Elaprase konc. do sporz. roztw. do inf.(2 mg/ml) - fiolka 3 ml

Dożylnie. Dorośli: 0,5 mg/kg mc. co 1 tydzień w postaci infuzji dożylnej trwającej 3 h, która może być stopniowo ograniczana do 1 h, jeśli nie występują reakcje związane z infuzją leku. Dzieci >5 lat i młodzież: 0,5 mg/kg mc. co 1 tydzień. Szczególne grupy pacjentów. Brak doświadczenia klinicznego dotyczącego stosowania leku u pacjentów z zaburzeniem czynności nerek lub wątroby oraz u pacjentów w podeszłym wieku. Dotąd nie ustalono bezpieczeństwa stosowania i skuteczności leku u dzieci w wieku poniżej 5 lat.

Długotrwałe leczenie pacjentów z zespołem Huntera (Mukopolisacharydoza II, MPS II). Heterozygotyczne pacjentki nie brały udziału w badaniach klinicznych.

1. Co to jest lek Elaprase i w jakim celu się go stosuje

Lek Elaprase jest stosowany w enzymatycznej terapii zastępczej w leczeniu dzieci i dorosłych z
zespołem Huntera (Mukopolisacharydoza II), w którym aktywność enzymu o nazwie sulfataza-2-
iduronianu w organizmie jest mniejsza od prawidłowej, w celu poprawy objawów choroby.
U pacjentów z zespołem Huntera, węglowodan o nazwie glikozaminoglikan, który zwykle jest
rozkładany w organizmie, nie ulega rozkładowi i powoli gromadzi się w różnych komórkach ciała,
powodując zaburzenia funkcjonowania tych komórek, co powoduje problemy w różnych narządach
prowadzące do zniszczenia tkanek oraz nieprawidłowego funkcjonowania i niewydolności narządów.
Glikozaminoglikan zazwyczaj gromadzi się w śledzionie, wątrobie, płucach, sercu i tkance łącznej.
U niektórych pacjentów glikozaminoglikan gromadzi się również w mózgu. Lek Elaprase zawiera
sulfatazę iduronianu jako substancję czynną, która działa przez zastępowanie brakującego enzymu,
dzięki czemu powyższy węglowodan jest rozkładany w danych komórkach.

Enzymatyczna terapia zastępcza jest zwykle leczeniem długotrwałym.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Elaprase

Kiedy nie stosować leku Elaprase
- jeśli u pacjenta wystąpiły ciężkie lub potencjalnie zagrażające życiu reakcje uczuleniowe na
  sulfatazę iduronianu lub na którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w
  punkcie 6), które nie ustępowały po zastosowaniu odpowiedniego leczenia.

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed rozpoczęciem stosowania tego leku należy omówić to z lekarzem lub pielęgniarką.

Jeśli pacjent jest leczony lekiem Elaprase, mogą wystąpić działania niepożądane podczas podawania
lub po podaniu infuzji (patrz punkt 4 Możliwe działania niepożądane).Do najczęściej występujących
objawów należy świąd, wysypka, pokrzywka, gorączka, ból głowy, podwyższone ciśnienie krwi i
nagłe zaczerwienienie twarzy. W większości przypadków nadal będzie można podawać ten lek, nawet
jeśli te objawy wystąpią. Jeśli po podaniu tego leku u pacjenta występują działania niepożądane,
należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem prowadzącym. W celu leczenia lub zapobieżenia
reakcjom typu uczuleniowego pacjentowi mogą być podane dodatkowe leki, np. przeciwhistaminowe i
kortykosteroidy.

Jeśli wystąpią ciężkie reakcje uczuleniowe, lekarz natychmiast przerwie infuzję i rozpocznie
stosowanie odpowiedniego leczenia. Może okazać się konieczne pozostanie pacjenta w szpitalu.

