Xenpozyme proszek do sporz. konc. roztw. do inf.(4 mg) - 1 fiolka

Dożylnie. Leczenie powinno być prowadzone pod nadzorem fachowego personelu medycznego mającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z ASMD lub innymi dziedzicznymi zaburzeniami metabolizmu. Infuzja powinna być podana przez fachowy personel medyczny, z dostępem do odpowiedniego wsparcia medycznego, w przypadku wystąpienia potencjalnych ciężkich reakcji, takich jak ciężkie ogólnoustrojowe reakcje nadwrażliwości. Nagromadzona sfingomielina (SM) jest szybko metabolizowana pod wpływem olipudazy alfa, wytwarzając produkty rozpadu o dzialaniu prozapalnym, które mogą wywoływać reakcje związane z infuzją i (lub) przejściowy wzrost aktywności enzymów wątrobowych. Leczenie olipudazą alfa należy zawsze rozpocząć w schemacie zwiększania dawki (patrz poniżej), aby zminimalizować ryzyko wystąpienia reakcji związanych z infuzją, w tym reakcji ostrej fazy i zwiększenia aktywności aminotransferaz wątrobowych. Należy przestrzegać wszystkich instrukcji dotyczących dawkowania i sposobu podawania (patrz poniżej) oraz przygotowania i postępowania z lekiem, aby uniknąć ryzyka przedawkowania. Należy pamiętać, że zwiększenie dawki u dzieci i młodzieży różni się od zwiększenia dawki u dorosłych. Oprócz schematu zwiększania dawki, każda dawka musi być podawana z szybkością infuzji rozłożoną w czasie. Infuzję domową u pacjentów należy rozważyć dopiero po etapie zwiększania dawki. Dawkę ustala się na podstawie rzeczywistej masy ciała u pacjenta ze wskaźnikiem mc. (BMI) ≤30 lub optymalnej masy ciała u pacjenta z BMI >30. Dorośli. Etap zwiększania dawki. Zalecana dawka początkowa wynosi 0,1 mg/kg mc., a następnie dawkę należy zwiększyć zgodnie ze poniższym schematem zwiększania dawki. Schemat zwiększania dawki: pierwsza dawka (dzień 1/tydzień 0) - 0,1 mg/kg mc.; druga dawka (tydzień 2) - 0,3 mg/kg mc.; trzecia dawka (tydzień 4) - 0,3 mg/kg mc.; czwarta dawka (tydzień 6) - 0,6 mg/kg mc.; piąta dawka (tydzień 8) - 0,6 mg/kg mc.; szósta dawka (tydzień 10) - 1 mg/kg mc.; siódma dawka (tydzień 12) - 2 mg/kg mc.; ósma dawka (tydzień 14) - 3 mg/kg mc. (zalecana dawka podtrzymująca). Rzeczywista masa ciała będzie stosowana u pacjentów z BMI ≤30. U pacjentów z BMI >30, optymalna masa ciała będzie stosowana w sposób opisany poniżej. Etap leczenia podtrzymującego. Zalecana dawka podtrzymująca wynosi 3 mg/kg mc. co 2 tyg. Rzeczywista masa ciała będzie stosowana u pacjentów z BMI ≤30. U pacjentów z BMI >30, optymalna masa ciała będzie stosowana w sposób opisany poniżej. Dzieci i młodzież. Etap zwiększania dawki. Zalecana dawka początkowa wynosi 0,03 mg/kg mc., a następnie dawkę należy zwiększyć zgodnie ze schematem zwiększania dawki. Schemat zwiększania dawki: pierwsza dawka (dzień 1/tydzień 0) - 0,03 mg/kg mc.; druga dawka (tydzień 2) - 0,1 mg/kg mc.; trzecia dawka (tydzień 4) - 0,3 mg/kg mc.; czwarta dawka (tydzień 6) - 0,3 mg/kg mc.; piąta dawka (tydzień 8) - 0,6 mg/kg mc.; szósta dawka (tydzień 10) - 0,6 mg/kg mc.; siódma dawka (tydzień 12) - 1 mg/kg mc.; ósma dawka (tydzień 14) - 2 mg/kg mc.; dziewiąta dawka (tydzień 16) - 3 mg/kg mc. (zalecana dawka podtrzymująca). Rzeczywista masa ciała będzie stosowana u pacjentów z BMI ≤30. U pacjentów z BMI >30, optymalna masa ciała będzie stosowana w sposób opisany poniżej. Etap leczenia podtrzymującego. Zalecana dawka podtrzymująca wynosi 3 mg/kg mc. co 2 tyg. Rzeczywista masa ciała będzie stosowana u pacjentów z BMI ≤30. U pacjentów z BMI > 30, optymalna masa ciała będzie stosowana w sposób opisany poniżej. Pacjenci z BMI >30. U dorosłych oraz dzieci i