Naglazyme konc. do sporz. roztw. do inf.(1 mg/ml) - fiolka 5 ml

Dożylnie. Podstawowe znaczenie ma jak najwcześniejsze rozpoczęcie leczenia przed pojawieniem się nieodwracalnych objawów klinicznych choroby. Leczenie powinno być prowadzone pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu chorych na MPS VI lub inne dziedziczne choroby metaboliczne. Naglazyme należy podawać w odpowiednich warunkach klinicznych, z natychmiastowym dostępem do wyposażenia resuscytacyjnego niezbędnego do leczenia nagłych stanów zagrożenia życia. Zalecana dawka galsulfazy wynosi 1 mg/kg mc. podawanej raz w tygodniu w postaci wlewu dożylnego przez 4 h. Szczególne grupy pacjentów. Nie ustalono bezpieczeństwa i skuteczności stosowania preparatu i brak jest zaleceń dotyczących alternatywnego schematu dawkowania u pacjentów w podeszłym wieku oraz u pacjentów z zaburzeniami nerek i wątroby. Dzieci i młodzież - brak jest specjalnych zasad, jakie należy mieć na uwadze w przypadku podawania preparatu w tej grupie pacjentów. Sposób podania: początkową prędkość wlewu można dostosować tak, aby około 2,5% całkowitego roztworu zostało podane w ciągu 1. h, a pozostała jego objętość (około 97,5%) przez kolejne 3 h. U pacjentów podatnych na przeciążenie objętościowe płynami i o masie ciała poniżej 20 kg należy rozważyć użycie woreczków infuzyjnych o objętości 100 ml. W tym przypadku należy zmniejszyć prędkość wlewu (ml/min), aby całkowity czas trwania infuzji nie był krótszy niż 4 h.

Długotrwała substytucja enzymatyczna u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy typu VI (MPS VI; niedobór 4-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy; zespół Maroteaux-Lamy`ego).

1. Co to jest lek Naglazyme i w jakim celu się go stosuje

Preparat Naglazyme stosowany jest w leczeniu pacjentów z MPS VI (mukopolisacharydoza VI ).

U osób z MPS VI występuje brak lub mniejsza niż prawidłowa aktywność enzymu 4-sulfatazy
N-acetylogalaktozaminy, która rozkłada specyficzne substancje (glikozaminoglikany) w organizmie.
W wyniku tego, że substancje te nie ulegają rozkładowi i dalszym procesom we właściwy sposób,
dochodzi do ich akumulacji w wielu tkankach organizmu, co powoduje objawy MPS VI.

Jak działa ten lek
Lek ten zawiera rekombinowany enzym nazywany galsulfazą zastępujący naturalny enzym, którego
brak występuje u pacjentów z chorobą MPS VI. Wykazano, że leczenie tym lekiem poprawia zdolność
do chodzenia i wchodzenia po schodach i zmniejsza zawartość glikozaminoglikanów w organizmie.
Lek ten może złagodzić objawy MPS VI.2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Naglazyme

Kiedy nie stosować leku Naglazyme
- Jeśli u pacjenta występowały ostre lub zagrażające życiu reakcje alergiczne (nadwrażliwość) na
  galsulfazę lub którykolwiek z pozostałych składników leku Naglazyme, a ponowne podawanie
  leku nie było skuteczne.

Ostrzeżenia i środki ostrożności
- U pacjentów leczonych preparatem Naglazyme mogą występować reakcje związane z infuzją,
  przez które rozumie się wszelkie działania niepożądane występujące podczas infuzji lub przed
  końcem dnia, w którym przeprowadzono infuzję (patrz punkt 4 „Możliwe działania
  niepożądane”). W przypadku wystąpienia reakcji związanej z infuzją należy bezzwłocznie
  skontaktować się z lekarzem.
- W razie wystąpienia reakcji alergicznych lekarz może zalecić obniżenie tempa przyjmowania
  infuzji lub jej wstrzymanie. Konieczne może być rozpoczęcie przez lekarza odpowiedniego
  leczenia w celu opanowania reakcji alergicznej.
- W razie wystąpienia gorączki lub duszności przez zastosowaniem leku, należy porozmawiać z
  lekarzem na temat opóźnienia infuzji leku Naglazyme.
- Nie zbadano bezpieczeństwa i skuteczności działania tego leku u pacjentów z niewydolnością
  nerek lub wątroby. Należy poradzić się lekarza, jeśli pacjent cierpi na schorzenie nerek lub
  wątroby.
- W razie wystąpienia bólu mięśni, drętwienia rąk lub nóg lub jakichkolwiek zaburzeń czynności
  jelit lub pęcherza należy zwrócić się do lekarza, ponieważ mogą to być objawy ucisku rdzenia
  kręgowego.

Inne leki i Naglazyme
Należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych ostatnio lekach, nawet tych, które
wydawane są bez recepty.

