dla takich pacjentów. Decyzję o podawaniu sebelipazy alfa niemowlętom z potwierdzoną niewydolnością wielonarządową należy pozostawić do uznania lekarza prowadzącego. Sposób podania. Całą objętość należy podać w infuzji w ciągu ok. 2 h. U pacjentów otrzymujących dawkę 1 mg/kg mc. można rozważyć podanie infuzji w ciągu 1 h po ustaleniu tolerancji u danego pacjenta. W razie zwiększenia dawki czas infuzji można wydłużyć. Lek należy podawać przez filtr 0,2 μm. Po pierwszej infuzji sebelipazy alfa, w tym po pierwszej infuzji po zwiększeniu dawki, należy przez 1 h obserwować pacjentów, czy występują u nich jakiekolwiek przedmiotowe lub podmiotowe objawy reakcji anafilaktycznej lub ciężkiej reakcji nadwrażliwości.