młodzieży z BMI >30, masa ciała stosowana w celu obliczenia dawki leku jest szacowana na podstawie następującej metody (dla etapu zwiększania dawki i leczenia podtrzymującego). Masa ciała (kg) stosowana do obliczenia dawki = 30 x (wzrost w m)². Pominięte dawki. Dawkę uważa się za pominiętą, jeśli nie zostanie podana w ciągu 3 dni od zaplanowanej daty. W przypadku pominięcia dawki leku należy podać następną dawkę w sposób opisany niżej, tak szybko, jak to możliwe. Następne podania leku powinny być zaplanowane co 2 tyg. od daty ostatniego podania. Podczas etapu zwiększania dawki. W przypadku pominięcia 1 infuzji: należy podać ostatnią tolerowaną dawkę przed wznowieniem zwiększania dawki, zgodnie ze schematem u dorosłych lub u dzieci i młodzieży. W przypadku pominięcia 2 kolejnych infuzji: należy podać 1 dawkę mniejszą niż ostatnia tolerowana dawka (stosując minimalną dawkę 0,3 mg/kg mc.) przed wznowieniem zwiększania dawki, zgodnie ze schematem u dorosłych lub u dzieci i młodzieży. W przypadku pominięcia 3 lub więcej kolejnych infuzji: należy wznowić zwiększanie dawki o 0,3 mg/kg mc., zgodnie ze schematem u dorosłych lub u dzieci i młodzieży. W kolejnej zaplanowanej infuzji po pominięciu dawki, jeśli podana dawka wynosiła 0,3 lub 0,6 mg/kg mc., dawkę tę należy podać dwukrotnie, jak przedstawiono w schemacie dla dorosłych lub dla dzieci i młodzieży. Podczas leczenia podtrzymującego. W przypadku pominięcia 1 infuzji podtrzymującej: należy podać dawkę podtrzymującą i odpowiednio dostosować schemat leczenia. W przypadku pominięcia 2 kolejnych infuzji podtrzymujących: należy podać 1 dawkę mniejszą niż dawka podtrzymująca (tj. 2 mg/kg mc.). W przypadku kolejnych infuzji należy podawać dawkę podtrzymującą (3 mg/kg mc.) co 2 tyg. W przypadku pominięcia 3 lub więcej kolejnych infuzji podtrzymujących: należy wznowić zwiększanie dawki o 0,3 mg/kg mc., zgodnie ze schematem u dorosłych lub u dzieci i młodzieży. Kontrolowanie aktywności aminotransferaz. Aktywność aminotransferaz (AlAT i AspAT) należy określić przed rozpoczęciem leczenia i kontrolować podczas wszystkich etapów zwiększania dawki. Jeśli przed infuzją aktywność aminotransferaz jest powyżej wartości wyjściowej i >2-krotnie przekracza GGN, można dostosować dawkę lekue (poprzez ponowne podanie poprzedniej dawki lub jej zmniejszenie) lub tymczasowo wstrzymać leczenie w zależności od stopnia podwyższenia aktywności transaminaz. Jeśli pacjent wymaga dostosowania dawki lub przerwania leczenia, ponowne rozpoczęcie leczenia powinno odbywać się zgodnie ze schematem zwiększania dawki u dorosłych oraz dzieci i młodzieży oraz z zaleceniami w przypadku pominięcia dawek. Szczególne grupy pacjentów. Nie zaleca się dostosowywania dawki u pacjentów w wieku powyżej 65 lat. Nie zaleca się dostosowywania dawki u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby oraz u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek. Sposób podania. Po rekonstytucji i rozcieńczeniu roztwór podaje się w infuzji dożylnej. Infuzje należy podawać stopniowo, najlepiej za pomocą pompy infuzyjnej. Szybkość infuzji należy stopniowo zwiększać podczas trwania infuzji, tylko jeśli nie występują reakcje związane z infuzją. Szybkość infuzji i czas trwania infuzji (±5 min) dla każdego etapu infuzji podano poniżej. Szybkość infuzji i czas trwania infuzji u dorosłych. Dawka 0,1 mg/kg mc.: etap 1 - 20 ml/h przez 20 min; etap 2 - 60 ml/h przez 15 min; etap 3 - nie dotyczy; etap 4 - nie dotyczy; przybliżony czas trwania infuzji - 35 min. Dawka 0,3-3 mg/kg mc.: etap 1 - 3,33 ml/h przez 20 min; etap 2 - 10 ml/h przez 20 min; etap 3 - 20 ml/h