Cerezyme proszek do sporz. konc. roztw. do inf.(400 j.m.) - fiolka 10 ml

Dożylnie. Leczenie powinno być prowadzone przez lekarza posiadającego doświadczenie w zakresie leczenia choroby Gauchera. Dawkę dobiera się indywidualnie. Dorośli. Początkowa dawka 60 j/kg mc. podawana raz na 2 tyg. prowadziła do poprawy parametrów hematologicznych i narządowych w ciągu 6 mies. leczenia, a dalsze stosowanie - do zatrzymania progresji lub do poprawy zmian kostnych. Podawanie dawki 15 j/kg mc. raz na 2 tyg. powodowało poprawę parametrów hematologicznych i ustępowanie powiększenie narządów wewnętrznych, lecz nie doprowadziło do poprawy parametrów zmian kostnych. Infuzje podaje się zazwyczaj z częstością raz na 2 tyg. Nie ustalono skuteczności preparatu w leczeniu objawów neurologicznych u pacjentów z chorobą Gauchera z przewlekłą neuropatią i nie można zalecić żadnego specjalnego schematu dawkowania. Dzieci i młodzież. Nie ma potrzeby dostosowywania dawki leku u dzieci i młodzieży. Sposób podania. Po rozpuszczeniu i rozcieńczeniu w 0,9% roztworze chlorku sodu preparat podaje się w infuzji dożylnej. Podczas pierwszych infuzji preparatu szybkość infuzji nie powinna być większa niż 0,5 j./kg mc./min. Podczas kolejnych podań leku szybkość infuzji można zwiększyć maksymalnie do 1 j./kg mc./min. Zwiększenie szybkości infuzji powinien nadzorować lekarz.

Długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Gauchera typu 1 (bez neuropatii) lub typu 3 (z przewlekłą neuropatią), u których występują klinicznie znaczące objawy tej choroby, niezwiązane z układem nerwowym. Objawy choroby Gauchera niezwiązane z układem nerwowym obejmują jeden lub więcej spośród wymienionych stanów: niedokrwistość, po wykluczeniu innych przyczyn, takich jak niedobór żelaza; małopłytkowość; choroba kości, po wykluczeniu innych przyczyn, takich jak niedobór witaminy D; powiększenie wątroby lub śledziony.

1. Co to jest lek Cerezyme i w jakim celu się go stosuje

Lek Cerezyme zawiera substancję czynną imiglucerazę i jest stosowany w leczeniu pacjentów z
chorobą Gauchera typu 1 lub typu 3, u których występują następujące objawy: niedokrwistość (zbyt
mała liczba czerwonych krwinek), skłonność do łatwego krwawienia (spowodowana zbyt małą liczbą
płytek – rodzaj komórek krwi), powiększenie wątroby lub śledziony lub choroba kości.

Osoby z chorobą Gauchera mają niską aktywność enzymu o nazwie kwaśna β-glukozydaza. Enzym
ten odpowiada za kontrolowanie stężenia glukozyloceramidu w organizmie. Glukozyloceramid jest
naturalną substancją w organizmie, wytwarzaną z cukru i lipidów. W chorobie Gauchera stężenie
glukozyloceramidu może być zbyt wysokie.

Lek Cerezyme jest sztucznym enzymem o nazwie imigluceraza – może on zastąpić naturalny enzym
kwaśną β-glukozydazę, którego brakuje lub jest niedostatecznie aktywny u pacjentów z chorobą
Gauchera.

Informacja zawarta w tej ulotce dotyczy wszystkich grup pacjentów, w tym dzieci, młodzieży,
dorosłych i osób w podeszłym wieku.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Cerezyme

Kiedy nie stosować leku Cerezyme
- jeśli pacjent ma uczulenie na imiglucerazę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku
  (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed rozpoczęciem stosowania leku Cerezyme należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą.
- Jeśli pacjent jest leczony lekiem Cerezyme, podczas podawania leku lub krótko po jego podaniu
  u pacjenta może wystąpić reakcja alergiczna. Jeśli u pacjenta wystąpi taka reakcja, należy
  natychmiast o tym poinformować lekarza. Lekarz może przeprowadzić badanie określające,
  czy u pacjenta występuje reakcja alergiczna na imiglucerazę.
- Niektórzy pacjenci z chorobą Gauchera mają podwyższone ciśnienie w naczyniach
  krwionośnych płuc (nadciśnienie płucne). Przyczyną mogą być choroby serca, płuc lub wątroby
  lub może być ona nieznana. Może wystąpić niezależnie od tego, czy pacjent jest leczony lekiem
  Cerezyme, czy też nie. W każdym przypadku, jeśli pacjent odczuwa duszność, powinien
  powiadomić lekarza prowadzącego.