Ciąża i karmienie piersią
Leku Naglazyme nie należy stosować w trakcie ciąży, jeśli to nie jest bezwzględnie konieczne. Przed
zastosowaniem każdego leku należy poradzić się lekarza lub farmaceuty. Nie wiadomo, czy galsulfaza
jest wydzielana w mleku kobiecym, dlatego należy zaprzestać karmienia piersią podczas leczenia
lekiem Naglazyme. Przed zastosowaniem każdego leku należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.

Prowadzenie pojazdów i obsługa maszyn
Nie badano wpływu leku na zdolność do prowadzenia pojazdów mechanicznych i obsługi urządzeń.

Ten lek zawiera sód
Każda fiolka o objętości 5 ml zawiera 0,8 mmol (18,4 mg) sodu. Należy mieć to na uwadze w
przypadku pacjentów będących na diecie o ograniczonej zawartości sodu.3. Jak stosować lek Naglazyme

Lek Naglazyme podaje pacjentowi lekarz lub pielęgniarka.
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji trzeba rozcieńczyć przed podaniem dożylnym we
wlewie. Dawka, jaką otrzymuje pacjent zależy od jego masy ciała. Zalecana dawka wynosi 1 mg/kg
masy ciała raz w tygodniu i podawana jest w kroplówce dożylnej (w postaci wlewu dożylnego).
Każdy wlew będzie trwał około 4 godzin. W ciągu pierwszej godziny tempo podawania wlewu będzie
wolne (około 2,5% całkowitego roztworu) , a pozostała jego objętość (około 97,5%) przyjęta zostanie
przez kolejne 3 godziny infuzji.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Naglazyme
Preparat Naglazyme przyjmowany jest pod nadzorem lekarza lub pielęgniarki, których zadaniem jest
sprawdzenie, czy podana dawka jest odpowiednia i podjęcie właściwych kroków w razie potrzeby.

Pominięcie zastosowania leku Naglazyme
W razie pominięcia infuzji leku Naglazyme należy skontaktować się z lekarzem. W razie wątpliwości
związanych ze stosowaniem leku należy zwrócić się do lekarza.4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Działania niepożądane obserwowano u pacjentów głównie w trakcie podawania leku lub krótko po
jego podaniu (reakcje poinfuzyjne). Do najpoważniejszych działań niepożądanych należały: obrzęk
twarzy i gorączka (bardzo często), dłuższe niż normalne przerwy między oddechami, , trudności z
oddychaniem, astma i pokrzywka (często) oraz obrzęk języka i gardła i poważne reakcje alergiczne na
ten lek (częstość nieznana).

Jeśli u pacjenta pojawi się którakolwiek z wymienionych reakcji, należy natychmiast
powiadomić o tym lekarza. Może zaistnieć konieczność przyjęcia dodatkowych leków
zapobiegających wystąpieniu reakcji alergicznej (np. leki antyhistaminowe i/lub kortykosteroidy) lub
obniżających temperaturę (leki przeciwgorączkowe).

Do najczęstszych objawów reakcji poinfuzyjnych należały: gorączka, dreszcze, wysypka, pokrzywka i
duszność.

Bardzo częste działania niepożądane (mogą występować częściej niż u 1 pacjenta na 10):
• Ból gardła
• Zapalenie żołądka i jelit
• Osłabione odruchy
• Ból głowy
• Zapalenie oka
• Zmętnienie oczu
• Osłabienie słuchu
• Wysokie ciśnienie krwi
• Niedrożność nosa
• Wypukły pępek
• Wymioty
• Nudności (mdłości)
• Swędzenie
• Ból (w tym ból ucha, brzucha, stawów i ból w klatce piersiowej)
• Złe samopoczucie

Częste działania niepożądane (mogą występować u 1 pacjenta na 10):
• Drżenie mięśni
• Niskie ciśnienie krwi
• Kaszel
• Świszczący oddech
• Zaczerwienienie skóry

Inne działanie niepożądane o nieznanej częstości:
• Wstrząs
• Uczucie mrowienia
• Zmniejszone tętno
• Zwiększone tętno
• Sina skóra
• Bladość
• Mały poziom tlenu we krwi
• Szybki oddech

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie możliwe objawy niepożądane
niewymienione w ulotce, należy zwrócić się do natychmiast do lekarza. Działania niepożądane można
zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki
zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat
bezpieczeństwa stosowania leku.5. Jak przechowywać lek Naglazyme

Przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na fiolce. Termin ważności
oznacza ostatni dzień danego miesiąca.

Nieotwarte fiolki:
Przechowywać w lodówce (2°C - 8°C).
Nie zamrażać.

Rozcieńczone roztwory:
Wykazano chemiczną i fizyczną stabilność użytkową przez okres do 4 dni w temperaturze pokojowej
(23 °C - 27 °C).

Z punktu widzenia bezpieczeństwa mikrobiologicznego produkt należy zużyć natychmiast. Jeśli lek
nie zostanie zużyty natychmiast, za czas użycia i warunki przechowywania odpowiada użytkownik i
nie powinny one zwykle przekraczać 24 godzin w temperaturze 2 °C - 8 °C, a następnie maksymalnie
24 godzin w temperaturze pokojowej (23 °C - 27 °C) w trakcie podania.