przez 20 min; etap 4 - 33,33 ml/h przez 160 min; przybliżony czas trwania infuzji - 220 min. Szybkość infuzji i czas trwania infuzji u dzieci i młodzieży. Dawka 0,03 mg/kg mc.: etap 1 - 0,1 mg/kg mc./h przez cały czas trwania infuzji; etap 2, etap 3, etap 4 - nie dotyczy; przybliżony czas trwania infuzji - 18 min. Dawka 0,1 mg/kg mc.: etap 1 - 0,1 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 2 - od 0,3 mg/kg mc./h; etap 3 - nie dotyczy; etap 4 - nie dotyczy; przybliżony czas trwania infuzji - 35 min. Dawka 0,3 mg/kg mc.: etap 1 - 0,1 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 2 - od 0,3 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 3 - od 0,6 mg/kg mc./h; etap 4 - nie dotyczy; przybliżony czas trwania infuzji - 60 min. Dawka 0,6 mg/kg mc.: etap 1 - 0,1 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 2 - od 0,3 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 3 - od 0,6 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 4 - od 1 mg/kg mc./h; przybliżony czas trwania infuzji - 80 min. Dawka 1 mg/kg mc.: etap 1 - 0,1 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 2 - od 0,3 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 3 - od 0,6 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 4 - od 1 mg/kg mc./h; przybliżony czas trwania infuzji - 100 min. Dawka 2 mg/kg mc.: etap 1 - 0,1 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 2 - od 0,3 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 3 - od 0,6 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 4 - od 1 mg/kg mc./h; przybliżony czas trwania infuzji - 160 min. Dawka 3 mg/kg mc.: etap 1 - 0,1 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 2 - od 0,3 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 3 - od 0,6 mg/kg mc./h przez 20 min; etap 4 - od 1 mg/kg mc./h; przybliżony czas trwania infuzji - 220 min. Podczas infuzji należy kontrolować objawy przedmiotowe i podmiotowe reakcji związanych z infuzją (IARs), takie jak: ból głowy, pokrzywka, gorączka, nudności i wymioty oraz inne objawy nadwrażliwości. W zależności od nasilenia objawów, infuzję można spowolnić, zatrzymać lub przerwać i w razie konieczności rozpocząć odpowiednie leczenie. W przypadku ciężkiej nadwrażliwości i (lub) reakcji anafilaktycznej leczenie preparatem należy natychmiast przerwać. Pod koniec infuzji (po opróżnieniu strzykawki lub worka infuzyjnego) zestaw infuzyjny należy przepłukać 9 mg/ml (0,9%) roztworem NaCl do wstrzykiwań, stosując tę samą szybkość infuzji jak w przypadku ostatniego etapu infuzji. Infuzja domowa podczas etapu leczenia podtrzymującego. Infuzję domową prowadzoną pod nadzorem fachowego personelu medycznego, można rozważyć w przypadku pacjentów, którzy przyjmują dawkę podtrzymującą i dobrze tolerują infuzje. Decyzję o przejściu pacjenta na infuzję domową należy podjąć po ocenie i zaleceniach lekarza prowadzącego. Odpowiednie wsparcie medyczne, w tym personel przeszkolony w zakresie środków stosowanych w stanach zagrożenia, powinno być łatwo dostępne podczas podawania leku. W przypadku wystąpienia reakcji anafilaktycznych lub innych ostrych reakcji należy natychmiast przerwać infuzję leku, rozpocząć odpowiednie leczenie i zgłosić się po pomoc do lekarza. Jeżeli wystąpią ciężkie reakcje nadwrażliwości, kolejne infuzje należy wykonać w warunkach, w których dostępne są środki resuscytacyjne. Dawka i szybkość infuzji w warunkach domowych powinny pozostać stałe i nie należy ich zmieniać bez nadzoru lekarza prowadzącego. W przypadku pominięcia dawek lub opóźnienia w podaniu infuzji należy skontaktować się z lekarzem prowadzącym.