Rodzaj genotypu pacjenta (zespół wszystkich aktywnych genów w komórkach ludzkich, który określa
indywidualne cechy typowe dla danej osoby) może wpływać na terapeutyczną odpowiedź organizmu
pacjenta na ten lek oraz na ryzyko pojawienia się przeciwciał i działań niepożądanych związanych
z infuzją. W pojedynczych przypadkach mogą powstać tak zwane „przeciwciała neutralizujące”, które
mogą zmniejszać działanie leku Elaprase i odpowiedź pacjenta na leczenie. Nie ustalono
długoterminowego wpływu powstania przeciwciał na odpowiedź na leczenie. Należy skontaktować się
z lekarzem w celu uzyskania dodatkowych informacji.

Prowadzenie dokumentacji
W celu poprawienia identyfikowalności biologicznych produktów leczniczych lekarz powinien
czytelnie zapisać nazwę i numer serii podawanego produktu. W razie wątpliwości należy zwrócić się
do lekarza.

Elaprase a inne leki
Nie są znane interakcje tego leku z innymi lekami.

Należy powiedzieć lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce o wszystkich lekach przyjmowanych
przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ciąża i karmienie piersią
Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć
dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn
Ten lek nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów
i obsługiwania maszyn.

Lek Elaprase zawiera sód
Ten lek zawiera 11,1 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w każdej fiolce. Odpowiada to
0,6% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych.

3. Jak stosować lek Elaprase

Ten lek należy zawsze stosować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić
się do lekarza.

Ten lek będzie podawany wyłącznie pod nadzorem lekarza lub pielęgniarki, którzy posiadają wiedzę
na temat leczenia zespołu Huntera lub innej dziedzicznej choroby metabolicznej.

Zalecana dawka infuzji to 0,5 mg (pół miligrama) na każdy kg masy ciała pacjenta.

Przed użyciem lek Elaprase należy rozcieńczyć w roztworze chlorku sodu do infuzji o stężeniu
9 mg/ml (0,9%). Po rozcieńczeniu lek ten podawany jest za pośrednictwem żyły (kroplówka). Infuzja
trwa zwykle od 1 do 3 godzin i będzie podawana raz w tygodniu.

Stosowanie u dzieci i młodzieży
Zalecana dawka u dzieci i młodzieży jest taka sama jak u dorosłych.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Elaprase
W razie przedawkowania tego leku należy skontaktować się z lekarzem.

Pominięcie zastosowania leku Elaprase
W przypadku pominięcia infuzji leku Elaprase należy skontaktować się z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić
się do lekarza lub pielęgniarki.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Większość działań niepożądanych ma łagodne lub umiarkowane nasilenie i wiąże się z infuzją, jednak
niektóre działania niepożądane mogą być poważne. Wraz z upływem czasu liczba takich działań
niepożądanych związanych z infuzją ulega zmniejszeniu.

Jeśli pacjent ma trudności z oddychaniem z zasinieniem skóry lub bez zasinienia, należy
natychmiast poinformować o tym lekarza i zgłosić się do lekarza.

Bardzo często występujące działania niepożądane (mogą występować częściej niż u 1 pacjenta na 10)
to:
- Ból głowy
- Nagłe zaczerwienienie twarzy
- Duszność, świszczący oddech
- Ból brzucha, nudności, wymioty, częste i (lub) luźne stolce
- Ból w klatce piersiowej
- Pokrzywka, wysypka, świąd, zaczerwienienie skóry
- Gorączka
- Reakcja spowodowana podaniem infuzji (patrz punkt „Ostrzeżenia i środki ostrożności”)

Często występujące działania niepożądane (mogą występować nie częściej niż u 1 pacjenta na 10) to:
- Zawroty głowy, drżenie
- Szybka praca serca, nieregularne tętno, niebieskawy odcień skóry
- Podwyższone ciśnienie tętnicze krwi, obniżone ciśnienie tętnicze krwi
- Trudności w oddychaniu, kaszel, małe stężenie tlenu we krwi
- Obrzmienie języka, niestrawność
- Ból stawów
- Obrzęk w miejscu podania infuzji, obrzęk kończyn, obrzęk twarzy

Niezbyt często występujące działania niepożądane (mogą występować nie częściej niż u 1 pacjenta na
100) to:
- Przyspieszony oddech

Działania niepożądane o nieznanej częstości (częstość nie może być określona na podstawie
dostępnych danych):
- Ciężkie reakcje alergiczne

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione
w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane
można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V.
Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat
bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Elaprase

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i pudełku po
„EXP”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2°C – 8°C).
Nie zamrażać.

