Galafold kaps. twarde(123 mg) - 14 szt.

Doustnie. Leczenie powinno być rozpoczynane i nadzorowane przez lekarza specjalistę posiadającego doświadczenie w zakresie diagnostyki i leczenia choroby Fabry`ego. Lek nie jest przeznaczony do jednoczesnego stosowania z enzymatyczną terapią zastępczą. Dorośli: 1 kaps. przyjmowana co drugi dzień o tej samej porze. Młodzież w wieku ≥12 do < 18 lat o masie ciała ≥45 kg: 1 kaps. przyjmowana co drugi dzień o tej samej porze. Pominięcie dawki. Leku nie należy przyjmować w ciągu 2 kolejnych dni. W przypadku całkowitego pominięcia dawki w ciągu dnia należy przyjąć pominiętą dawkę tylko w przypadku, gdy nastąpi to w ciągu 12 h od normalnej godziny przyjęcia dawki. Jeśli upłynęło ponad 12 h, należy wznowić przyjmowanie leku w dniu i porze przyjęcia kolejnej dawki przestrzegając harmonogramu przewidującego dawkowanie co drugi dzień. Szczególne grupy pacjentów. Nie jest wymagana modyfikacja dawki zależnie od wieku. Nie zaleca się stosowania u pacjentów, u których szacowana wartość GFR wynosi poniżej 30 ml/min/1,73 m². Nie jest wymagana modyfikacja dawki leku u pacjentów z zaburzeniem czynności wątroby. Nie określono dotychczas bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności leku u dzieci w wieku poniżej 12 lat - dane nie są dostępne. Sposób podania. Wchłanianie leku ulega zmniejszeniu o 40%, gdy jest on podawany z pokarmem i o 60%, gdy jest przyjmowany z kawą. W związku z tym nie należy spożywać pokarmu ani kofeiny w ciągu co najmniej 2 h przed przyjęciem i 2 h po przyjęciu leku. Należy pozostać na czczo przez co najmniej 4 h. W tym 4-godzinnym okresie pozostawania na czczo można spożywać wodę (bez dodatków, smakową, słodzoną), soki owocowe bez miąższu i napoje gazowane niezawierające kofeiny. Dla zapewnienia optymalnych korzyści dla pacjenta lek należy przyjmować co drugi dzień o tej samej porze dnia. Kapsułki należy połykać w całości. Kapsułek nie należy kroić, rozgniatać ani rozgryzać.

Długotrwałe leczenie osób dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i powyżej z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry`ego (niedobór α-galaktozydazy A) z wrażliwą mutacją.

1. Co to jest lek Galafold i w jakim celu się go stosuje

Galafold zawiera substancję czynną migalastat.

Lek jest stosowany w długotrwałym leczeniu choroby Fabry`ego u osób dorosłych i młodzieży w
wieku od 12 lat i starszych, u których występują pewne mutacje (zmiany) genetyczne.

Choroba Fabry`ego jest spowodowana niedoborem lub nieprawidłowością enzymu o nazwie
alfa-galaktozydaza A (α-Gal A). Zależnie od typu mutacji (zmiany) w genie produkującym α-Gal A,
enzym nie działa prawidłowo lub w ogólne nie występuje. Ten defekt enzymu prowadzi do
nieprawidłowego odkładania substancji o nazwie globotriaozyloceramid (GL-3) w nerkach, sercu i
innych narządach, wywołującego objawy choroby Fabry`ego.

Działanie leku polega na stabilizacji enzymu naturalnie produkowanego przez organizm, aby mógł
działać lepiej, zmniejszając ilość GL-3 zgromadzonego w komórkach i tkankach.2. Informacje ważne przed przyjęciem leku Galafold

Kiedy nie przyjmować leku Galafold
• jeśli pacjent ma uczulenie na migalastat lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku
 (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Kapsułki zawierające 123 mg migalastatu nie są przeznaczone dla dzieci (≥12 lat) o masie ciała poniżej
45 kg.