Lek jest wskazany do stosowania u dzieci i młodzieży oraz dorosłych jako enzymatyczna terapia zastępcza w leczeniu objawów niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD) typu A/B lub B, niezwiązanych z ośrodkowym układem nerwowym (OUN).

1. Co to jest lek Xenpozyme i w jakim celu się go stosuje

Co to jest lek Xenpozyme
Lek Xenpozyme zawiera enzym zwany olipudazą alfa.

W jakim celu stosuje się lek Xenpozyme
Lek Xenpozyme jest stosowany w leczeniu dziedzicznego zaburzenia zwanego niedoborem kwaśnej
sfingomielinazy (ang. Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD). Jest stosowany u dzieci i dorosłych
z ASMD typu A/B lub B w leczeniu objawów przedmiotowych i podmiotowych ASMD
niezwiązanych z mózgiem.

Jak działa lek Xenpozyme
Pacjenci z ASMD nie posiadają prawidłowo działającego enzymu - kwaśnej sfingomielinazy.
Prowadzi to do gromadzenia się substancji zwanej sfingomieliną, która uszkadza narządy, takie jak
śledziona, wątroba, serce, płuca i krew. Olipudaza alfa działa jak zamiennik naturalnego enzymu,
zmniejsza gromadzenie się sfingomieliny w narządach i leczy objawy przedmiotowe i podmiotowe.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Xenpozyme

Kiedy nie stosować leku Xenpozyme
- Jeśli u pacjenta wystąpiła zagrażająca życiu reakcja alergiczna (anafilaksja) na olipudazę alfa
  (patrz punkt poniżej „Ostrzeżenia i środki ostrożności”) lub którykolwiek z pozostałych
  składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
U pacjenta mogą wystąpić działania niepożądane zwane reakcjami związanymi z infuzją, które mogą
być spowodowane infuzją (wlewem kroplowym) leku. Mogą wystąpić podczas podawania leku
Xenpozyme lub w ciągu 24 godzin po infuzji.

Mogą to być reakcje alergiczne (patrz punkt 4) i objawy, takie jak ból głowy, wypukłe, swędzące
krosty (pokrzywka), gorączka, nudności, wymioty i swędzenie skóry.

Jeśli pacjent uważa, że wystąpiła u niego reakcja związana z infuzją, należy natychmiast

poinformować o tym lekarza.
Jeżeli podczas infuzji wystąpi ciężka reakcja alergiczna, lekarz przerwie infuzję i zapewni
odpowiednie leczenie. Lekarz oceni ryzyko i korzyści ponownego podania pacjentowi leku
Xenpozyme.

Jeśli u pacjenta wystąpi łagodna lub umiarkowana reakcja związana z infuzją, lekarz lub pielęgniarka
mogą tymczasowo przerwać infuzję, zmniejszyć szybkość infuzji i (lub) zmniejszyć dawkę.

Lekarz może również podać (lub podał) inne leki w celu zapobiegania lub leczenia reakcji
alergicznych.

Lekarz zleci badanie krwi w celu sprawdzenia czynności wątroby (poprzez pomiar aktywności
enzymów wątrobowych) przed rozpoczęciem leczenia, a następnie w regularnych odstępach podczas
etapu dostosowywania dawek (patrz punkt 3).

Lek Xenpozyme a inne leki
Należy powiedzieć lekarzowi lub pielęgniarce o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta
obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować.

Ciąża i karmienie piersią
Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć
dziecko, powinna poradzić się lekarza lub pielęgniarki przed zastosowaniem tego leku.

Nie ma doświadczenia w stosowaniu leku Xenpozyme u kobiet w ciąży. Lek Xenpozyme może być
szkodliwy dla nienarodzonego dziecka, gdy jest przyjmowany przez kobiety w czasie ciąży. Lek
Xenpozyme należy podawać w czasie ciąży tylko wtedy, gdy jest to bezwzględnie konieczne. Kobiety,
które mogą zajść w ciążę, powinny stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia oraz przez 14
dni po przyjęciu ostatniej dawki w przypadku przerwania stosowania leku Xenpozyme.

Nie wiadomo, czy lek Xenpozyme przenika do mleka kobiecego. Lek Xenpozyme wykryto w mleku
zwierzęcym. Należy poinformować lekarza, jeśli pacjentka karmi piersią lub planuje to robić. Lekarz
pomoże pacjentce zdecydować, czy przerwać karmienie piersią czy przyjmowanie leku Xenpozyme,
biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści z przyjmowania leku
Xenopozyme dla matki.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn
Lek Xenpozyme może wywierać niewielki wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania
maszyn, ponieważ po jego zastosowaniu może wystąpić niskie ciśnienie krwi (co może powodować
omdlenie).

Lek Xenpozyme zawiera sód
Lek zawiera 0,60 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w każdej fiolce 4 mg lub 3,02 mg
sodu w fiolce 20 mg. Odpowiada to odpowiednio 0,03% i 0,15% maksymalnej zalecanej dobowej
dawki sodu w diecie u osób dorosłych lub nastolatków i odpowiednio ≤0,08% i ≤0,38% maksymalnej
dopuszczalnej dobowej dawki sodu u dzieci w wieku poniżej 16 lat.

