Aldurazyme konc. do sporz. roztw. do inf.(100 j./ml) - 25 fiolek

Dożylnie. Leczenie powinno być prowadzone pod nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu chorych na MPS I lub na inne wrodzone choroby metaboliczne. Lek należy podawać w odpowiednich warunkach klinicznych, z natychmiastowym dostępem do wyposażenia resuscytacyjnego potrzebnego do leczenia nagłych stanów zagrożenia życia. Zalecana dawka wynosi 100 j./kg mc. podawana raz w tygodniu. Szczególne grupy pacjentów. Nie ma potrzeby dostosowywania dawki dla dzieci i młodzieży.  Nie określono bezpieczeństwa stosowania i skuteczności leku u pacjentów w wieku powyżej 65 lat; u tych pacjentów nie można zalecić żadnego schematu dawkowania. Bezpieczeństwo i skuteczność leku nie były oceniane u pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby; u tych pacjentów nie można zalecić żadnego schematu dawkowania. Sposób podania. Lek należy podawać w postaci wlewu dożylnego. Początkową szybkość infuzji 2 j./kg mc./h można stopniowo zwiększać, co 15 min w razie dobrej tolerancji, aż do maksymalnej szybkości 43 j./kg mc./h. Całkowitą objętość infuzji należy podać w ciągu ok. 3-4 h. Infuzja domowa. U pacjentów, którzy dobrze tolerują i u których w okresie kilku miesięcy nie wystąpiły umiarkowane lub ciężkie reakcje związane z infuzją (IAR), można rozważyć podanie wlewów w domu. Decyzja o przeprowadzeniu infuzji domowych powinna zostać podjęta zgodnie z oceną i zaleceniami lekarza prowadzącego. Konieczne jest zapewnienie fachowemu personelowi medycznemu sprzętu, zasobów i procedur, w tym przeszkolenia, niezbędnych do wykonywania infuzji domowych. Infuzje domowe należy wykonywać pod nadzorem pracownika fachowego personelu medycznego, który powinien być zawsze dostępny w trakcie infuzji domowej oraz przez określony czas po infuzji. Przed rozpoczęciem infuzji domowych lekarz prowadzący i (lub) pielęgniarka powinni udzielić pacjentowi i (lub) opiekunowi odpowiednich informacji. Dawka i szybkość infuzji w warunkach domowych powinny pozostać stałe i nie należy ich zmieniać bez nadzoru pracownika fachowego personelu medycznego. Jeżeli u pacjenta wystąpią działania niepożądane w trakcie infuzji domowych, wlew należy natychmiast przerwać i rozpocząć właściwe leczenie. Może być konieczne wykonywanie kolejnych wlewów w szpitalu lub w odpowiednich warunkach leczenia ambulatoryjnego do czasu, gdy dane działanie niepożądane nie ustąpi.

Długotrwała substytucja enzymatyczna u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy typu I (MPS I, niedobór α-L-iduronidazy) w celu leczenia nieneurologicznych objawów choroby.

1. Co to jest lek Aldurazyme i w jakim celu się go stosuje

Lek Aldurazyme stosuje się w leczeniu pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem
mukopolisacharydozy typu I (MPS I). Podaje się go w leczeniu objawów pozaneurologicznych
choroby.

U osób z rozpoznaniem MPS I stwierdza się niewielką aktywność lub brak enzymu -L-iduronidazy
odpowiadającego za rozkład pewnych substancji (glikozaminoglikanów) w organizmie. Zaburza to
proces rozkładu i przetwarzania w organizmie tych substancji oraz ich nagromadzenie w wielu
tkankach organizmu prowadzące do wystąpienia objawów MPS I.