Należy porozmawiać z lekarzem przed zastosowaniem leku Galafold, jeżeli pacjent obecnie stosuje
enzymatyczną terapię zastępczą.
Leku Galafold nie należy przyjmować, jeżeli pacjent otrzymuje jednocześnie enzymatyczną terapię
zastępczą.

Lekarz będzie monitorował stan pacjenta i działanie leku co 6 miesięcy podczas stosowania leku
Galafold. Jeżeli stan pacjenta ulegnie pogorszeniu, lekarz może zlecić dodatkowe badania lub zalecić
przerwanie leczenia lekiem Galafold.
Należy porozmawiać z lekarzem przed przyjęciem leku Galafold, jeżeli u pacjenta występuje ciężkie
zaburzenie czynności nerek, ponieważ stosowanie leku Galafold przez pacjentów z ciężką
niewydolnością nerek (współczynnik GFR poniżej 30 ml/min/1,73m2) nie jest zalecane.

Dzieci i młodzież

Dzieci w wieku <12 lat
Leku nie badano u dzieci i młodzieży w wieku poniżej 12 lat i w związku z tym nie ustalono
bezpieczeństwa stosowania i skuteczności w tej grupie wiekowej.

Lek Galafold a inne leki
Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta
obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność

Ciąża
Doświadczenie ze stosowaniem tego leku u kobiet w ciąży jest bardzo ograniczone. Stosowanie leku
Galafold w ciąży nie jest zalecane. Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza że może być w ciąży lub
gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.

Podczas stosowania leku Galafold kobiety zdolne do zajścia w ciążę powinny stosować skuteczne
środki antykoncepcyjne.

Karmienie piersią
Przed zastosowaniem leku u pacjentek karmiących piersią należy to omówić z lekarzem lub
farmaceutą. Obecnie nie wiadomo, czy lek przenika do mleka matki. Lekarz zadecyduje, czy pacjentka
powinna przerwać karmienie piersią, czy tymczasowo odstawić lek, biorąc pod uwagę korzyści
z karmienia piersią dla dziecka i korzyści związane ze stosowaniem leku Galafold dla matki.

Płodność u mężczyzn
Obecnie nie wiadomo, czy lek wpływa na płodność u mężczyzn. Nie badano wpływu produktu
Galafold na płodność u ludzi.

Płodność u kobiet
Obecnie nie wiadomo, czy lek wpływa na płodność u kobiet.

Jeśli pacjentka planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn
Mało prawdopodobne jest, aby lek wpływał na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania
maszyn.3. Jak przyjmować lek Galafold

Ten lek należy zawsze stosować zgodnie z zaleceniami lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki. W razie
wątpliwości należy zwrócić się do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.

Przyjmować jedną kapsułkę co drugi dzień o tej samej porze dnia. Nie przyjmować leku Galafold w
ciągu dwóch kolejnych dni.

Nie spożywać posiłku w ciągu co najmniej 2 godzin przed i 2 godzin po przyjęciu produktu Galafold.
Pozostawanie na czczo trwające minimum 4 godziny w okolicy przyjęcia leku jest koniczne, aby lek
został całkowicie wchłonięty. W tym okresie można spożywać klarowne płyny, w tym napoje
gazowane.

Kapsułki należy połykać w całości. Kapsułek nie należy kroić, rozgniatać ani żuć.

Krok 1: Usunąć ochronną warstwę samoprzylepną  z przedniej części opakowania.
Unieść przednią część opakowania kartonowego produktu Galafold
 
Krok 2: Nacisnąć i przytrzymać kciukiem  fioletowe pole znajdujące się po lewej
stronie opakowania.

Krok 3: Następnie CHWYCIĆ zakładkę w polu po  prawej stronie, na którym znajduje się
napis „WYCIĄGNĄĆ TUTAJ”, a następnie wyciągnąć złożony blister

Krok 4: Rozłożyć blister

Przyjmowanie kapsułek produktu Galafold:
Jeden blister produktu Galafold = 14 kapsułek twardych = 28 dni leczenia preparatem Galafold oraz
14 białych kółek na kartoniku.
Białe kółka na kartoniku mają przypominać o przyjmowaniu produktu Galafold co drugi dzień.
Strzałka wskazuje pacjentowi rozpoczęcie kolejnych dwóch tygodni leczenia.