3. Jak stosować lek Xenpozyme

Lek Xenpozyme będzie podawany we wlewie kroplowym (infuzji) pod nadzorem fachowego
personelu medycznego, posiadającego doświadczenie w leczeniu ASMD lub innych zaburzeń
metabolizmu.

Dawkę, którą otrzyma pacjent ustala się na podstawie masy ciała i podaje się co dwa tygodnie.
Leczenie rozpoczyna się od małej dawki leku, która jest stopniowo zwiększana. Infuzja trwa zwykle
około 3 do 4 godzin, ale może być krótsza lub dłuższa w zależności od oceny lekarza oraz może być
krótsza podczas etapu zwiększania dawki.

Dorośli pacjenci
Zalecana dawka początkowa leku Xenpozyme wynosi 0,1 mg na każdy kg masy ciała. Dawkę
zwiększa się w zaplanowany sposób, z każdą kolejną dawką, aż do osiągnięcia zalecanej dawki 3 mg
na każdy kg masy ciała co 2 tygodnie. Zwykle osiągnięcie zalecanej dawki zajmuje 14 tygodni, ale
może trwać dłużej w zależności od oceny lekarza.

Dzieci
Zalecana dawka początkowa leku Xenpozyme wynosi 0,03 mg na każdy kg masy ciała. Kolejne dawki
należy zwiększać w zaplanowany sposób, aż do zalecanej dawki 3 mg na każdy kg masy ciała co 2
tygodnie. Zwykle osiągnięcie zalecanej dawki zajmuje 16 tygodni, ale może trwać dłużej w zależności
od oceny lekarza.

Infuzja domowa
Lekarz może rozważyć infuzję domową leku Xenpozyme, jeżeli pacjent przyjmuje stałą dawkę i
dobrze toleruje infuzje. Decyzję o przejściu na infuzję domową należy podjąć po ocenie i zaleceniach
lekarza. Jeżeli u pacjenta wystąpi działanie niepożądane w trakcie infuzji leku Xenpozyme, osoba
podająca infuzję domową może przerwać infuzję i rozpocząć odpowiednie leczenie.

Instrukcje prawidłowego stosowania
Lek Xenpozyme podaje się w infuzji dożylnej (we wlewie kroplowym do żyły). Jest on dostarczany w
postaci proszku, który przed podaniem należy wymieszać z jałową wodą.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Xenpozyme
Należy natychmiast poinformować lekarza, jeśli pacjent podejrzewa zmianę w stosunku do rutynowej
infuzji.

Pominięcie zastosowania leku Xenpozyme
Ważne jest, aby infuzję podawać co 2 tygodnie. Infuzję uważa się za pominiętą, jeżeli nie została
podana w ciągu 3 dni od zaplanowanej infuzji. W zależności od liczby pominiętych dawek, lekarz
może zadecydować o wznowieniu leczenia zaczynając od niższej dawki.

Jeśli pacjent pominie infuzję lub nie może pojawić się na zaplanowanej wizycie, należy natychmiast
skontaktować się z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić
się do lekarza lub pielęgniarki.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.
Reakcje związane z infuzją obserwowano u pacjentów podczas podawania leku lub w ciągu 24 godzin
po infuzji.

Najcięższymi działaniami niepożądanymi mogą być: nagłe, ciężkie reakcje alergiczne, wypukłe
swędzące krosty (pokrzywka), wysypka, zwiększona aktywność enzymów wątrobowych i nieregularne
bicie serca.

Należy niezwłocznie poinformować lekarza, jeśli u pacjenta wystąpi reakcja związana z infuzją lub
reakcja alergiczna.

Jeżeli u pacjenta wystąpi reakcja związana z infuzją, mogą zostać podane dodatkowe leki w celu
leczenia lub zapobiegania przyszłym reakcjom. Jeśli reakcja związana z infuzją jest ciężka, lekarz
może przerwać infuzję leku Xenpozyme i rozpocząć odpowiednie leczenie.

Bardzo często (mogą wystąpić częściej niż u 1 na 10 osób)
- Ból głowy
- Gorączka – zwiększenie temperatury ciała
- Wypukłe, swędzące krosty (pokrzywka)
- Nudności
- Wymioty
- Ból brzucha
- Ból mięśni
- Świąd skóry
- Podwyższone wartości wyników badań krwi oceniających stan zapalny