Lek Cerezyme a inne leki
Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta
obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Leku Cerezyme nie wolno podawać w mieszaninie z innymi lekami w jednej infuzji (kroplówce).

Ciąża i karmienie piersią
Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć
dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku. Zaleca się
zachowanie ostrożności podczas stosowania leku Cerezyme w czasie ciąży i w okresie karmienia.

Lek Cerezyme zawiera sód
Ten lek zawiera sód i jest podawany dożylnie w 0,9% roztworze chlorku sodu. Powinni to uwzględnić
pacjenci kontrolujący zawartość sodu w diecie.

3. Jak stosować lek Cerezyme

Instrukcja właściwego użycia
Lek Cerezyme podaje się w kroplówce do żyły (w infuzji dożylnej).

Lek jest dostarczany w proszku, który przed podaniem zostanie zmieszany z wodą do wstrzykiwań.

Lek Cerezyme podaje się wyłącznie pod nadzorem lekarza, posiadającego doświadczenie w leczeniu
choroby Gauchera. Lekarz może zalecić leczenie w domu pod warunkiem spełnienia określonych
kryteriów. W sprawie leczenia w warunkach domowych należy skontaktować się z lekarzem.

Dawka zostanie określona indywidualnie dla pacjenta. Lekarz obliczy dawkę dla pacjenta na
podstawie nasilenia objawów i innych czynników. Zalecana dawka leku Cerezyme to 60 jednostek/kg
mc. podawana raz na 2 tygodnie.

Lekarz będzie szczegółowo kontrolować reakcję pacjenta na leczenie i może zmienić dawkę leku
(zwiększyć lub zmniejszyć) aż do znalezienia najodpowiedniejszej dawki dla pacjenta.

Po ustaleniu tej dawki lekarz nadal będzie kontrolować reakcję pacjenta na leczenie w celu
upewnienia się, że pacjent otrzymuje właściwą dawkę. Zwykle odstępy czasowe monitorowania
wynoszą 6 do 12 miesięcy.

Brak informacji dotyczących wpływu leku Cerezyme na objawy neurologiczne u pacjentów z
przewlekłą chorobą Gauchera z neuropatią. Z tego względu nie można zalecić żadnego specjalnego
schematu dawkowania.

Rejestr ICGG choroby Gauchera
Pacjenci mogą poprosić lekarza o umieszczenie swoich danych w „Rejestrze ICGG choroby
Gauchera”. Rejestr ma na celu przyczynienie się do lepszego zrozumienia choroby Gauchera oraz do
oceny skuteczności enzymatycznej terapii zastępczej, której przykładem jest lek Cerezyme. Docelowo
powinno to pozwolić na skuteczniejsze i bardziej bezpieczne stosowanie leku Cerezyme. Dane
pacjenta w tym rejestrze będą zbierane anonimowo – nikt nie będzie mógł zidentyfikować pacjenta.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Cerezyme
Nie zgłoszono żadnego przypadku przedawkowania leku Cerezyme.

Pominięcie przyjęcia leku Cerezyme
W przypadku pominięcia infuzji należy skontaktować się z lekarzem.

W razie wątpliwości związanych ze stosowaniem leku należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek Cerezyme może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one
wystąpią.

Często (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 10 pacjentów):
- duszność
- kaszel
- pokrzywka/ miejscowy obrzęk skóry lub błony śluzowej jamy ustnej lub gardła
- świąd
- wysypka

Niezbyt często (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 100 pacjentów):
- zawroty głowy
- ból głowy
- uczucie mrowienia, kłucia, pieczenia lub drętwienia skóry
- przyspieszenie częstości pracy serca
- zasinienie skóry
- zaczerwienienie
- spadek ciśnienia krwi
- wymioty
- nudności
- kurcze brzucha
- biegunka
- ból stawów
- dyskomfort w miejscu podania infuzji
- pieczenie w miejscu podania infuzji
- obrzęk w miejscu podania
- jałowy ropień w miejscu podania infuzji
- dyskomfort w klatce piersiowej
- gorączka
- dreszcze
- zmęczenie
- ból pleców