Nie stosować tego leku, jeśli zauważy się zmianę barwy roztworu lub cząsteczki.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić
środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Elaprase
Substancją czynną leku jest sulfataza iduronianu, która jest postacią ludzkiego enzymu sulfatazy-2-
iduronianu. Sulfataza iduronianu jest wytwarzana w linii komórek ludzkich za pomocą inżynierii
genetycznej (obejmuje wprowadzenie w laboratorium informacji genetycznych do komórek ludzkich,
które następnie wytwarzają pożądany produkt).

Każda fiolka leku Elaprase zawiera 6 mg sulfatazy iduronianu. Każdy ml zawiera 2 mg sulfatazy
iduronianu.

Pozostałe składniki to: Polisorbat 20, sodu chlorek, disodu fosforan siedmiowodny, sodu
diwodorofosforan jednowodny i woda do wstrzykiwań.

Jak wygląda lek Elaprase i co zawiera opakowanie
Ten lek jest koncentratem do sporządzania roztworu do infuzji. Jest dostarczany w szklanej fiolce jako
przezroczysty lub lekko opalizujący, bezbarwny roztwór.

Każda fiolka zawiera 3 ml koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji.

Lek Elaprase jest dostarczany w pudełkach zawierających 1, 4 i 10 fiolek. Nie wszystkie wielkości
opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca
Podmiot odpowiedzialny
Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch
Block 2 Miesian Plaza
50-58 Baggot Street Lower
Dublin 2
D02 HW68
Irlandia

Wytwórca
Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch
Block 2 Miesian Plaza
50-58 Baggot Street Lower
Dublin 2
D02 HW68
Irlandia

Shire Pharmaceuticals Ireland Limited
Block 2 & 3 Miesian Plaza
50 – 58 Baggot Street Lower
Dublin 2
Irlandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do
miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien
Takeda Belgium NV
Tél/Tel: +32 2 464 06 11
medinfoEMEA@takeda.com

Lietuva
Takeda, UAB
Tel: +370 521 09 070
medinfoEMEA@takeda.com

България
Такеда България ЕООД
Тел.: +359 2 958 27 36
medinfoEMEA@takeda.com

Luxembourg/Luxemburg
Takeda Belgium NV
Tél/Tel: +32 2 464 06 11
medinfoEMEA@takeda.com

Česká republika
Takeda Pharmaceuticals Czech Republic s.r.o.
Tel: +420 234 722 722
medinfoEMEA@takeda.com

Magyarország
Takeda Pharma Kft.
Tel.: +36 1 270 7030
medinfoEMEA@takeda.com

Danmark
Takeda Pharma A/S
Tlf: +45 46 77 10 10
medinfoEMEA@takeda.com

Malta
Τakeda HELLAS S.A.
Tel: +30 210 6387800
medinfoEMEA@takeda.com

Deutschland
Takeda GmbH
Tel: +49 (0)800 825 3325
medinfoEMEA@takeda.com

Nederland
Takeda Nederland B.V.
Tel: +31 20 203 5492
medinfoEMEA@takeda.com

Eesti
Takeda Pharma AS
Tel: +372 6177 669
medinfoEMEA@takeda.com

Norge
Takeda AS
Tlf: +47 800 800 30
medinfoEMEA@takeda.com

Ελλάδα
Τakeda ΕΛΛΑΣ Α.Ε.
Tηλ: +30 210 6387800
medinfoEMEA@takeda.com

Österreich
Takeda Pharma Ges.m.b.H.
Tel: +43 (0) 800-20 80 50
medinfoEMEA@takeda.com

España
Takeda Farmacéutica España S.A.
Tel: +34 917 90 42 22
medinfoEMEA@takeda.com