Często (mogą wystąpić nie częściej niż u 1 na 10 osób):
- Wysypka (różne rodzaje wysypki, czasami swędzące)
- Ból w nadbrzuszu
- Zmęczenie
- Nieprawidłowe wyniki badań krwi oceniających czynność wątroby
- Biegunka
- Zaczerwienienie skóry
- Ból stawów
- Ból pleców
- Dreszcze
- Trudności w oddychaniu
- Dyskomfort w jamie brzusznej
- Ból kości
- Ból
- Niskie ciśnienie krwi
- Silne bicie serca, które może być szybkie lub nieregularne
- Szybkie bicie serca
- Ból wątroby
- Ciężkie reakcje alergiczne
- Uczucie gorąca
- Podrażnienie gardła i strun głosowych
- Uczucie ucisku w gardle i obrzęk
- Świszczący oddech
- Zmiany skórne (takie jak twarde, uniesione lub czerwone, płaskie zmiany)
- Szybko pojawiający się obrzęk pod powierzchnią skóry, w takich miejscach jak twarz, gardło,
  ręce i nogi, który może stanowić zagrożenie życia, jeżeli obrzęk gardła zablokuje drogi
  oddechowe
- Ból żołądka
- Świąd lub zaczerwienienie oczu
- Dyskomfort w oku
- Osłabienie
- Nieprawidłowe wyniki badań krwi oceniających stan zapalny
- Reakcje związane z miejscem podania leku, w tym ból, swędzenie lub obrzęk

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione
w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce. Działania niepożądane można
zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki
zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat
bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Xenpozyme

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i pudełku. Termin
ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce w temperaturze od 2°C do 8°C.

Po rozcieńczeniu zaleca się natychmiastowe użycie leku.

Jeśli produkt nie zostanie natychmiast zużyty, zrekonstytuowany roztwór może być przechowywany
do 24 godzin w temperaturze od 2°C do 8°C.

Po rozcieńczeniu, roztwór może być przechowywany do 24 godzin w temperaturze 2-8°C, a następnie
przez 12 godzin (włączając czas trwania infuzji) w temperaturze pokojowej.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
lekarza lub pielęgniarkę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże
chronić środowisko.


6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Xenpozyme
- Substancją czynną leku jest olipudaza alfa. Jedna fiolka zawiera 4 mg lub 20 mg olipudazy alfa.
- Pozostałe składniki to:
- L-metionina
- Disodu wodorofosforan siedmiowodny
- Sodu diwodorofosforan jednowodny
- Sacharoza
Patrz punkt 2 „Lek Xenpozyme zawiera sód”.

Jak wygląda lek Xenpozyme i co zawiera opakowanie
Lek Xenpozyme to proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji w fiolce (4 lub 20
mg/fiolka).

Liofilizowany proszek o barwie białej lub białawej.
Po zmieszaniu z jałową wodą tworzy przezroczysty, bezbarwny roztwór. Roztwór wymaga dalszego
rozcieńczenia przed infuzją.

Podmiot odpowiedzialny
Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Holandia

Wytwórca
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do
miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien
Sanofi Belgium
Tél/Tel: +32 (0)2 710 54 00

Lietuva
Swixx Biopharma UAB
Tel: +370 5 236 91 40

България
Swixx Biopharma EOOD
Тел.: +359 (0)2 4942 480

Luxembourg/Luxemburg
Sanofi Belgium
Tél/Tel: +32 (0)2 710 54 00 (Belgique/Belgien)

Česká republika
sanofi-aventis, s.r.o.
Tel: +420 233 086 111

Magyarország
SANOFI-AVENTIS Zrt.
Tel.: +36 1 505 0050

Danmark
Sanofi A/S
Tlf: +45 45 16 70 00

Malta
Sanofi S.r.l.
Tel: +39 02 39394275

Deutschland
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Tel.: 0800 04 36 996
Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Nederland
Sanofi B.V.
Tel: + 31 20 245 4000

Eesti
Swixx Biopharma OÜ
Tel: +372 640 10 30

Norge
sanofi-aventis Norge AS
Tlf: +47 67 10 71 00

Ελλάδα
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE
Τηλ: +30 210 900 16 00

Österreich
sanofi-aventis GmbH
Tel: +43 1 80 185 – 0

España
sanofi-aventis, S.A.
Tel: +34 93 485 94 00

Polska
sanofi-aventis Sp. z o.o.
Tel.: +48 22 280 00 00

France
Sanofi Winthrop Industrie
Tél: 0 800 222 555
Appel depuis l’étranger : +33 1 57 63 23 23

Portugal
Sanofi - Produtos Farmacêuticos, Lda
Tel: +351 21 35 89 400

Hrvatska
Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +385 1 2078 500

România
Sanofi Romania SRL
Tel: +40 (0) 21 317 31 36

Ireland
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Slovenija
Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +386 1 235 51 00

Ísland
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000

Slovenská republika
Swixx Biopharma s.r.o.
Tel: +421 2 208 33 600

Italia
Sanofi S.r.l.
Tel: 800 536389

Suomi/Finland
Sanofi Oy
Puh/Tel: +358 (0) 201 200 300

Κύπρος
C.A. Papaellinas Ltd.
Τηλ: +357 22 741741

Sverige
Sanofi AB
Tel: +46 (0)8 634 50 00

Latvija
Swixx Biopharma SIA
Tel: +371 6 616 47 50

United Kingdom (Northern Ireland)
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: +44 (0) 800 035 2525

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków
http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich
chorobach i sposobach leczenia.