Rzadko (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 1000 pacjentów):
- reakcje anafilaktyczne

Niektóre objawy niepożądane były obserwowane u pacjentów w trakcie podawania leku lub krótko po
podaniu leku. Obejmowały one świąd, zaczerwienienie, pokrzywkę/miejscowy obrzęk skóry lub błony
śluzowej jamy ustnej lub gardła, dyskomfort w klatce piersiowej, przyspieszenie częstości akcji serca,
zasinienie skóry, duszność, uczucie mrowienia, kłucia, pieczenia lub drętwienia skóry, spadek
ciśnienia krwi i ból pleców. Jeśli u pacjenta wystąpi którykolwiek z tych objawów, należy
natychmiast powiadomić lekarza. W celu zapobieżenia reakcji alergicznej konieczne może być
podanie dodatkowych leków (np. leki przeciwhistaminowe i (lub) kortykosteroidy).

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione
w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać
bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu
działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa
stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Cerezyme

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i pudełku po: EXP.
Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Zamknięte fiolki:
Przechowywać w lodówce (2°C – 8°C).

Rozcieńczony roztwór:
Zaleca się zastosowanie leku Cerezyme natychmiast po wymieszaniu z wodą do infuzji. Wymieszany
roztwór w fiolce nie może być przechowywany i należy go niezwłocznie rozcieńczyć w worku do
infuzji; wyłącznie roztwór rozcieńczony można przechowywać do 24 godzin w chłodnym miejscu
(2°C – 8°C). Chronić przed światłem.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić
środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Cerezyme
- Substancją czynną leku jest imigluceraza. Imigluceraza jest zmodyfikowaną postacią ludzkiego
  enzymu kwaśnej β-glukozydazy, wytwarzaną techniką rekombinacji DNA. Jedna fiolka zawiera
  400 jednostek imiglucerazy. Po rozpuszczeniu 1 ml roztworu zawiera 40 jednostek
  imiglucerazy.
- Pozostałe składniki to: mannitol, sodu cytrynian, kwas cytrynowy, jednowodny i polisorbat 80.

Jak wygląda lek Cerezyme i co zawiera opakowanie
Lek Cerezyme, 400 jednostek jest proszkiem do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu
do infuzji. W opakowaniu znajduje się 1 fiolka, 5 fiolek lub 25 fiolek.
Nie wszystkie wielkości opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Lek Cerezyme jest białym lub białawym proszkiem. Po rozpuszczeniu jest przezroczystym,
bezbarwnym płynem, niezawierającym cząstek obcej materii. Rozpuszczony roztwór wymaga
dalszego rozcieńczenia.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca
Podmiot odpowiedzialny
Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Holandia

Wytwórca
Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Wielka Brytania
Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji należy zwrócić się do miejscowego
przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien/
Luxembourg/Luxemburg
Sanofi Belgium
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Magyarország
SANOFI-AVENTIS Zrt.
Tel: +36 1 505 0050

България
SANOFI BULGARIA EOOD
Tел: +359 (0)2 970 53 00

Malta
Sanofi Malta Ltd
Tel: +356 21493022

Česká republika
sanofi-aventis, s.r.o.
Tel: +420 233 086 111

Nederland
Genzyme Europe B.V.
Tel: +31 35 699 1200

Danmark
sanofi-aventis Denmark A/S
Tlf: +45 45 16 70 00

Norge
sanofi-aventis Norge AS
Tlf: + 47 67 10 71 00

Deutschland
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Tel: 0800 04 36 996
Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Österreich
sanofi-aventis GmbH
Tel: + 43 1 80 185 - 0

Eesti
sanofi-aventis Estonia OÜ
Tel. +372 6 273 488

Polska
sanofi-aventis Sp. z o.o.
Tel.: +48 22 280 00 00

Ελλάδα
sanofi-aventis AEBE
Τηλ: +30 210 900 1600

Portugal
Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.
Tel: +351 21 35 89 400

España
sanofi-aventis, S.A.
Tel: +34 93 485 94 00

România
Sanofi Romania SRL
Tel: +40 (0) 21 317 31 36

France
sanofi-aventis France
Tél: 0 800 222 555
Appel depuis l’étranger : +33 1 57 63 23 23