Krok 5: W pierwszym dniu przyjmowania leku z nowego blistra, zapisać datę na rękawie
blistra

Krok 6: ODWRÓCIĆ blister, tak aby widoczna była jego tylna strona.
ZLOKALIZOWAĆ kapsułkę, którą należy wyjąć. ZŁOŻYĆ blister.

Uwaga: Złożenie kartonika pomaga unieść owalny fragment perforowanego kartonika.

Krok 7: USUNĄĆ owalny perforowany fragment kartonika.

Uwaga: Po usunięciu kartonika może pozostać biała folia zewnętrzna, co
jest normalne.

Krok 8: ODWRÓCIĆ blister, tak aby widoczna była jego przednia strona.
WYPCHNĄĆ kapsułkę

Krok 9: W kolejnym dniu przejść do perforowanego białego kartonowego kółka
w górnym rzędzie oznaczonego jako
„Dzień 2”. Nacisnąć białe kartonowe kółko i usunąć je.

Uwaga: usunięcie tego białego kółka pozwoli łatwiej zapamiętać, w którym dniu nie
przyjmuje się leku.

Należy przyjmować jedną kapsułkę produktu Galafold co drugi dzień.

Po każdym użyciu należy zamknąć opakowanie i odłożyć je w miejsce
przechowywania.
Po dniu 2. należy przejść do dnia 3. na blistrze.
Naprzemiennie przyjmować kapsułki i przedziurawiać perforowane białe kartonowe kółka do 28. dnia
włącznie.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Galafold
W razie przyjęcia większej ilości kapsułek niż zalecana należy przerwać stosowanie leku i
skontaktować się z lekarzem. Może się pojawić ból głowy i zawroty głowy.

Pominięcie przyjęcia leku Galafold
Jeżeli pacjent zapomni o przyjęciu kapsułki o zwykłej porze, ale przypomni sobie o tym później,
można przyjąć kapsułkę tylko w przypadku, gdy nastąpi to w ciągu 12 godzin od normalnej godziny
przyjęcia dawki. Jeśli upłynęło ponad 12 godzin należy wznowić przyjmowanie produktu Galafold w
dniu i porze przyjęcia kolejnej dawki, przestrzegając harmonogramu przewidującego dawkowanie co
drugi dzień. Nie należy przyjmować dwóch kapsułek w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

Przerwanie przyjmowania leku Galafold
Nie należy przerywać stosowania leku bez konsultacji z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się
do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Bardzo częste (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10 ):
• Ból głowy

Częste (mogą dotyczyć maksymalnie 1 osoby na 10):
• Kołatania serca
• Uczucie wirowania (zawroty głowy)
• Biegunka
• Nudności (mdłości)
• Ból brzucha
• Zaparcia
• Suchość w ustach
• Nagłe parcie na stolec
• Niestrawność
• Uczucie zmęczenia
• Podwyższony poziom fosfokinazy kreatynowej w badaniach krwi
• Zwiększenie masy ciała
• Skurcze mięśni
• Bóle mięśniowe
• Sztywność karku (kręcz szyi)
• Mrowienie w kończynach (parestezja)
• Zawroty głowy
• Osłabienie dotyku lub czucia (niedoczulica)
• Depresja
• Białko w moczu (białkomocz)
• Duszność
• Krwawienia z nosa
• Wysypka
• Utrzymujące się swędzenie (świąd)
• Ból

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane
niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania
niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do krajowego systemu zgłaszania zgodnie z listą w załączniku V.
Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat
bezpieczeństwa stosowania leku.5. Jak przechowywać lek Galafold