Ta ulotka jest dostępna we wszystkich językach UE/EOG na stronie internetowej Europejskiej Agencji
Leków oraz na stronie internetowej: www.xenpozyme.info.sanofi lub po zeskanowaniu poniższego
kodu QR za pomocą smartfona (znajdującego się również na opakowaniu zewnętrznym).

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Przygotowanie roztworu dawki
Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji należy rekonstytuować w jałowej wodzie do
wstrzykiwań, rozcieńczyć 9 mg/ml (0,9%) roztworem chlorku sodu do wstrzykiwań, a następnie
podawać w infuzji dożylnej.
Rekonstytucja i rozcieńczenie muszą być przeprowadzone w warunkach aseptycznych. Nie należy
używać urządzeń filtrujących na żadnym etapie przygotowania roztworu. Należy unikać spienienia
podczas rekonstytucji i rozcieńczenia.

1) Określić liczbę fiolek do rekonstytucji na podstawie masy ciała pacjenta i przepisanej dawki.
Masa ciała (kg) × dawka (mg/kg) = dawka dla pacjenta (w mg). Na przykład, w przypadku
stosowania fiolek 20 mg dawka dla pacjenta (w mg) podzielona przez 20 mg/fiolkę = liczba
fiolek do rekonstytucji. Jeśli liczba fiolek wyrażona jest w ułamku, należy zaokrąglić ją w górę
do liczby całkowitej.

2) Wyjąć potrzebną liczbę fiolek z lodówki i odstawić je na około 20 do 30 minut, aby osiągnęły
temperaturę pokojową.

3) Rekonstytuować każdą fiolkę przez wstrzyknięcie:
1,1 ml jałowej wody do wstrzykiwań do fiolki 4 mg,
5,1 ml jałowej wody do wstrzykiwań do fiolki 20 mg,
stosując technikę powolnego dodawania kropel na wewnętrzną ściankę fiolki.

4) Delikatnie przechylać i obracać każdą fiolkę. W każdej fiolce powstaje przezroczysty,
bezbarwny roztwór o stężeniu 4 mg/ml.

5) Wizualnie sprawdzić czy zrekonstytuowany roztwór w fiolkach nie zawiera jakichkolwiek
cząstek stałych i przebarwień. Roztwór produktu leczniczego Xenpozyme powinien być
przezroczysty i bezbarwny. Nie należy używać fiolek w przypadku zaobserwowania cząstek
stałych lub przebarwień.

6) Pobrać objętość zrekonstytuowanego roztworu zgodnie z przepisaną dawką z odpowiedniej
liczby fiolek i rozcieńczyć 9 mg/ml (0,9%) roztworem chlorku sodu do wstrzykiwań w
strzykawce lub worku infuzyjnym, w zależności od objętości infuzji (zalecana całkowita
objętość infuzji na podstawie wieku i (lub) masy ciała pacjenta, patrz tabela 1).

Tabela 1: Zalecane objętości infuzji

Masa ciała ≥3 kg do <10 kg
Dawka (mg/kg): 0,03; Całkowita objętość infuzji (ml): Objętość będzie się różnić w zależności od masy ciała
Dawka (mg/kg): 0,1; Całkowita objętość infuzji (ml): Objętość będzie się różnić w zależności od masy ciała
Dawka (mg/kg): 0,3; Całkowita objętość infuzji (ml): 5
Dawka (mg/kg): 0,6; Całkowita objętość infuzji (ml): 10
Dawka (mg/kg): 1; Całkowita objętość infuzji (ml): 20
Dawka (mg/kg): 2; Całkowita objętość infuzji (ml): 50
Dawka (mg/kg): 3; Całkowita objętość infuzji (ml): 50

Masa ciała ≥10 kg do <20 kg
Dawka (mg/kg): 0,03; Całkowita objętość infuzji (ml): Objętość będzie się różnić w zależności od masy ciała
Dawka (mg/kg): 0,1; Całkowita objętość infuzji (ml): 5
Dawka (mg/kg): 0,3; Całkowita objętość infuzji (ml): 10
Dawka (mg/kg): 0,6; Całkowita objętość infuzji (ml): 20
Dawka (mg/kg): 1; Całkowita objętość infuzji (ml): 50
Dawka (mg/kg): 2; Całkowita objętość infuzji (ml): 75
Dawka (mg/kg): 3; Całkowita objętość infuzji (ml): 100