Slovenija
sanofi-aventis d.o.o.
Tel: +386 1 560 4800

Hrvatska
sanofi-aventis Croatia d.o.o.
Tel: +385 1 600 34 00

Slovenská republika
sanofi-aventis Pharma Slovakia s.r.o.
Tel.: +421 2 33 100 100

Ireland
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Ísland
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000

Suomi/Finland
Sanofi Oy
Puh/Tel: + 358 201 200 300

Italia
Sanofi S.p.A.
Tel: +39 059 349 811

Sverige
Sanofi AB
Tel: +46 (0)8 634 50 00

Κύπρος
sanofi-aventis Cyprus Ltd.
Τηλ: +357 22 871600

United Kingdom
Sanofi
Tel +44 (0)845 372 7101

Latvija
sanofi-aventis Latvia SIA
Tel: +371 67 33 24 51

Lietuva
UAB „SANOFI-AVENTIS LIETUVA“
Tel. +370 5 275 5224

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków
http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich
chorobach i sposobach leczenia.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------
Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Instrukcja użycia – rozpuszczanie, rozcieńczenie i podawanie
Każda fiolka leku Cerezyme jest przeznaczona do jednorazowego użytku. Po rozpuszczeniu każda
fiolka leku Cerezyme zawiera 400 jednostek imiglucerazy w 10,0 ml (40 jednostek/ml).

Należy wyliczyć liczbę fiolek przeznaczonych do rozpuszczania na podstawie indywidualnego
schematu dawkowania dla danego pacjenta i wyjąć potrzebną liczbę fiolek z lodówki.

Wykonywać w warunkach jałowych.

Rozpuszczanie
Każdą fiolkę należy rozpuścić w wodzie do iniekcji w ilości 10,2 ml unikając gwałtownego uderzenia
strumienia wody do iniekcji w proszek, a podczas ostrożnego mieszania należy unikać pienienia się
roztworu. Łączna ilość płynu po rozpuszczeniu wynosi 10,6 ml. Wartość pH otrzymanego roztworu
wynosi w przybliżeniu 6,1.

Po rozpuszczeniu jest to klarowny, bezbarwny płyn niezawierający cząstek materii. Rozpuszczony
roztwór należy ponownie rozpuścić. Przed dalszym rozcieńczaniem należy wizualnie sprawdzić, czy
w przygotowanym roztworze w żadnej z fiolek nie występują ciała obce i czy roztwór jest bezbarwny.
Nie stosować fiolek, w których widoczne są ciała obce lub zabarwienie. Po rozpuszczeniu należy
natychmiast rozcieńczyć zawartość fiolek i nie przechowywać ich do późniejszego wykorzystania.

Rozcieńczanie
Uzyskany roztwór zawiera 40 jednostek imiglucerazy/ml. Z każdej fiolki z otrzymanej ilości roztworu
można pobrać dokładnie objętość 10,0 ml (co odpowiada 400 jednostkom). Pobrać po 10,0 ml
roztworu z każdej fiolki i połączyć ze sobą pobrane roztwory. Następnie rozcieńczyć połączone
roztwory 0,9% roztworem chlorku sodu do infuzji dożylnych do łącznej objętości 100 do 200 ml.
Ostrożnie wymieszać przygotowany roztwór.

Podawanie
W celu usunięcia wszelkich cząstek białka zaleca się podawanie rozcieńczonego roztworu przez
podłączony szeregowo filtr 0,2 µm wiążący białko. Nie spowoduje to utraty aktywności imiglucerazy.
Zaleca się, by rozcieńczony roztwór podać przed upływem 3 godzin. Produkt rozcieńczony
0,9% roztworem chlorku sodu do infuzji dożylnych zachowuje stabilność chemiczną przy
przechowywaniu do 24 godzin w temperaturze od 2°C do 8°C pod warunkiem ochrony
przed światłem, jednakże czystość mikrobiologiczna leku będzie zależeć od tego, czy
rozpuszczanie i rozcieńczanie prowadzono w warunkach aseptycznych.

Lek Cerezyme nie zawiera żadnych środków konserwujących. Wszelkie niewykorzystane
resztki produktu leczniczego lub jego odpady należy usunąć zgodnie z lokalnymi
przepisami.