Defitelio konc. do sporz. roztw. do inf.(80 mg/ml) - 10 fiolek 2,5 ml

Dożylnie. Lek powinien przepisywać i podawać pacjentom lekarz specjalista mający doświadczenie w diagnostyce i leczeniu powikłań po przeszczepieniu macierzystych komórek krwiotwórczych. Dorośli: zalecana dawka to 6,25 mg/kg mc. podawane co 6 h (25 mg/kg mc. na dobę). Dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku w dawkach większych niż dawka podana powyżej są ograniczone, w związku z tym nie zaleca się zwiększania dawki powyżej 25 mg/kg mc. na dobę. Preparat należy podawać najkrócej przez 21 dni i leczenie należy kontynuować do ustąpienia podmiotowych i przedmiotowych objawów ciężkiej zarostowej choroby żył. Szczególne grupy pacjentów. Nie ma konieczności dostosowania dawkowania u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek lub pacjentów poddawanych hemodializie przerywanej. U pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby nie zaleca się dostosowywania dawki leku, ale należy ich starannie monitorować. Dzieci i młodzież: zalecana dawka do stosowania u dzieci w wieku od 1 mies. do 18 lat wynosi 6,25 mg/kg mc., podawane co 6 h. Nie określono dotychczas bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności defibrotydu u dzieci w wieku poniżej 1 miesiąca (dane nie są dostępne). Nie zaleca się stosowania leku u dzieci w wieku poniżej jednego miesiąca. Sposób podania. Preparat podaje się w infuzji dożylnej przez 2 h. Lek należy zawsze rozcieńczyć przed zastosowaniem; można rozcieńczyć 5% roztworem glukozy do infuzji lub 0,9% roztworem chlorku sodu (9 mg/ml) do infuzji, tak by uzyskać odpowiednie stężenie preparatu, umożliwiające jego podanie w 2-godzinnej infuzji. Całkowitą objętość roztworu do infuzji należy ustalić na podstawie masy ciała danego pacjenta. Końcowe stężenie leku powinno mieścić się w zakresie od 4 mg/ml do 20 mg/ml. Fiolki przeznaczone są do jednorazowego użycia, a niewykorzystane pozostałości jednej dawki roztworu należy wyrzucić.

Leczenie ciężkiej postaci zarostowej choroby żył wątroby (VOD), nazywanej także zespołem niewydolności zatokowej wątroby (SOS) i występującej po przeszczepieniu macierzystych komórek krwiotwórczych (HSCT). Lek jest wskazany do stosowania u dorosłych, młodzieży, dzieci i niemowląt w wieku powyżej 1 miesiąca.

1. Co to jest lek Defitelio i w jakim celu się go stosuje

Defitelio to lek zawierający substancję czynną defibrotyd.

Lek ten jest stosowany w leczeniu zarostowej choroby żył wątroby, w której dochodzi do uszkodzenia
naczyń krwionośnych w wątrobie i zamknięcia ich światła przez zakrzepy krwi. Może to być
spowodowane przez leki podane pacjentowi przed przeszczepieniem komórek macierzystych.

Działanie defibrotydu polega na ochranianiu komórek naczyń krwionośnych i zapobieganiu
powstawaniu zakrzepów krwi lub na rozkładaniu zakrzepów.

Lek ten może być stosowany u dorosłych, a także u młodzieży, dzieci i niemowląt w wieku powyżej
jednego miesiąca.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Defitelio

Kiedy nie stosować leku Defitelio:
- jeśli pacjent ma uczulenie na defibrotyd lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku
  (wymienionych w punkcie 6);
- jeśli pacjent przyjmuje inne leki rozkładające zakrzepy krwi, takie jak tkankowy aktywator
  plazminogenu.

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed rozpoczęciem stosowania leku Defitelio należy omówić to z lekarzem:
- jeśli pacjent przyjmuje lek, który zwiększa ryzyko krwawienia;
- jeśli u pacjenta występują silne krwawienia i konieczne jest przetoczenie krwi;
- jeśli u pacjenta ma być wykonywany zabieg chirurgiczny;
- jeśli u pacjenta występują zaburzenia krążenia krwi – ze względu na niemożność utrzymania
  stałego ciśnienia krwi w organizmie.

Dzieci i młodzież
Lek Defitelio nie jest zalecany do stosowania u dzieci w wieku poniżej 1 miesiąca.

Defitelio a inne leki
Należy powiedzieć lekarzowi o lekach stosowanych przez pacjenta w ramach profilaktyki choroby
zakrzepowej, takich jak kwas acetylosalicylowy, heparyny, warfaryna, dabigatran, rywaroksaban lub
apiksaban albo o przyjmowanych lekach przeciwzapalnych (np. ibuprofen, naproksen, diklofenak i
inne niesteroidowe leki przeciwzapalne).

Ciąża i karmienie piersią
Nie stosować leku Defitelio w okresie ciąży, chyba że takie leczenie jest konieczne ze względu na
chorobę.

Aktywne seksualnie i zdolne do zajścia w ciążę pacjentki i ich partnerzy, jak również pacjenci leczeni
lekiem Defitelio oraz ich partnerki, muszą stosować skuteczne metody zapobiegania ciąży w trakcie
leczenia lekiem Defitelio i przez 1 tydzień po zakończeniu jego stosowania.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn
Nie przewiduje się wpływu leku Defitelio na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Lek Defitelio zawiera sód
Lek zawiera 20,4 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w każdej fiolce. Odpowiada to 1,02%
maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych.