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i blistrze po: EXP.
Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Brak specjalnych zaleceń dotyczących temperatury przechowywania produktu leczniczego. Przechowywać
w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed wilgocią.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Galafold
- Substancją czynną leku jest migalastat. Każda kapsułka zawiera migalastatu chlorowodorek
 odpowiadający 123 mg migalastatu
- Inne składniki leku to:
 Zawartość kapsułki: Skrobia żelowana (kukurydziana) i magnezu stearynian
 Otoczka kapsułki: żelatyna, tytanu dwutlenek i indygokarmin (E132)
 Tusz do nadruku: szelak, żelaza tlenek, czarny i potasu wodorotlenek

Jak wygląda lek Galafold i co zawiera opakowanie
Nieprzezroczyste, niebiesko-białe kapsułki twarde w rozmiarze 2 (6,4 x 18,0 mm), z czarnym nadrukiem
„A1001”, zawierające proszek barwy białej do bladobrązowej.

Galafold jest dostępny w opakowaniu typu blister zawierającym 14 kapsułek.

Podmiot odpowiedzialny
Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road
Blanchardstown, Dublin
D15 AKK1
Irlandia
Tel.: +353 (0) 1 588 0836
Faks: +353 (0) 1 588 6851
e-mail: info@amicusrx.co.uk

Wytwórca
Almac Pharma Services (Ireland) Limited
Finnabair Industrial Estate
Dundalk, Co. Louth
A91 P9KD
Irlandia

W celu uzyskania informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do miejscowego przedstawiciela
podmiotu odpowiedzialnego (w przypadku braku możliwości kontaktu z przedstawicielem Amicus drogą
telefoniczną, należy przesłać wiadomość na adres e-mail wskazany poniżej):

België/Belgique/Belgien
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél/Tel: (+32) 0800 89172
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Lietuva
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+370) 8800 33167
El. paštas: MedInfo@amicusrx.com

България
Amicus Therapeutics Europe Limited
Teл.: (+359) 00800 111 3214
имейл: MedInfo@amicusrx.com

Luxembourg/Luxemburg
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél/Tel: (+352) 800 27003
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Česká republika
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: (+420) 800 142 207
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Magyarország
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: (+36) 06 800 21202
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Danmark
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tlf.: (+45) 80 253 262
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Malta
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+356) (800 62674
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Deutschland
Amicus Therapeutics GmbH
Tel: (+49) 89 2488 79810 / (+49) 0800 000 2038
E-Mail: MedInfo@amicusrx.com

Nederland
Amicus Therapeutics BV
Tel: (+31) 0800 022 8399
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Eesti
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+372) 800 0111 911
e-post: MedInfo@amicusrx.com

Norge
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tlf: (+47) 800 13837
e-post: MedInfo@amicusrx.com

Ελλάδα
Amicus Therapeutics Europe Limited
Τηλ: (+30) 00800 126 169
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Österreich
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+43) 0800 005 475
E-Mail: MedInfo@amicusrx.com

España
Amicus Therapeutics S.L.U.
Tel: (+34) 900 941 616
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Polska
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: (+48) 0080 012 15475
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

France
Amicus Therapeutics SAS
Tél: (+33) 0 800 906 788
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Portugal
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+351) 800 812 531
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Hrvatska
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+385) 0800 222 452
e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ireland
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+353) 1800 936 230
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

România
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: (+40) 0808 034 288 / 877 309 5040
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Slovenija
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: (+386) 0800 81794
e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ísland
Amicus Therapeutics Europe Limited
Sími: (+354) 800 7634
Netfang: MedInfo@amicusrx.com

Slovenská republika
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+421) 0800 002 437
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Italia
Amicus Therapeutics S.r.l.
Tel: (+39) 800 795 572
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Suomi/Finland
Amicus Therapeutics Europe Limited
Puh/Tel: (+358) 0800 917 780
sähköposti/e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Κύπρος
Amicus Therapeutics Europe Limited
Τηλ: (+357) 800 97595
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Sverige
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tfn: (+46) 020 795 493
e-post: MedInfo@amicusrx.com

Latvija
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+371) 800 05391
e-pasts: MedInfo@amicusrx.com

United Kingdom
Amicus Therapeutics, UK Limited
Tel: (+44) 175 3888 567 / (+44) 08 0823 46864
e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków:
http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i
sposobach leczenia.