Polska
Takeda Pharma Sp. z o.o.
Tel: +48223062447
medinfoEMEA@takeda.com

France
Takeda France SAS
Tél: + 33 1 40 67 33 00
medinfoEMEA@takeda.com

Portugal
Takeda Farmacêuticos Portugal, Lda.
Tel: + 351 21 120 1457
medinfoEMEA@takeda.com

Hrvatska
Takeda Pharmaceuticals Croatia d.o.o.
Tel: +385 1 377 88 96
medinfoEMEA@takeda.com

România
Takeda Pharmaceuticals SRL
Tel: +40 21 335 03 91
medinfoEMEA@takeda.com

Ireland
Takeda Products Ireland Ltd
Tel: 1800 937 970
medinfoEMEA@takeda.com

Slovenija
Takeda Pharmaceuticals farmacevtska družba d.o.o.
Tel: + 386 (0) 59 082 480
medinfoEMEA@takeda.com

Ísland
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000
medinfoEMEA@takeda.com

Slovenská republika
Takeda Pharmaceuticals Slovakia s.r.o.
Tel: +421 (2) 20 602 600
medinfoEMEA@takeda.com

Italia
Takeda Italia S.p.A.
Tel: +39 06 502601
medinfoEMEA@takeda.com

Suomi/Finland
Takeda Oy
Puh/Tel: 0800 774 051
medinfoEMEA@takeda.com

Κύπρος
Τakeda ΕΛΛΑΣ Α.Ε.
Τηλ: +30 210 6387800
medinfoEMEA@takeda.com

Sverige
Takeda Pharma AB
Tel: 020 795 079
medinfoEMEA@takeda.com

Latvija
Takeda Latvia SIA
Tel: +371 67840082
medinfoEMEA@takeda.com

United Kingdom (Northern Ireland)
Takeda UK Ltd
Tel: +44 (0) 2830 640 902
medinfoEMEA@takeda.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Ten lek został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Oznacza to, że ze względu na
rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącej tego leku.

Europejska Agencja Leków dokona co roku przeglądu wszystkich nowych informacji o leku i w razie
konieczności treść tej ulotki zostanie zaktualizowana.

Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków
http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich
chorobach i sposobach leczenia.

Ta ulotka jest dostępna we wszystkich językach UE/EOG na stronie internetowej Europejskiej Agencji
Leków.
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Instrukcja dotycząca przygotowania produktu leczniczego do stosowania i usuwania jego
pozostałości

1. Obliczyć łączną dawkę, którą należy podać pacjentowi i liczbę potrzebnych fiolek produktu
    Elaprase.

2. Rozcieńczyć łączną wymaganą objętość leku Elaprase w postaci koncentratu do sporządzania
    roztworu do infuzji w 100 ml roztworu chlorku sodu do infuzji o stężeniu 9 mg/ml (0,9%).
    Zaleca się podawanie całkowitej objętości infuzji za pomocą wbudowanego filtra 0,2 µm.
    Należy zachować ostrożność, aby zapewnić jałowość przygotowanych roztworów, ponieważ
    produkt Elaprase nie zawiera żadnych środków konserwujących ani bakteriostatycznych.
    Należy stosować technikę aseptyczną. Po rozcieńczeniu należy delikatnie wymieszać roztwór,
    lecz nie wstrząsać.

3. Przed podaniem roztwór należy obejrzeć, czy nie występują cząstki i zmiana barwy.
    Nie wstrząsać.

4. Zaleca się jak najszybsze rozpoczęcie podawania leku. Wykazano stabilność chemiczną i
    fizyczną rozcieńczonego roztworu przez 8 godzin w temperaturze 25°C.

5. Nie wolno podawać infuzji produktu Elaprase za pomocą tego samego zestawu do podawania
    dożylnego równocześnie z innymi produktami leczniczymi.

6. Wyłącznie do jednokrotnego użycia. Wszelkie niewykorzystane resztki produktu leczniczego
    lub jego odpady należy usunąć zgodnie z lokalnymi przepisami.