Lek Aldurazyme (laronidaza) jest sztucznie otrzymywanym enzymem. Umożliwia uzupełnienie
niedoboru naturalnego enzymu u pacjentów z chorobą MPS I.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Aldurazyme

Kiedy nie stosować leku Aldurazyme
Jeśli pacjent ma uczulenie (nadwrażliwość) na laronidazę lub którykolwiek z pozostałych składników
tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed rozpoczęciem stosowania leku Aldurazyme należy zwrócić się do lekarza.
Należy natychmiast skontaktować się z lekarzem, jeśli leczenie lekiem Aldurazyme powoduje:
- Reakcje alergiczne, w tym anafilaksję (ciężka reakcja alergiczna) - patrz punkt 4 „Możliwe
  działania niepożądane" poniżej. Niektóre z tych reakcji mogą zagrażać życiu. Objawy mogą
  obejmować niewydolność/zaburzenia oddechowe (niezdolność płuc do prawidłowej pracy),
  świst krtaniowy (wysoki dźwięk przy oddychaniu) i inne zaburzenia spowodowane
  niedrożnością dróg oddechowych, szybkie oddychanie, nadmierny skurcz mięśni dróg
  oddechowych powodujący trudności w oddychaniu (skurcz oskrzeli), brak tlenu w tkankach
  ciała (niedotlenienie), niskie ciśnienie krwi, wolna akcja serca lub swędząca wysypka
  (pokrzywka).

- Reakcje związane z infuzją, tj. jakiekolwiek działania niepożądane występujące podczas infuzji
  lub przed końcem dnia, w którym przeprowadzono infuzję - objawy, patrz punkt 4 „Możliwe
  działania niepożądane” poniżej.

Jeśli wystąpią takie reakcje, należy bezzwłocznie przerwać infuzję leku Aldurazyme, a lekarz musi
rozpocząć odpowiednie leczenie.
Tego rodzaju reakcje mogą być szczególnie silne, jeżeli u pacjenta w przebiegu MPS I występuje
zwężenie górnych dróg oddechowych.

W celu zapobiegania reakcjom alergicznym konieczne może być podanie dodatkowych leków np.
przeciwhistaminowych, leków obniżających gorączkę (np. paracetamol) i (lub) kortykosteroidów.

Lekarz zdecyduje również, czy pacjent może kontynuować przyjmowanie leku Aldurazyme.

Inne leki i Aldurazyme
Ze względu na ryzyko hamowania działania leku Aldurazyme należy poinformować lekarza w razie
stosowania leków zawierających chlorochinę lub prokainę.

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub
ostatnio, również tych, które wydawane są bez recepty.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność
Doświadczenia ze stosowaniem leku Aldurazyme u kobiet w ciąży są niewystarczające.
Leku Aldurazyme nie stosować w okresie ciąży, jeśli to nie jest bezwzględnie konieczne.
Nie wiadomo, czy lek Aldurazyme pojawia się w mleku kobiety. Zaleca się zaprzestanie karmienia
piersią podczas leczenia lekiem Aldurazyme.
Brak informacji dotyczących wpływu leku Aldurazyme na płodność.

W ciąży i w okresie karmienia piersią lub gdy istnieje podejrzenie, że kobieta jest w ciąży lub gdy
planuje ciążę, przed zastosowaniem tego leku należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn
Nie badano wpływu leku na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Lek Aldurazyme zawiera sód
Lek zawiera 30 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w każdej fiolce. Odpowiada to 1,5%
maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych.

3. Jak stosować lek Aldurazyme

Instrukcja stosowania – rozcieńczenie i podawanie
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji trzeba rozcieńczyć przed zastosowaniem; lek
przeznaczony jest do podawania dożylnego (patrz Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego
personelu medycznego).
Lek Aldurazyme należy podawać w odpowiednich warunkach klinicznych, z natychmiastowym
dostępem do wyposażenia resuscytacyjnego potrzebnego do leczenia nagłych stanów medycznych.

Infuzja domowa
Lekarz może rozważyć wykonywanie infuzji leku Aldurazyme w domu, jeśli będzie to bezpieczne i
wygodne dla pacjenta. Jeżeli u pacjenta wystąpi działanie niepożądane w trakcie infuzji leku
Aldurazyme, pracownik personelu medycznego może przerwać infuzję i rozpocząć odpowiednie
leczenie.

Dawkowanie
Zalecana dawka leku Aldurazyme to 100 j./kg mc. stosowana raz w tygodniu w infuzji dożylnej.
Początkową szybkość infuzji 2 j./kg mc./h można stopniowo zwiększać co 15 minut w razie dobrej
tolerancji, aż do maksymalnej szybkości 43 j./kg mc./h. Całkowitą objętość infuzji należy podać
w ciągu około 3-4 godzin.