3. Jak stosować lek Defitelio

Leczenie lekiem Defitelio musi być wdrożone i stale nadzorowane wyłącznie przez doświadczonego
lekarza w szpitalu lub w specjalistycznym ośrodku, w którym są przeszczepiane komórki macierzyste.

Lek będzie powoli wstrzykiwany (przez 2 godziny) dożylnie. Taka procedura nazywana jest „infuzją
dożylną” lub wlewem.

Lek będzie podawany cztery razy na dobę, co najmniej przez 21 dni lub do czasu ustąpienia objawów
choroby.
Dawka zalecana u dzieci w wieku od jednego miesiąca do 18 lat jest taka sama, jak u dorosłych.

Pominięcie zastosowania leku Defitelio
Ze względu na to, że lek ten będzie podawany pacjentowi przez lekarza lub pielęgniarkę, pominięcie
dawki jest mało prawdopodobne. Jednak w przypadku podejrzenia pominięcia dawki leku należy
powiedzieć o tym lekarzowi lub innemu pracownikowi fachowej opieki medycznej. Nie wolno
stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem leku, należy zwrócić się do
lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.
U pacjentów leczonych lekiem Defitelio zgłaszano poniższe działania niepożądane.

Jeśli u pacjenta wystąpi, którekolwiek z poniższych działań niepożądanych, należy natychmiast
skontaktować się z lekarzem.

Bardzo często (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 pacjentów)

- niskie ciśnienie krwi.

Często (może wystąpić u 1 na 10 pacjentów)
- krwawienia,
- krwawienie z nosa,
- krwawienie w mózgu,
- krwawienie w jelitach,
- krwawe wymioty,
- krwawienie w płucach,
- krwawienie z linii infuzyjnej,
- krew w moczu,
- krwawienie z jamy ustnej,
- wylewy podskórne,
- koagulopatia (zaburzenia krzepnięcia krwi),
- nudności,
- wymioty,
- biegunka,
- wysypka,
- swędzenie,
- gorączka.

Niezbyt często (może wystąpić u 1 na 100 pacjentów)
- krwawienie z oka,
- krew w kale,
- krwawienie w miejscu wkłucia,
- nagromadzenie wynaczynionej krwi (krwiak) w mózgu,
- krwiak opłucnej (nagromadzenie krwi w obszarze pomiędzy sercem a płucami),
- siniaki (wylewy podskórne),
- reakcje alergiczne (mogą wystąpić reakcje skórne, takie jak wysypka),
- silna reakcja alergiczna (mogą pojawić się obrzęki rąk, twarzy, warg, języka lub gardła, a także
  trudności z oddychaniem).

Dzieci i młodzież
Przewiduje się, że działania niepożądane u dzieci (w wieku od 1 miesiąca do 18 lat) będą miały
podobny charakter i nasilenie i będą występowały ze zbliżoną częstością, dlatego nie będą konieczne
dodatkowe specjalne środki ostrożności.

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione
w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do
„krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań
niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Defitelio

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie fiolki i pudełku po:
EXP. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w temperaturze poniżej 25°C. Nie zamrażać.

Po rozcieńczeniu w celu podania leku w infuzji można go przechowywać nie dłużej niż przez
24 godziny w temperaturze 2°C - 8°C, o ile procedura rozcieńczania przeprowadzona została
w kontrolowanych i zatwierdzonych warunkach aseptycznych.
Leku Defitelio nie należy używać, jeśli roztwór jest mętny lub zawiera cząstki stałe.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się
już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Defitelio
- Substancją czynną leku jest defibrotyd. Każda fiolka o pojemności 2,5 ml zawiera 200 mg
  defibrotydu, a w każdym mililitrze roztworu znajduje się 80 mg defibrotydu.
- Pozostałe składniki to: sodu cytrynian dwuwodny, kwas solny oraz sodu wodorotlenek (obie
  substancje w celu dostosowania pH) i woda do wstrzykiwań (patrz punkt 2 „Lek Defitelio
  zawiera sód”).

Jak wygląda lek Defitelio i co zawiera opakowanie
Lek Defitelio to przezroczysty koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji (koncentrat jałowy),
barwy jasnożółtej do brązowej, który nie zawiera cząsteczek stałych ani zmętnień.

W jednym pudełku znajduje się 10 szklanych fiolek, zawierających po 2,5 ml koncentratu.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca
Gentium S.r.l
Piazza XX Settembre 2
22079 Villa Guardia (Como)
Włochy

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji należy zwrócić się do miejscowego
przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

AT – BE – BG – CY – CZ – DE – DK – EE – EL – ES – FI – FR – HR –
HU – IE – IS – IT – LT – LU – LV – MT – NL – NO – PL – PT – RO –
SE – SK – SL – UK(NI)

Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited
Tel: +353 1 968 1631
(lokalny numer telefonu w Irlandii)
(poza Irlandią może wiązać się z opłatami za połączenie międzynarodowe)
E-mail: medinfo-int@jazzpharma.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Ten lek został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Oznacza to, że ze względu na
rzadkie występowanie choroby oraz z powodów etycznych nie było możliwe przeprowadzenie badań
klinicznych z grupą kontrolną otrzymującą placebo i uzyskanie pełnej informacji dotyczącej tego leku.

Europejska Agencja Leków dokona co roku przeglądu wszystkich nowych informacji o leku i w razie
konieczności treść tej ulotki zostanie zaktualizowana.

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków
http://www.ema.europa.eu.

Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.