Nie stosować leku Naglazyme, jeśli widoczne są cząstki stałe.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji lub domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
farmaceutę, co zrobić z lekami, których się już nie potrzebuje. Takie postępowanie pomoże chronić
środowisko.6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Naglazyme
- Substancją czynną leku jest galsulfaza. Jeden ml leku Naglazyme zawiera 1 mg galsulfazy.
  Jedna fiolka o objętości 5 ml zawiera 5 mg galsulfazy. Galsulfaza jest rekombinowaną ludzką 4-
  sulfatazą N-acetylogalaktozaminy wytwarzaną metodami inżynierii genetycznej z komórek
  jajnika chomika chińskiego (CHO).
- Inne składniki leku to: Sodu chlorek, Sodu diwodorofosforan jednowodny, Disodu fosforan
  siedmiowodny, Polisorbat 80, Woda do wstrzykiwań.

Jak wygląda lek Naglazyme i co zawiera opakowanie
Lek Naglazyme jest dostarczany jako koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji. Jest to roztwór
przejrzysty do lekko opalizującego, bezbarwny do bladożółtego. W koncentracie nie mogą znajdować
się żadne widoczne cząstki stałe. Roztwór należy rozcieńczyć zanim można będzie dokonać jego
infuzji.

Wielkości opakowań: 1 i 6 fiolek. Nie wszystkie rodzaje opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny
BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork, P43 R298
Irlandia

Wytwórca
Catalent UK Packaging Ltd.
Wingates Industrial Park,
Westhoughton, Bolton,
Lancs, BL5 3XX
Wielka Brytania

BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork, P43 R298
Irlandia

Data ostatniej aktualizacji ulotki MM/YYYY

Ten lek został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach.

Oznacza to, że ze względu na rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej
informacji dotyczącej tego leku.

Europejska Agencja Leków dokona przeglądu wszystkich dostępnych nowych informacji o leku raz
do roku i treść tej ulotki zostanie uzupełniona, jeśli to będzie konieczne.

Szczegółowa informacja o tym leku jest dostępna na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków
http://www.ema.europa.eu/. Można tam również znaleźć linki do stron internetowych o rzadkich
chorobach i sposobach leczenia.
----------------------------------------------------------------------------------------------------------
Poniższe informacje przeznaczone są wyłącznie dla personelu medycznego lub pracowników służby
zdrowia:

Leku Naglazyme nie należy mieszać w jednej infuzji z innymi produktami leczniczymi z wyjątkiem tych
wymienionych poniżej.

Każda fiolka preparatu Naglazyme jest przeznaczona tylko do jednorazowego użytku. Koncentrat do
sporządzania roztworu do infuzji należy rozcieńczyć w roztworze chlorku sodu do infuzji 9
mg/ml(0,9%) z zachowaniem zasad aseptyki. Zaleca się, aby rozcieńczony roztwór preparatu
Naglazyme podawać pacjentom z zastosowaniem zestawu do infuzji wyposażonego w filtr 0,2 μm.

Wszelkie resztki niewykorzystanego produktu lub jego odpady należy usunąć w sposób zgodny z
lokalnymi wymaganiami.

Przygotowanie infuzji leku Naglazyme (należy przestrzegać zasad aseptyki)
Ustalić liczbę fiolek wymaganych do rozcieńczenia na podstawie masy ciała pacjenta. Wyjąć
potrzebne fiolki z lodówki około 20 minut wcześniej, aby mogły osiągnąć temperaturę pokojową.

Przed rozcieńczeniem każdą fiolkę należy obejrzeć i sprawdzić, czy roztwór nie zawiera cząstek
stałych lub nie zmienił barwy. W przejrzystym do lekko opalizującego, bezbarwnym do bladożółtego
roztworze nie mogą znajdować się żadne widoczne cząstki stałe.

Pobrać z woreczka infuzyjnego o objętości 250 ml i wylać objętość roztworu chlorku sodu do infuzji 9
mg/ml (0,9%) równą całkowitej objętości dodawanego preparatu Naglazyme. U pacjentów podatnych
na przeciążenie objętościowe płynami i o masie ciała poniżej 20 kg należy rozważyć użycie
woreczków infuzyjnych o objętości 100 ml. W tym przypadku należy zmniejszyć prędkość wlewu
(ml/min), aby całkowity czas trwania infuzji nie był krótszy niż 4 godziny. Przy stosowaniu
woreczków 100 ml objętość leku Naglazyme można dodać bezpośrednio do woreczka infuzyjnego.

Powoli dodać objętość preparatu Naglazyme do roztworu chlorku sodu do infuzji 9 mg/ml (0,9%).

Delikatnie wymieszać roztwór przed infuzją.

Przed użyciem należy przeprowadzić kontrolę wzrokową pod kątem obecności cząstek stałych. Należy
stosować przejrzysty i bezbarwny roztwór bez widocznych cząstek.