Ten lek należy zawsze stosować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić
się do lekarza.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Aldurazyme
Jeśli podana dawka leku Aldurazyme jest zbyt duża lub infuzja jest zbyt szybka, mogą wystąpić
działania niepożądane. Otrzymanie zbyt szybkiej infuzji leku Aldurazyme może spowodować
nudności, ból brzucha, ból głowy, zawroty głowy i trudności w oddychaniu (duszność). W takich
sytuacjach należy natychmiast przerwać infuzję lub zmniejszyć szybkość infuzji. Lekarz zdecyduje,
czy konieczna jest dalsza interwencja.

Pominięcie zastosowania leku Aldurazyme
W razie pominięcia infuzji leku Aldurazyme należy skontaktować się z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się
do lekarza lub farmaceuty.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Działania niepożądane obserwowano na ogół podczas podawania leku lub krótko po jego zakończeniu
(odczyny związane z infuzją). Jeśli u pacjenta wystąpi tego typu reakcja, należy niezwłocznie
skontaktować się z lekarzem. Liczba wymienionych reakcji zmniejszała się w miarę długości
leczenia lekiem Aldurazyme. Nasilenie większości reakcji było łagodne do umiarkowanego. Jednak
w trakcie infuzji leku Aldurazyme lub do 3 godzin po niej u pacjentów obserwowano ciężkie
uogólnione reakcje alergiczne (reakcje anafilaktyczne). Niektóre z objawów takiej ciężkiej reakcji
alergicznej zagrażały życiu pacjenta i obejmowały skrajne trudności z oddychaniem, obrzęk gardła,
zmniejszone ciśnienie krwi oraz zmniejszony poziom tlenu w organizmie. U kilku pacjentów, którzy
we wcześniejszym okresie mieli dolegliwości górnych dróg oddechowych i płuc związane z chorobą
MPS I, wystąpiły silne reakcje, w tym skurcz oskrzeli (zwężenie dróg oddechowych), zatrzymanie
oddychania i opuchnięcie twarzy. Częstość występowania skurczu oskrzeli i zatrzymania oddychania
nie jest znana. Uważa się, że ciężkie reakcje alergiczne (reakcje anafilaktyczne) i opuchnięcia twarzy
występują często i mogą dotyczyć do 1 na 10 pacjentów.

Do objawów występujących bardzo często (mogących dotyczyć więcej niż 1 na 10 pacjentów), które
nie były ciężkie, należą:
- ból głowy,
- nudności,
- ból brzucha,
- wysypka,
- choroba stawów,
- bóle stawów,
- bóle pleców,
- ból rąk lub nóg,
- zaczerwienienie,
- gorączka, dreszcze,
- przyspieszony rytm serca,
- zwiększone ciśnienie krwi
- reakcja w miejscu infuzji, taka jak: opuchlizna, zaczerwienienie, gromadzenie się płynu,
  dyskomfort, swędząca wysypka, blady kolor skóry, odbarwiona skóra lub uczucie ciepła.

Inne działania niepożądane są następujące:

Często (mogą dotyczyć do 1 na 10 pacjentów)
- podwyższenie temperatury ciała
- mrowienie
- zawroty głowy
- kaszel
- niewydolność oddechowa
- wymioty
- biegunka
- nagłe opuchnięcie pod skórą w obrębie twarzy, gardła, rąk i nóg, które może zagrażać życiu,
  jeśli opuchnięcie gardła blokuje drogi oddechowe
- pokrzywka
- świąd
- utrata owłosienia
- zimne poty, nadmierna potliwość
- bóle mięśniowe
- bladość
- zimne ręce lub stopy
- uczucie gorąca, uczucie zimna
- zmęczenie
- objawy rzekomogrypowe
- ból w miejscu wstrzyknięcia
- niepokój

Nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)
- reakcja alergiczna (nadwrażliwość)
- nieprawidłowe spowolnienie rytmu serca
- podwyższone lub nieprawidłowo wysokie ciśnienie krwi
- obrzęk strun głosowych
- niebieskawe zabarwienie skóry (ze względu na mniejsze stężenie tlenu we krwi)
- szybki oddech
- zaczerwienienie skóry
- przeciekanie leku do tkanki otaczającej miejsce wstrzyknięcia, gdzie może spowodować
  uszkodzenia
- niezdolność płuc do prawidłowej pracy (niewydolność oddechowa)
- obrzęk gardła
- wysoki dźwięk przy oddychaniu
- niedrożność dróg oddechowych powodująca trudności w oddychaniu
- obrzęk warg
- obrzęk języka
- opuchnięcie, zwłaszcza kostek i stóp, spowodowane zatrzymaniem płynów
- przeciwciało specyficzne dla leku, białko krwi wytwarzane w odpowiedzi na lek
- przeciwciało, które neutralizuje działanie leku

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie możliwe objawy niepożądane
niewymienione w tej ulotce, należy zwrócić się do lekarza. Działania niepożądane można zgłaszać
bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu
działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa
stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Aldurazyme

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie po symbolu EXP.
Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Fiolki oryginalnie zamknięte:
Przechowywać w lodówce (2°C–8°C).

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić
środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Aldurazyme
- Substancją czynną leku jest laronidaza. 1 ml roztworu w fiolce zawiera 100 j. laronidazy.
  W każdej fiolce 5 ml znajduje się 500 j. laronidazy.
- Ponadto lek zawiera chlorek sodu, jednowodny jednozasadowy fosforan sodu, siedmiowodny
  dwuzasadowy fosforan sodu, polisorbat 80, wodę do iniekcji.

Jak wygląda lek Aldurazyme i co zawiera opakowanie
Lek Aldurazyme jest dostarczany jako koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji.
Jest to roztwór przejrzysty do lekko opalizującego, bezbarwny do bladożółtego.

Wielkość opakowania: 1, 10 i 25 fiolek w kartonie. Nie wszystkie wielkości opakowań muszą
znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca
Podmiot odpowiedzialny
Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Holandia.

Wytwórca
Genzyme Ireland Ltd, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do
miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien/
Luxembourg/Luxemburg
Sanofi Belgium
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Magyarország
SANOFI-AVENTIS Zrt.
Tel: +36 1 505 0050

България
Swixx Biopharma EOOD
Тел.: +359 (0)2 4942 480

Malta
Sanofi S.r.l.
Tel: +39 02 39394275

Česká republika
Sanofi s.r.o.
Tel: +420 233 086 111

Nederland
Sanofi B.V.
Tel: +31 20 245 4000

Danmark
sanofi A/S
Tlf: +45 45 16 70 00

Norge
sanofi-aventis Norge AS
Tlf: + 47 67 10 71 00

Deutschland
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Tel.: 0800 04 36 996
Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 7013

Österreich
sanofi-aventis GmbH
Tel: + 43 1 80 185 - 0

Eesti
Swixx Biopharma OÜ
Tel: +372 640 10 30

Polska
Sanofi Sp. z o.o.
Tel: +48 22 280 00 00

Ελλάδα
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE
Τηλ: +30 210 900 1600

Portugal
Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.
Tel: +351 21 35 89 400

España
sanofi-aventis, S.A.
Tel: +34 93 485 94 00

România
Sanofi Romania SRL
Tel: +40 (0) 21 317 31 36

France
Sanofi Winthrop Industrie
Tél: 0 800 222 555
Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Slovenija
Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +386 1 235 51 00

Hrvatska
Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +385 1 2078 500

Slovenská republika
Swixx Biopharma s.r.o.
Tel: +421 2 208 33 600

Ireland
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Suomi/Finland
Sanofi Oy
Puh/Tel: + 358 201 200 300

Ísland
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000

Sverige
Sanofi AB
Tel: +46 (0)8 634 50 00

Italia
Sanofi S.r.l.
Tel: 800536389

United Kingdom (Northern Ireland)
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: +44 (0) 800 035 2525

Κύπρος
C.A. Papaellinas Ltd.
Τηλ: +357 22 741741

Latvija
Swixx Biopharma SIA
Tel: +371 6 616 47 50

Lietuva
Swixx Biopharma UAB
Tel: +370 5 236 91 40