Masa ciała ≥20 kg (dzieci i młodzież <18 lat)
Dawka (mg/kg): 0,03; Całkowita objętość infuzji (ml): 5
Dawka (mg/kg): 0,1; Całkowita objętość infuzji (ml): 10
Dawka (mg/kg): 0,3; Całkowita objętość infuzji (ml): 20
Dawka (mg/kg): 0,6; Całkowita objętość infuzji (ml): 50
Dawka (mg/kg): 1; Całkowita objętość infuzji (ml): 100
Dawka (mg/kg): 2; Całkowita objętość infuzji (ml): 200
Dawka (mg/kg): 3; Całkowita objętość infuzji (ml): 250

Dorośli (≥18 lat)
Dawka (mg/kg): 0,03; Całkowita objętość infuzji (ml): NA
Dawka (mg/kg): 0,1; Całkowita objętość infuzji (ml): 20
Dawka (mg/kg): 0,3; Całkowita objętość infuzji (ml): 100
Dawka (mg/kg): 0,6; Całkowita objętość infuzji (ml): 100
Dawka (mg/kg): 1; Całkowita objętość infuzji (ml): 100
Dawka (mg/kg): 2; Całkowita objętość infuzji (ml): 100
Dawka (mg/kg): 3; Całkowita objętość infuzji (ml): 100
* Dla zmiennej końcowej objętości infuzji w zależności od masy ciała u dzieci i młodzieży (patrz
tabela 1):
- Przygotować roztwór do infuzji o stężeniu 0,1 mg/ml przez dodanie 0,25 ml (1 mg)
  rekonstytuowanego roztworu przygotowanego w kroku 3) do 9,75 ml 9 mg/ml (0,9%)
  roztworu chlorku sodu do wstrzykiwań w pustej 10 ml strzykawce.
- Obliczyć objętość (ml) potrzebną do uzyskania dawki dla pacjenta (mg).
  Przykład: 0,3 mg ÷ 0,1 mg/ml = 3 ml.

* Instrukcja dotycząca rozcieńczenia do całkowitej objętości: 5 ml ≤ całkowita objętość ≤ 20 ml
  za pomocą strzykawki:
- Wstrzyknąć potrzebną objętość rekonstytuowanego roztworu powoli na wewnętrzną
  ściankę pustej strzykawki.
- Dodać powoli odpowiednią ilość 9 mg/ml (0,9%) roztworu chlorku sodu do
  wstrzykiwań, aby uzyskać potrzebną całkowitą objętość infuzji (unikać spienienia w
  strzykawce).

* Instrukcja dotycząca rozcieńczenia do całkowitej objętości ≥ 50 ml za pomocą worka
  infuzyjnego:
  Pusty worek infuzyjny:
  - Wstrzyknąć powoli potrzebną objętość rekonstytuowanego roztworu z kroku
    3) do sterylnego worka infuzyjnego o odpowiedniej wielkości.
  - Dodać powoli odpowiednią ilość 9 mg/ml (0,9%) roztworu chlorku sodu do
   wstrzykiwań, aby otrzymać potrzebną całkowitą objętość infuzji (unikać
   spienienia w worku).

  Napełniony worek infuzyjny:
  - Pobrać z worka infuzyjnego napełnionego 9 mg/ml (0,9%) roztworem chlorku
    sodu do wstrzykiwań taką objętość soli fizjologicznej, aby otrzymać końcową
    objętość, jak określono w Tabeli 1.
  - Dodać powoli potrzebną objętość rekonstytuowanego roztworu z kroku 3) do
    worka infuzyjnego (unikać spienienia w worku).

7) Ostrożnie odwrócić strzykawkę lub worek infuzyjny, aby wymieszać roztwór. Nie wstrząsać. Po
rozcieńczeniu sporadycznie może pojawić się niewielka flokulacja (opisywana jako cienkie,
półprzezroczyste włókna), gdyż jest to roztwór białka.

8) Podczas podawania rozcieńczony roztwór musi być przefiltrowany przez wbudowany filtr o
średnicy porów 0,2 μm, o małej zdolności wiązania białek.

9) Po zakończonej infuzji zestaw infuzyjny należy przepłukać 9 mg/ml (0,9%) roztworem chlorku
sodu do wstrzykiwań z taką sama szybkością, z jaką przeprowadzono ostatnią część infuzji.